2023 Nov: Bagi pesakit kanak-kanak berumur satu tahun dan ke atas dengan fasa kronik (CP) Ph+ leukemia myelogenous kronik (CML), sama ada baru didiagnosis (ND) atau tahan atau tidak bertoleransi (R/I) terhadap terapi sebelumnya, Pentadbiran Makanan dan Dadah telah meluluskan bosutinib ( Bosulif, Pfizer). Selain itu, bentuk dos kapsul baru dengan kepekatan 50 mg dan 100 mg telah diluluskan oleh FDA.
Percubaan BCHILD (NCT04258943) menilai keberkesanan bosutinib dalam pesakit kanak-kanak dengan ND CP Ph+ CML dan R/I CP Ph+ CML. Percubaan adalah berbilang pusat, tidak rawak, dan label terbuka, dengan matlamat untuk menentukan dos yang disyorkan, menganggar keselamatan dan toleransi, menilai keberkesanan, dan menilai bosutinib farmakokinetik dalam populasi pesakit ini. Percubaan termasuk 21 pesakit dengan ND CP Ph+ CML yang dirawat pada 300 mg/m2 sekali sehari dan 28 pesakit dengan R/I CP Ph+ CML dirawat dengan bosutinib pada 300 mg/m2 hingga 400 mg/m2 secara lisan sekali sehari.
Tindak balas sitogenetik utama (MCyR), tindak balas sitogenetik lengkap (CCyR), dan tindak balas molekul utama (MMR) adalah metrik hasil keberkesanan utama. Tindak balas sitogenetik utama (MCyR) dan lengkap (CCyR) untuk pesakit pediatrik dengan ND CP Ph+ CML masing-masing adalah 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) dan 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7). 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) ialah MMR, dan 14.2 bulan ialah tempoh susulan median (julat: 1.1, 26.3 bulan).
Tindak balas sitogenetik utama (MCyR) dan lengkap (CCyR) untuk pesakit pediatrik dengan R/I CP Ph+ CML masing-masing adalah 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) dan 78.6% (95% CI: 59, 91.7). 50% (95% CI: 30.6, 69.4) ialah MMR. Dua daripada 14 pesakit yang mencapai MMR kehilangan MMR selepas menerima rawatan masing-masing selama 13.6 dan 24.7 bulan. Susulan 23.2 bulan ialah median (julat: 1, 61.5 bulan).
Di kalangan pesakit kanak-kanak, cirit-birit, sakit perut, muntah, loya, ruam, lesu, disfungsi hepatik, sakit kepala, pyrexia, kurang selera makan, dan sembelit adalah kesan sampingan yang paling kerap dilaporkan (≥20%). Dalam pesakit kanak-kanak, peningkatan kreatinin, peningkatan alanine aminotransferase atau aspartate aminotransferase, penurunan kiraan sel darah putih, dan penurunan kiraan platelet adalah keabnormalan makmal yang paling lazim yang bertambah buruk daripada garis dasar (≥45%).
Bagi pesakit kanak-kanak dengan ND CP Ph+ CML, dos yang disyorkan bosutinib ialah 300 mg/m2 secara lisan sekali sehari dengan makanan; untuk pesakit kanak-kanak dengan R/I CP Ph+ CML, dos yang disyorkan ialah 400 mg/m2 secara lisan sekali sehari dengan makanan. Kandungan kapsul boleh digabungkan dengan yogurt atau sos epal untuk individu yang tidak dapat menelannya.
