Lielbritānijas biotehnoloģiju uzņēmums MiNA terapija ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver vēzis and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
No pacientiem, kuri saņēma biotehnoloģisko mazo aktivēto RNS (saRNS), diviem no viņiem pēc sorafeniba saņemšanas bija pilnīga atbildes reakcija, bet otram pēc ārstēšanas ar lenvatinibu bija daļēja atbildes reakcija. Šis ir pirmais saRNS terapijas izmēģinājums cilvēkiem. Tā kā pētījums joprojām ir agrīnā stadijā, biotehnoloģiju uzņēmumi tagad cer iegūt atbilstošākus pierādījumus.
Uzņēmums arī cer nākotnē veikt tādu pašu zāļu testu pacientiem ar cirozi, kā arī sadarbojas ar Boehringer Ingelheim citu aknu slimību projektu īstenošanā. Pēc ilga attīstības perioda tirgū ir ienākuši arvien vairāk RNS ārstēšanas līdzekļu. Atšķirībā no MiNA terapijas, kas aktivizē gēnu ekspresiju, lielākā daļa izmanto RNS traucējumu (RNAi) tehnoloģiju, lai samazinātu gēnu ekspresiju. Nesen Eiropas Komisija apstiprināja Onpattro, pirmo RNSi medikamentu, ko Alnylam izstrādāja polineuropatijas ārstēšanai.
