2021. október: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyta 12 éves vagy annál idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati betegek számára, akik lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus differenciált pajzsmirigyrákban (DTC) szenvednek, amely korábbi VEGFR-célzott kezelést követően előrehaladt, és akik nem alkalmasak vagy nem reagálnak radioaktív jódra. .
COSMIC-311, randomizált (2:1), kettős-vak, placebo-kontrollos, többközpontú klinikai vizsgálat (NCT03690388) olyan lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus DTC-ben szenvedő betegeknél, akiknél a korábbi VEGFR-célzott kezelés után progressziót szenvedtek, és nem voltak alkalmasak vagy nem reagáltak a radioaktív anyagokra. jódot használtak a hatékonyság értékelésére. A betegek 60 mg kabozantinibet vagy placebót, vagy a legjobb szupportív kezelést kaptak a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig.
The key effectiveness outcome measures were progression-free survival (PFS) in the intent-to-treat population and overall response rate (ORR) in the first 100 randomised patients, both of which were assessed by a blinded independent radiological review committee using the RECIST 1.1 criteria. Compared to placebo, CABOMETYX significantly reduced the risk of illness progression or death (p0.0001). The median PFS in the cabozantinib arm was 11.0 months (95 percent CI: 7.4, 13.8), compared to 1.9 months (95 percent CI: 1.9, 3.7) in the placebo arm. In the cabozantinib and placebo groups, the ORRs were 18 percent (95 percent CI: 10 percent, 29 percent) and 0 percent (95 percent CI: 0 percent, 11 percent), respectively.
A legelterjedtebb mellékhatások (25 százalék) a hasmenés, a tenyér-plantáris erythrodysesthesia (PPE), a fáradtság, a magas vérnyomás és a szájgyulladás volt. A hipokalcémiát figyelmeztető megjegyzésként illesztettük be.
A betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig a kabozantinib ajánlott egyszeri adagja 60 mg naponta egyszer. Gyermekgyógyászati betegeknél (12 éves vagy idősebb, 1.2 m2-nél kisebb BSA-val) a kabozantinib ajánlott adagja naponta egyszer 40 mg a betegség progressziójáig vagy az elviselhetetlen toxicitásig.
