Január 27, 2023– A Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), az életveszélyes betegségek kezelésére új terápiákat fejlesztő, gyártó és kereskedelmi forgalomba hozó globális biotechnológiai vállalat ma bejelentette, hogy a CARTITUDE-4, a CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) relapszusban és lenalidomid-refrakter myeloma multiplexben szenvedő felnőtt betegek kezelésére, elérte elsődleges végpontját: statisztikailag szignifikáns javulást mutatott a progressziómentes túlélésben (PFS) a standard terápiához képest a vizsgálat első előre meghatározott időközi elemzésében. . A tanulmányt egy független adatfelügyeleti bizottság ajánlása alapján vakságmentesítették.
A CARTITUDE-4 (NCT04181827) vizsgálat az első nemzetközi, randomizált, nyílt elrendezésű, 3. fázisú vizsgálat, amely a CAR-T-terápia hatékonyságát és biztonságosságát értékeli pomalidomiddal, bortezomibbal és dexametazonnal (PVd) vagy daratumumabbal, pomalidomiddal (DP-dexazonnal) szemben. relapszusban és lenalidomid-refrakter myeloma multiplexben szenvedő felnőtt betegeknél, akik korábban egy-három terápiát kaptak.
A vizsgálat elsődleges végpontja a PFS. A másodlagos végpontok közé tartozik a biztonság, a teljes túlélés (OS), a minimális reziduális betegség (MRD) negatív aránya és az általános válaszarány (ORR). A betegeket továbbra is követni fogják az elsődleges és másodlagos végpontok tekintetében a CARTITUDE-4 vizsgálat részeként.
„Az autológ CAR-T sejtterápia jelentős áttörést jelent a rákkezelésben, és a CARTITUDE-4 legfontosabb eredményei támogatják folyamatos erőfeszítéseinket, hogy ezt a kezelési lehetőséget a betegek számára is elérhetővé tegyük. multiplex myeloma a betegség progressziójának különböző szakaszaiban” – mondta Lida Pacaud, MD, a Legend Biotech klinikai fejlesztésért és orvosi ügyekért felelős alelnöke.
A CARTITUDE-4 vizsgálat eredményeit benyújtják egy közelgő orvosi értekezletre, és támogatják az egészségügyi hatóságokkal a lehetséges szabályozási beadványokról folytatott megbeszéléseket.
CARVYKTI® JAVALLAT ÉS HASZNÁLAT
CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) egy B-sejt érési antigén (BCMA) által irányított, genetikailag módosított autológ T-sejt immunterápia Relapszusban vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő felnőtt betegek kezelésére javasolt, négy vagy több korábbi terápia után, beleértve a proteaszóma inhibitort, az immunmoduláló szert és egy anti-CD38 monoklonális antitestet.
FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEK
CYTOKINE RELEASE SZINDRÓMA (CRS) halálos vagy életveszélyes reakciók fordultak elő CARVYKTI-kezelést követően® a ciltacabtagene autoleucelt kapó betegek 95%-ában (92/97). A 3-as vagy magasabb fokozatú CRS (2019-es ASTCT fokozat) a betegek 5%-ánál (5/97) fordult elő, és 5. fokozatú CRS-t 1 betegnél jelentettek. A CRS megjelenéséig eltelt medián idő 7 nap volt (tartomány: 1–12 nap). A CRS leggyakoribb megnyilvánulásai a következők voltak: láz (100%), hipotenzió (43%), emelkedett aszpartát-aminotranszferáz (AST) (22%), hidegrázás (15%), emelkedett alanin-aminotranszferáz (ALT) (14%) és sinus tachycardia. 11%). A CRS-hez kapcsolódó 3. vagy magasabb fokozatú események közé tartozott a megnövekedett AST és ALT, hyperbilirubinémia, hipotenzió, láz, hipoxia, légzési elégtelenség, akut vesekárosodás, disszeminált intravaszkuláris koaguláció, HLH/MAS, angina pectoris, supraventrikuláris és kamrai tachycardia, rossz közérzet, izomfájdalmak, fokozott C-reaktív fehérje, ferritin, vér alkalikus foszfatáz és gamma-glutamil transzferáz.
