Nov 2023: Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła iwosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) w listopadzie 2023 r. do leczenia dorosłych pacjentów z nawrotowymi lub opornymi na leczenie zespołami mielodysplastycznymi (MDS), którzy mają podatną mutację dehydrogenazy izocytrynianowej-1 (IDH1) zgodnie z Test zatwierdzony przez FDA.
FDA zatwierdziła również test Abbott RealTime IDH1 Assay jako towarzyszące narzędzie diagnostyczne przy wyborze pacjentów do leczenia iwosidenibem.
Zatwierdzenie opierało się na AG120-C-001 (NCT02074839), jednoramiennym, otwartym, wieloośrodkowym badaniu z udziałem 18 dorosłych pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie MDS i mutacją IDH1. Mutacje IDH1 zidentyfikowano za pomocą lokalnych lub centralnych testów diagnostycznych we krwi obwodowej lub szpiku kostnym, a następnie zweryfikowano za pomocą analizy retrospektywnej z wykorzystaniem testu Abbott RealTime IDH1.
Doustny inozydenib podawano w dawce początkowej 500 mg na dobę w sposób ciągły przez 28 dni lub do czasu przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Średni czas leczenia wynosił 9.3 miesiąca. Po otrzymaniu iwosidenibu u jednego pacjenta wykonano przeszczep komórek macierzystych.
Do oceny skuteczności wykorzystano wskaźnik przejścia od konieczności transfuzji krwi do jej braku, wskaźnik całkowitej remisji (CR) lub częściowej remisji (PR) (odpowiedź Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. MDS z 2006 r.) oraz długość CR+PR. leczenie zadziałało. Każda zaobserwowana odpowiedź stanowiła CR. Wskaźnik CR wynosił 389.9% (95% CI: 17.3; 64.3%). Mediana czasu do uzyskania CR wyniosła 1.9 miesiąca, w zakresie od 1.0 do 5.6 miesiąca. Nie można jednak oszacować mediany czasu trwania CR, która wynosi od 1.9 do 80.8+ miesięcy. Spośród dziewięciu pacjentów, którzy początkowo byli uzależnieni od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) i płytek krwi, sześciu (67%) uzyskało niezależność od transfuzji czerwonych krwinek i płytek krwi w dowolnym okresie 56 dni od wartości wyjściowych. Siedmiu z dziewięciu pacjentów, u których na początku badania nie przeprowadzono transfuzji, w tym transfuzji płytek krwi i krwinek czerwonych, pozostało wolnych od transfuzji przez dowolny okres 56 dni po okresie wyjściowym (78 procent).
W porównaniu z najczęstszymi działaniami niepożądanymi obserwowanymi podczas monoterapii iwosidenibem w leczeniu AML, były to najczęstsze działania niepożądane. Oprócz objawów żołądkowo-jelitowych (zaparcia, nudności, bóle stawów, letarg, kaszel i bóle mięśni) objawy te obejmują również wysypkę i bóle stawów. Tibsovo może również wydłużyć odstęp QTc.
Do informacji dotyczących przepisywania leku dołączono ostrzeżenie w ramce, mające na celu ostrzeżenie pacjentów i pracowników służby zdrowia o ryzyku potencjalnie śmiertelnego zespołu różnicowania.
Wyświetl pełną informację dotyczącą przepisywania leku Tibsovo.
