Μπορεί 2023: Το Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων για χρήση σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς (ηλικίας 12 ετών και άνω) με αιματολογικές κακοήθειες που πρόκειται να λάβουν μεταμόσχευση αίματος ομφάλιου λώρου μετά από μυελοεκκαθαριστική θεραπεία προκειμένου να επιταχυνθεί η ανάκτηση των ουδετερόφιλων και να μειωθεί ο κίνδυνος μόλυνσης.
Στη Μελέτη P0501 (NCT02730299), μια ανοιχτή, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη δοκιμή μεταμόσχευσης omidubicel-onlv ή μεταμόσχευσης μονάδας μη χειραγώμενου αίματος ομφάλιου λώρου (UCB) μετά από μυελοεκκαθαριστική προετοιμασία σε ασθενείς με αιματολογικές κακοήθειες, αξιολογήθηκε η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια των θεραπειών. Συνολικά 125 άτομα χωρίστηκαν τυχαία, με 62 να έλαβαν omidubicel-onlv και 63 να έλαβαν UCB. 52 ασθενείς υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση omidubicel-onlv, με μέση δόση 9.0 X 106 κύτταρα/kg (εύρος 2.1 – 47.6 X 106 κύτταρα/kg) κυττάρων CD34+. Στο σκέλος της UCB, σε 56 ασθενείς εμφυτεύτηκαν μία ή δύο μονάδες λώρου (το 66% έλαβε δύο μονάδες λώρου). Η διάμεση δόση κυττάρων CD34+ στους 42 ασθενείς που είχαν καταγραφεί δόσεις κυττάρων μετά την απόψυξη ήταν 0.2 X 106 κύτταρα/kg (εύρος 0.0 – 0.8 X 106 κύτταρα/kg). Χρησιμοποιήθηκαν και άλλα πρωτόκολλα προετοιμασίας, όπως αυτά που βασίζονται στη χημειοθεραπεία ή στην ολική ακτινοβολία σώματος.
Ο χρόνος μέχρι την ανάκτηση των ουδετερόφιλων μετά τη μεταμόσχευση και η συχνότητα του Δικτύου Κλινικών Δοκιμών Μεταμοσχεύσεων Αίματος και Μυελού (BMT CTN) Βαθμού 2/3 ή μυκητιασικές λοιμώξεις Βαθμού 3 έως την Ημέρα 100 μετά τη μεταμόσχευση ήταν τα κύρια μέτρα αποτελεσμάτων αποτελεσματικότητας. Ο διάμεσος χρόνος μέχρι την ανάκτηση των ουδετερόφιλων ήταν 12 ημέρες (95% CI: 10-15 ημέρες) για όσους λάμβαναν omidubicel-onlv και 22 ημέρες (95% CI: 19-25 ημέρες) για όσους λάμβαναν UCB. Στο σκέλος του omidubicel-onlv, το 87% των ασθενών και το 83% εκείνων που έλαβαν UCB παρουσίασαν ανάκτηση ουδετερόφιλων. Μέχρι την Ημέρα 100 μετά τη μεταμόσχευση, η συχνότητα εμφάνισης βακτηριακών λοιμώξεων Βαθμού 2/3 ή Βαθμού 3 από μυκητιάσεις BMT CTN ήταν 39% και 60%, αντίστοιχα, στις δύο ομάδες.
Το συνταγογραφικό υλικό περιλαμβάνει μια προειδοποίηση σε κουτί για θανατηφόρες ή απειλητικές για τη ζωή αντιδράσεις έγχυσης, ασθένεια μοσχεύματος έναντι ξενιστή (GvHD), σύνδρομο εμφύτευσης και αποτυχία μοσχεύματος, παρόμοια με αυτή των εγκεκριμένων φαρμάκων UCB. Το Omidubicel-onlv χορηγήθηκε σε 117 άτομα για οποιαδήποτε ασθένεια. Από αυτούς, το 47% παρουσίασε αντιδράσεις έγχυσης, το 58% παρουσίασε οξεία GVHD, το 35% παρουσίασε χρόνια GVHD και το 3% παρουσίασε αποτυχία μοσχεύματος.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες αντιδράσεις Βαθμού 3-5 στους ασθενείς της Μελέτης P0501 με αιματολογικές κακοήθειες ήταν πόνος (33%), φλεγμονή του βλεννογόνου (31%), υπέρταση (25%) και γαστρεντερική τοξικότητα (19%).
Η συνιστώμενη δόση omidubicel-onlv είναι δύο διαδοχικές εγχύσεις που αποτελούνται από τα ακόλουθα:
- Καλλιεργημένο κλάσμα: τουλάχιστον 8.0 × 108 συνολικά βιώσιμα κύτταρα με ελάχιστο 8.7 τοις εκατό CD34+ κύτταρα και ελάχιστο 9.2 × 107 ολικά κύτταρα CD34+, ακολουθούμενα από
- ένα μη καλλιεργημένο κλάσμα: τουλάχιστον 4.0 × 108 συνολικά βιώσιμα κύτταρα με ελάχιστο 2.4 × 107 CD3+ κύτταρα.
Πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το Omisirge θα είναι διαθέσιμες εδώ.