A CRS azonosítása a klinikai kép alapján. A láz, a hipoxia és a hipotenzió egyéb okainak értékelése és kezelése. A jelentések szerint a CRS összefüggésbe hozható a HLH/MAS leletekkel, és a szindrómák fiziológiája átfedheti egymást. A HLH/MAS potenciálisan életveszélyes állapot. Azoknál a betegeknél, akiknél a kezelés ellenére progresszív CRS vagy refrakter CRS tünetei vannak, értékelje a HLH/MAS bizonyítékát.
A 97 beteg közül 71 (45%) kapott tocilizumabot és/vagy kortikoszteroidot a CRS kezelésére a ciltacabtagene autoleucel infúziót követően. Negyvennégy (33%) beteg csak tocilizumabot kapott, közülük 34 (11%) egyszeri adagot, 11 (24%) pedig egynél több adagot kapott; 25 beteg (1%) kapott tocilizumabot és kortikoszteroidot, egy beteg (XNUMX%) pedig csak kortikoszteroidot. Győződjön meg arról, hogy legalább két adag tocilizumab áll rendelkezésre a CARVYKTI infúzió beadása előtt®.
A CARVYKTI-t követő 10 napon keresztül legalább naponta ellenőrizni kell a betegeket® infúzió a REMS-tanúsítvánnyal rendelkező egészségügyi intézményben a CRS jelei és tünetei miatt. Az infúzió után legalább 4 hétig figyelje a betegeket a CRS jeleire vagy tüneteire. A CRS első jele esetén azonnal kezdje meg a kezelést támogató kezeléssel, tocilizumabbal vagy tocilizumabbal és kortikoszteroidokkal.
Tanácsos a betegeknek, hogy azonnal forduljanak orvoshoz, ha a CRS jelei vagy tünetei bármikor jelentkeznek.
NEUROLÓGIAI TOXICITÁSOK, amelyek súlyosak, életveszélyesek vagy végzetesek lehetnek, a CARVYKTI-kezelést követően fordultak elő®. A neurológiai toxicitások közé tartozott az ICANS, a neurológiai toxicitás a parkinsonizmus jeleivel és tüneteivel, Guillain-Barré szindróma, perifériás neuropátiák és agyidegbénulás. Tájékoztassa a betegeket ezen neurológiai toxicitások jeleiről és tüneteiről, valamint e toxicitások némelyike késleltetett megjelenéséről. Utasítsa a betegeket, hogy azonnal forduljanak orvoshoz további értékelés és kezelés céljából, ha ezen neurológiai toxicitások bármelyikének jelei vagy tünetei bármikor jelentkeznek.
Összességében az alábbiakban ismertetett neurológiai toxicitás egy vagy több altípusa fordult elő a ciltacabtagene autoleucelt követően a betegek 26%-ánál (25/97), amelyek közül a betegek 11%-a (11/97) tapasztalt 3. vagy magasabb fokozatú eseményeket. A neurológiai toxicitás ezen altípusait két folyamatban lévő vizsgálatban is megfigyelték.
Immuneffektor sejtekkel összefüggő neurotoxicitási szindróma (ICANS): A CARVYKTI-kezelést követően a betegek halálos vagy életveszélyes ICANS-t tapasztalhatnak.®, beleértve a CRS kezdete előtt, a CRS-sel egyidejűleg, a CRS felbontása után vagy a CRS hiányában. Az ICANS a ciltacabtagene autoleucelt kapó betegek 23%-ánál (22/97) fordult elő, beleértve a 3. vagy 4. fokozatú eseményeket 3%-ban (3/97) és Grade 5 (halálos) eseményeket 2%-ban (2/97). Az ICANS kezdetéig eltelt medián idő 8 nap volt (1-28 nap). Mind a 22 ICANS-ben szenvedő betegnél volt CRS. Az ICANS leggyakoribb (≥5%) megnyilvánulása az encephalopathia (23%), az afázia (8%) és a fejfájás (6%) volt.
