Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε τη ρεποτρεκτινίμπη (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) για τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) θετικό στο ROS1, στις 15 Νοεμβρίου 2023.
Αυτή η έγκριση του FDA είναι η πρώτη που περιλαμβάνει ασθενείς με NSCLC θετικό στο ROS1 που έχουν λάβει προηγουμένως θεραπεία με αναστολέα κινάσης τυροσίνης ROS1 (TKI), καθώς και άτομα που δεν είχαν λάβει θεραπεία TKI στο παρελθόν.
Η έγκριση χορηγήθηκε μετά από την κλινική δοκιμή TRIDENT-1 (NCT03093116), μια παγκόσμια μελέτη που περιλαμβάνει πολλά κέντρα, με σχεδιασμό ενός βραχίονα, ανοιχτής ετικέτας και διάφορες ομάδες ασθενών με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό ΜΜΚΠ θετικό στο ROS1. Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε σε 71 ασθενείς που δεν είχαν λάβει ROS1 TKI και είχαν υποβληθεί σε έως και 1 προηγούμενη σειρά χημειοθεραπείας με βάση την πλατίνα και/ή ανοσοθεραπείακαι σε 56 ασθενείς που είχαν λάβει 1 προηγούμενη TKI ROS1 χωρίς προηγούμενη χημειοθεραπεία ή ανοσοθεραπεία με βάση την πλατίνα.
Τα κύρια μέτρα αποτελεσματικότητας ήταν το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) και η διάρκεια απόκρισης (DOR) με βάση το RECIST v1.1, όπως αξιολογήθηκαν από μια αμερόληπτη κεντρική ανασκόπηση. Το Επιβεβαιωμένο Ποσοστό Αντικειμενικής Απόκρισης (ORR) ήταν 79% (95% CI: 68, 88) στην ομάδα ασθενών που δεν είχαν λάβει θεραπεία με ROS1 TKI στο παρελθόν και 38% (95% CI: 25, 52) σε ασθενείς που είχε λάβει προηγούμενη θεραπεία με έναν αναστολέα ROS1. Η διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης ήταν 34.1 μήνες (95% CI: 25.6, μη αξιολογήσιμο) και 14.8 μήνες (95% CI: 7.6, μη αξιολογήσιμο) στις δύο ομάδες, αντίστοιχα. Παρατηρήσεις έγιναν σε εγκεφαλικές βλάβες ασθενών με μετρήσιμες μεταστάσεις του κεντρικού νευρικού συστήματος, καθώς και σε άτομα με μεταλλάξεις αντίστασης μετά από θεραπεία με αναστολέα τυροσινικής κινάσης.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες αντιδράσεις, που εμφανίστηκαν σε πάνω από το 20% των περιπτώσεων, ήταν ζάλη, δυσγευσία, περιφερική νευροπάθεια, δυσκοιλιότητα, δύσπνοια, αταξία, εξάντληση, γνωστικά προβλήματα και μυϊκή αδυναμία.
Η προτεινόμενη δόση ρεποτρεκτινίμπης είναι 160 mg από το στόμα μία φορά την ημέρα, με ή χωρίς γεύματα, για 14 ημέρες. Στη συνέχεια, η δόση θα πρέπει να αυξηθεί στα 160 mg δύο φορές την ημέρα μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή την αφόρητη τοξικότητα.
ΚΑΡΚΙΝΟΣ
Το Lutetium Lu 177 dotatate είναι εγκεκριμένο από την USFDA για παιδιατρικούς ασθενείς 12 ετών και άνω με GEP-NETS
Το Lutetium Lu 177 dotatate, μια πρωτοποριακή θεραπεία, έλαβε πρόσφατα έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για παιδιατρικούς ασθενείς, σηματοδοτώντας ένα σημαντικό ορόσημο στην παιδιατρική ογκολογία. Αυτή η έγκριση αντιπροσωπεύει έναν φάρο ελπίδας για τα παιδιά που μάχονται με νευροενδοκρινικούς όγκους (NETs), μια σπάνια αλλά προκλητική μορφή καρκίνου που συχνά αποδεικνύεται ανθεκτική στις συμβατικές θεραπείες.
Alysha Mendossa
11 Μαΐου 2024
