2023 Nov: Pentadbiran Makanan dan Dadah meluluskan HEPZATO KIT (melphalan for Injection/Hepatic Delivery System, Delcath Systems, Inc.) sebagai rawatan terarah hati untuk pesakit dewasa dengan melanoma uveal yang mempunyai metastasis hepatik yang tidak boleh direseksi yang menjejaskan kurang daripada 50% hati dan tiada penyakit ekstrahepatik, atau penyakit ekstrahepatik yang terhad kepada paru-paru, tulang, nodus limfa atau tisu subkutaneus dan boleh
Dalam kajian FOCUS (NCT02678572), 91 orang dengan melanoma uveal dan metastasis hati yang tidak dapat dialihkan mengambil bahagian dalam eksperimen label terbuka lengan tunggal untuk melihat sejauh mana rawatan itu berfungsi. Jika bahagian paling berbahaya melanoma uveal berasal dari hati dan penyakit di luar hati boleh dirawat dengan terapi radiasi atau pembedahan, maka beberapa penyakit di luar hati boleh ditemui di paru-paru, nodus limfa, tulang, atau di bawah kulit. . Sebab penting untuk tidak layak adalah mempunyai metastasis dalam sekurang-kurangnya 50% parenkim hati, mempunyai sirosis Kelas B atau C Child-Pugh, atau mempunyai hepatitis B atau C.
Cara utama untuk mengukur sejauh mana sesuatu berfungsi ialah kadar respons objektif (ORR) dan tempoh respons (DoR), yang diputuskan oleh jawatankuasa semakan pusat yang adil menggunakan RECIST v1.1. DoR median ialah 14 bulan (95% CI: 8.3, 17.7), dan ORR ialah 36.3% (95% CI: 26.4, 47).
Melphalan (HEPZATO) diselitkan ke dalam arteri hepatik setiap 6 hingga 8 minggu untuk maksimum 6 infusi menggunakan Sistem Penghantaran Hepatik (HDS), komponen peranti. Berdasarkan berat badan ideal, dos melphalan yang dicadangkan ialah 3 mg/kg, dengan dos maksimum 220 mg dalam satu terapi.
Terdapat Amaran Berkotak mengenai akibat peri-prosedur yang serius, seperti pendarahan, kerosakan hati, dan kejadian tromboemboli, dalam bahan preskripsi untuk HEPZATO KIT. Amaran Berkotak mengenai myelosuppression dan potensi jangkitan serius, pendarahan, atau anemia simptomatik juga disertakan dalam bahan preskripsi.
Disebabkan potensi akibat peri-prosedur yang serius seperti kejadian tromboembolik, kerosakan hepatoselular dan pendarahan, HEPZATO KIT hanya boleh diakses melalui program terhad yang termasuk di bawah HEPZATO KIT Penilaian Risiko dan Strategi Mitigasi.
Trombositopenia, keletihan, anemia, loya, sakit muskuloskeletal, leukopenia, sakit perut, neutropenia, muntah, peningkatan alanine aminotransferase, masa tromboplastin separa diaktifkan yang berpanjangan, peningkatan aspartat aminotransferase, peningkatan fosfatase alkali darah, dan dyspnea adalah yang paling biasa. tindak balas buruk atau keabnormalan makmal.
HEPZATO dan HEPZATO KIT dikontraindikasikan pada pesakit dengan metastasis intrakranial aktif atau lesi otak dengan kecenderungan untuk berdarah; kegagalan hati, hipertensi portal, atau varises yang diketahui berisiko untuk pendarahan; pembedahan atau rawatan perubatan hati dalam 4 minggu sebelumnya; koagulopati yang tidak boleh diperbetulkan, ketidakupayaan untuk menjalani anestesia am dengan selamat, termasuk keadaan jantung yang aktif termasuk, tetapi tidak terhad kepada, sindrom koronari yang tidak stabil (angina tidak stabil atau teruk atau infarksi miokardium), kegagalan jantung kongestif yang semakin teruk atau baru, aritmia yang ketara, atau penyakit injap yang teruk ; sejarah alahan atau hipersensitiviti yang diketahui kepada melphalan; sejarah alahan atau hipersensitiviti yang diketahui kepada komponen atau bahan yang digunakan dalam KIT HEPZATO termasuk sejarah alahan kepada lateks getah asli; sejarah alahan atau hipersensitiviti kepada heparin atau kehadiran trombositopenia (HIT) yang disebabkan oleh heparin; dan sejarah tindak balas alahan yang teruk terhadap kontras beryodium yang tidak dikawal oleh premedikasi dengan antihistamin dan steroid.