A CARVYKTI-t követő 10 napon keresztül legalább naponta ellenőrizni kell a betegeket® infúzió a REMS-tanúsítvánnyal rendelkező egészségügyi intézményben az ICANS jeleire és tüneteire. Zárja ki az ICANS tüneteinek egyéb okait. Az infúzió után legalább 4 hétig figyelje a betegeket az ICANS jelei vagy tünetei tekintetében, és azonnal kezelje. A neurológiai toxicitást szupportív kezeléssel és/vagy szükség szerint kortikoszteroidokkal kell kezelni.
Parkinsonizmus: A CARTITUDE-25 vizsgálatban részt vevő 1, bármilyen neurotoxicitást tapasztaló beteg közül öt férfi betegnél volt neurológiai toxicitás a parkinsonizmus számos jelével és tünetével, ami különbözik az immuneffektor sejtekkel összefüggő neurotoxicitási szindrómától (ICANS). A ciltakabtagene autoleucel más, folyamatban lévő vizsgálataiban parkinsonizmussal járó neurológiai toxicitást jelentettek. A betegek parkinson-kóros és nem parkinson-kóros tüneteket mutattak, amelyek közé tartozott a remegés, bradykinesia, önkéntelen mozgások, sztereotípia, spontán mozgások elvesztése, maszkos fácies, apátia, lapos affektus, fáradtság, merevség, pszichomotoros retardáció, mikrográfia, diszgráfia, apraxia, letargia, zavartság, sommnolence , eszméletvesztés, késleltetett reflexek, hiperreflexia, memóriavesztés, nyelési nehézség, bélinkontinencia, esések, görnyedt testtartás, csoszogó járás, izomgyengeség és -sorvadás, motoros diszfunkció, motoros és érzékszervi veszteség, akinetikus mutizmus és a homloklebeny elengedésének jelei. A CARTITUDE-5 1 betegnél a parkinsonizmus medián megjelenése 43 nap (15-108 tartomány) volt a ciltacabtagene autoleucel infúzió után.
Figyelje a betegeket a parkinsonizmus jeleire és tüneteire, amelyek késleltetett megjelenése és szupportív kezelési intézkedésekkel kezelhető. Korlátozott mennyiségű információ áll rendelkezésre a Parkinson-kór kezelésére, a CARVYKTI-t követő parkinsonizmus tüneteinek javítására vagy megszüntetésére használt gyógyszerekről® kezelést.
Guillain-Barré-szindróma: A Guillain-Barré-szindrómát (GBS) követő halálos kimenetelű ciltakabtagene autoleucel egy másik, folyamatban lévő vizsgálata során az intravénás immunglobulinokkal végzett kezelés ellenére. A jelentett tünetek közé tartoznak a GBS Miller-Fisher-változatának megfelelő tünetek, encephalopathia, motoros gyengeség, beszédzavarok és polyradiculoneuritis.
Monitor GBS-hez. A perifériás neuropátiában szenvedő betegek értékelése GBS miatt. Fontolja meg a GBS szupportív kezeléssel, valamint immunglobulinokkal és plazmacserével együtt történő kezelését, a GBS súlyosságától függően.
Perifériás neuropátia: A CARTITUDE-1-ben hat betegnél alakult ki perifériás neuropátia. Ezek a neuropátiák szenzoros, motoros vagy szenzomotoros neuropátiákként jelennek meg. A tünetek megjelenésének medián ideje 62 nap volt (4-136 nap), a perifériás neuropátiák medián időtartama 256 nap (2-465 nap), beleértve a folyamatban lévő neuropátiában szenvedőket is. Azoknál a betegeknél, akik perifériás neuropátiát tapasztaltak, koponya idegbénulást vagy GBS-t is tapasztaltak a ciltacabtagene autoleucel más, folyamatban lévő vizsgálataiban.
Koponyaidegbénulás: Három beteg (3.1%) tapasztalt agyidegbénulást a CARTITUDE-1-ben. Mindhárom betegnek 7. koponya idegbénulása volt; egy betegnek 5. agyidegbénulása is volt. A megjelenésig eltelt medián idő 26 nap volt (21-101 nap) a ciltakabtagene autoleucel infúziót követően. A 3. és 6. agyidegbénulás előfordulását, a kétoldali 7. agyidegbénulást, az agyidegbénulás súlyosbodását a javulás után, valamint perifériás neuropátia előfordulását koponyaideg-bénulásban szenvedő betegeknél is beszámoltak a Ciltacabtagene autoleucel folyamatban lévő vizsgálataiban. Figyelje a betegeket a koponya idegbénulás jeleire és tüneteire. Fontolja meg a szisztémás kortikoszteroidok kezelését, a jelek és tünetek súlyosságától és progressziójától függően.
HEMOPHAGOCITAS LYMPHOHISTIOCITÓZIS (HLH)/MAKROFÁG AKTIVÁCIÓS SZINDRÓMA (MAS): Halálos HLH egy betegnél fordult elő (1%), 99 nappal a ciltacabtagene autoleucel után. A HLH eseményt elhúzódó, 97 napig tartó CRS előzte meg. A HLH/MAS megnyilvánulásai közé tartozik a hipotenzió, hipoxia diffúz alveolaris károsodással, koagulopátia, citopenia és több szerv diszfunkciója, beleértve a veseműködési zavarokat is. A HLH életveszélyes állapot, magas halálozási rátával, ha nem ismerik fel és nem kezelik korán. A HLH/MAS kezelését az intézményi előírásoknak megfelelően kell végezni.
CARVYKTI® REMS: A CRS és a neurológiai toxicitás kockázata miatt, CARVYKTI® csak a CARVYKTI nevű kockázatértékelési és mérséklési stratégia (REMS) keretében korlátozott programon keresztül érhető el.® REMS.
HOSSZANTARTÓ ÉS VISSZAÁLLÓ CITOPÉNIÁK: A betegek elhúzódó és visszatérő citopéniát mutathatnak a limfodepletáló kemoterápia és a CARVYKTI kezelés után® infúzió. Egy beteg autológ őssejt terápián esett át hematopoietikus helyreállás céljából elhúzódó thrombocytopenia miatt.
A CARTITUDE-1 vizsgálatban a betegek 30%-a (29/97) tapasztalt elhúzódó 3. vagy 4. fokozatú neutropeniát, és a betegek 41%-a (40/97) tapasztalt elhúzódó 3. vagy 4. fokozatú thrombocytopeniát, amely nem szűnt meg a ciltakabtagene autoleucel infúziót követő 30. napon.
Ismétlődő 3. vagy 4. fokozatú neutropenia, thrombocytopenia, lymphopenia és anaemia 63%-ánál (61/97), 18%-ánál (17/97), 60%-ánál (58/97) és 37%-ánál (36/97) észleltek a gyógyulást követően. kezdeti 3. vagy 4. fokozatú citopenia infúziót követően. A ciltacabtagene autoleucel infúziót követő 60. nap után a betegek 31%-ánál, 12%-ánál és 6%-ánál kiújult a 3. vagy annál magasabb fokú lymphopenia, neutropenia és thrombocytopenia, miután a 3. vagy 4. fokozatú cytopenia kezdetben felépült. A betegek 84 százalékánál (97/3) a 4. vagy 3. fokozatú cytopenia kezdeti gyógyulása után egy, kettő vagy három vagy több kiújulás következett be. Hat és 4 betegnél volt 11. vagy 3. fokozatú neutropenia, illetve thrombocytopenia a halál időpontjában.
A CARVYKTI előtt és után ellenőrizze a vérképeket® infúzió. Kezelje a citopéniákat növekedési faktorokkal és vérkészítmény transzfúzióval a helyi intézményi irányelvek szerint.
INFEKCIÓINAK: CARVYKTI® nem adható aktív fertőzésben vagy gyulladásos betegségben szenvedő betegeknek. Súlyos, életveszélyes vagy végzetes fertőzések fordultak elő a CARVYKTI-t követően a betegeknél® infúzióban.
Fertőzés (minden fokozat) 57 (59%) betegnél fordult elő. 3. vagy 4. fokozatú fertőzés a betegek 23%-ánál (22/97) fordult elő; Nem meghatározott kórokozóval járó 3. vagy 4. fokozatú fertőzés a betegek 17%-ában, vírusfertőzés 7%-ban, bakteriális fertőzés 1%-ban, gombás fertőzés 1%-ban fordult elő. Összességében négy betegnél volt 5. fokozatú fertőzés: tüdőtályog (n=1), szepszis (n=2) és tüdőgyulladás (n=1).
A CARVYKTI előtt és után ellenőrizze a betegeket a fertőzés jelei és tünetei tekintetében® infúziót, és megfelelően kezelje a betegeket. Profilaktikus, megelőző és/vagy terápiás antimikrobiális szereket adjon a standard intézményi irányelveknek megfelelően. Lázas neutropeniát a betegek 10%-ánál figyeltek meg ciltacabtagene autoleucel infúziót követően, és ez egyidejű lehet a CRS-sel. Lázas neutropenia esetén értékelje ki a fertőzést, és széles spektrumú antibiotikumokkal, folyadékkal és egyéb támogató kezeléssel kezelje az orvosi indikáció szerint.
Vírusos reaktiváció: A hepatitis B vírus (HBV) reaktiválódása, amely egyes esetekben fulmináns hepatitist, májelégtelenséget és halált okoz, előfordulhat hypogammaglobulinémiában szenvedő betegeknél. A gyártás céljára szolgáló sejtek összegyűjtése előtt végezzen szűrést a citomegalovírus (CMV), a HBV, a hepatitis C vírus (HCV) és a humán immunhiány vírus (HIV) vagy bármely más fertőző ágens tekintetében, ha a klinikai irányelveknek megfelelően klinikailag indokolt. Fontolja meg a vírusellenes terápia lehetőségét a vírus reaktivációjának megelőzése érdekében a helyi intézményi irányelvek/klinikai gyakorlat szerint.
HIPOGAMMAGLOBULINEMIA a betegek 12%-ánál (12/97) jelentették nemkívánatos eseményként; a laboratóriumi IgG szint 500 mg/dl alá esett infúzió után a betegek 92%-ánál (89/97). A CARVYKTI-kezelés után ellenőrizze az immunglobulinszinteket® és IVIG-t kell beadni 400 mg/dl-nél kisebb IgG esetén. Kezelje a helyi intézményi irányelvek szerint, beleértve a fertőzésekkel kapcsolatos óvintézkedéseket és az antibiotikum- vagy vírusellenes profilaxist.
Élő vakcinák használata: Az élő vírusvakcinákkal történő immunizálás biztonsága a CARVYKTI alatt vagy azt követően® kezelését nem vizsgálták. A CARVYKTI ideje alatt a limfodepléciós kemoterápia megkezdése előtt legalább 6 hétig nem javasolt élő vírusvakcinákkal történő vakcinázás.® kezelést, valamint a CARVYKTI-kezelést követő immunrendszer helyreállításáig®.
TÚLÉRZÉKENYSÉGI REAKCIÓK Ciltacabtagene autoleucel infúziót követően a betegek 5%-ánál (5/97) fordultak elő. Súlyos túlérzékenységi reakciók, beleértve az anafilaxiát is, a CARVYKTI-ben található dimetil-szulfoxid (DMSO) következménye lehet.®. A betegeket az infúzió beadása után 2 órán keresztül gondosan monitorozni kell a súlyos reakció jelei és tünetei miatt. Azonnal kezelje és megfelelően kezelje a túlérzékenységi reakció súlyosságától függően.
SZEKunder rosszindulatú daganatok: A betegekben másodlagos rosszindulatú daganatok alakulhatnak ki. Egész életen át figyelje a másodlagos rosszindulatú daganatokat. Abban az esetben, ha másodlagos rosszindulatú daganat lép fel, forduljon a Janssen Biotech, Inc.-hez a telefonszámon 1-800-526 7736- jelentéstételre és utasítások megszerzésére a T-sejt eredetű másodlagos rosszindulatú daganatok vizsgálatához szükséges betegminták gyűjtéséről.
HATÁSOK A GÉPEK GAZDASÁGI ÉS HASZNÁLATI KÉPESSÉGÉRE: A neurológiai események – beleértve a megváltozott mentális állapotot, görcsöket, neurokognitív hanyatlást vagy neuropátiát – miatt a betegeknél fennáll annak a veszélye, hogy a CARVYKTI-t követő 8 héten belül megváltozik vagy csökkent a tudat vagy a koordináció.® infúzió. Javasolja a betegeknek, hogy tartózkodjanak a gépjárművezetéstől és a veszélyes foglalkozások vagy tevékenységek gyakorlásától, például nehéz vagy potenciálisan veszélyes gépek kezelésétől ebben a kezdeti időszakban, valamint bármilyen neurológiai toxicitás újbóli fellépése esetén.
MELLÉKHATÁSOK
A leggyakoribb nem laboratóriumi mellékhatások (20%-nál nagyobb incidencia) a láz, citokin felszabadulási szindróma, hypogammaglobulinémia, hipotenzió, mozgásszervi fájdalom, fáradtság, nem meghatározott kórokozók fertőzései, köhögés, hidegrázás, hasmenés, hányinger, encephalopathia, csökkent étvágy légúti fertőzések, fejfájás, tachycardia, szédülés, nehézlégzés, ödéma, vírusfertőzések, koagulopátia, székrekedés és hányás. A leggyakoribb laboratóriumi mellékhatások (előfordulási gyakorisága 50%-nál nagyobb vagy egyenlő) a thrombocytopenia, neutropenia, anaemia, aminotranszferázszint emelkedés és hypoalbuminémia.
CAR T-sejt terápia egyes vérráktípusok áttörést jelentő kezelési módjai közé tartozik. Több mint 750 van folyamatban klinikai vizsgálatok in CAR T-sejt terápia Kínában jelenleg. Azok a betegek, akik jelentkezni szeretnének, felvehetik a kapcsolatot CancerFax betegsegélyvonal a WhatsApp-on + 91 96 1588 1588 vagy e-mailt a info@cancerfax.com.
Kérjük, olvassa el a teljes szöveget Vényköteles információk beleértve a dobozos figyelmeztetést a CARVYKTI számára®.
A CARVYKTI®RŐL (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel is a BCMA-directed, genetically modified autologous T-cell immunotherapy, which involves reprogramming a patient’s own T-cells with a transgene encoding a chimeric antigen receptor (CAR) that identifies and eliminates cells that express BCMA. BCMA is primarily expressed on the surface of malignant multiple myeloma B-lineage cells, as well as late-stage B-cells and plasma cells. The cilta-cel CAR protein features two BCMA-targeting single domain antibodies designed to confer high avidity against human BCMA. Upon binding to BCMA-expressing cells, the CAR promotes T-cell activation, expansion, and elimination of target cells.[1]
2017 decemberében a Legend Biotech exkluzív világméretű licenc- és együttműködési megállapodást kötött a Janssen Biotech, Inc.-vel (Janssen) a cilta-cel fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára.
2022 februárjában az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) CARVYKTI® márkanéven engedélyezte a cilta-celt relapszusos vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő felnőttek kezelésére. 2022 májusában az Európai Bizottság (EB) feltételes forgalomba hozatali engedélyt adott a CARVYKTI®-re kiújult és refrakter myeloma multiplexben szenvedő felnőttek kezelésére.[3] 2022 szeptemberében a japán Egészségügyi, Munkaügyi és Jóléti Minisztérium (MHLW) jóváhagyta a CARVYKTI®-t.[4] A Cilta-cel 2019 decemberében áttörést jelentő terápiás minősítést kapott az Egyesült Államokban, Kínában pedig 2020 augusztusában. Ezenkívül a cilta-cel 2019 áprilisában megkapta az Európai Bizottságtól a PRIority Medicines (PRIME) minősítést. A Cilta-cel a ritka betegségek gyógyszerét is megkapta Kijelölés az Egyesült Államok FDA-tól 2019 februárjában, az Európai Bizottságtól 2020 februárjában és a Pharmaceuticals and Medicinal Devices Agencytől (PMDA) Japántól 2020 júniusában. 2022 márciusában az Európai Gyógyszerügynökség Ritka Betegségek Gyógyszerekkel Foglalkozó Bizottsága konszenzussal javasolta a cilta-cel ritka betegségek elnevezését a kezelést követően javult és tartós teljes válaszarányt igazoló klinikai adatok alapján fenn kell tartani.
A TÖBBSZÖRÖS MYELOMÁRÓL
A myeloma multiplex gyógyíthatatlan vérrák amely a csontvelőben kezdődik, és a plazmasejtek túlzott szaporodása jellemzi. 2023-ban a becslések szerint több mint 35,000 12,000 embernél diagnosztizálnak mielóma multiplexet, és több mint 8 38 ember fog meghalni a betegségben az Egyesült Államokban. Míg néhány myeloma multiplexben szenvedő betegnek egyáltalán nincsenek tünetei, a legtöbb beteget a tünetek miatt diagnosztizálják. amelyek lehetnek csontproblémák, alacsony vérszám, kalciumszint-emelkedés, veseproblémák vagy fertőzések.[XNUMX] Bár a kezelés remissziót eredményezhet, sajnos a betegek nagy valószínűséggel visszaesnek. Azoknál a betegeknél, akiknél a szokásos terápiákkal – köztük proteázgátlókkal, immunmoduláló szerekkel és anti-CDXNUMX monoklonális antitesttel – végzett kezelés után visszaesnek, rossz a prognózisa és kevés kezelési lehetőség áll rendelkezésre.
[1] CARVYKTI™ felírási információ. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] A CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), BCMA által irányított CAR-T terápia, amely megkapta az Egyesült Államok FDA jóváhagyását a kiújult vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő felnőtt betegek kezelésére. Elérhető: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-patients -relapszusos-vagy-refrakter-myeloma multiplexben/. Hozzáférés ideje: 2022. október.
[3] A CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Feltételes jóváhagyást kapott az Európai Bizottságtól a kiújult és refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegek kezelésére. Elérhető: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-and -refrakter-myeloma multiplex/. Hozzáférés ideje: 2022. október.
[4] A CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) megkapta a japán Egészségügyi, Munkaügyi és Jóléti Minisztérium (MHLW) jóváhagyását a kiújult vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegek kezelésére. Elérhető: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Ministry-of -Egészségügyi-munkaügyi-és jóléti-MHLW-relapszusos vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegek kezelésére. Hozzáférés ideje: 2022. október.
[5] Európai Bizottság. Ritka betegségek gyógyszereinek közösségi nyilvántartása. Elérhető: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Hozzáférés ideje: 2022. október.
[6] American Society of Clinical Oncology. Myeloma multiplex: bevezetés. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Hozzáférés ideje: 2022. október.
[7] American Cancer Society. „A mielóma multiplex legfontosabb statisztikái” Elérhető: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20related,men%20and%2015%2C370% 20%20 nő). Hozzáférés 2023. január.
[8] American Cancer Society. Myeloma multiplex: korai felismerés, diagnózis és stádium meghatározása. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Hozzáférés ideje: 2022. október.
[9] Rajkumar SV. Myeloma multiplex: 2020-as frissítés a diagnózisról, a kockázati rétegezésről és a kezelésről. Am J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, et al. A relapszusos mielóma természetes története, immunmoduláló gyógyszerekre és proteaszóma-gátlókra ellenálló: egy multicentrikus IMWG-vizsgálat. Leukémia. 2017;31(11):2443-2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et al. A CD38-célzott monoklonális antitest-terápiára refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegek eredményei. Leukémia. 2019;33(9):2266-2275.
A LEGEND BIOTECH-RÓL
A Legend Biotech egy globális biotechnológiai vállalat, amely életveszélyes betegségek kezelésével és egy napos gyógyításával foglalkozik. A New Jersey állambeli Somersetben székhellyel fejlett sejtterápiákat fejlesztünk technológiai platformok széles skáláján, beleértve az autológ és allogén kiméra antigénreceptor T-sejteket, gamma-delta T-sejteket (gd T) és természetes gyilkos (NK) sejteket. Immun terápia. Világszerte három K+F telephelyünkön alkalmazzuk ezeket az innovatív technológiákat, hogy biztonságos, hatékony és élvonalbeli terápiás módszereket fedezzünk fel a betegek számára világszerte.
