Νοέμβριος 2022: Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων χορήγησε ταχεία έγκριση για τη φουτιμπατινίμπη (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) για ενήλικες ασθενείς με προηγουμένως υποβληθείσα σε θεραπεία, ανεγχείρητο, τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό ενδοηπατικό χολαγγειοκαρκίνωμα που φιλοξενεί υποδοχέα ινοβλαστικού αυξητικού παράγοντα 2 (FGFR2) ή άλλο γονίδιο refusion.
Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε στο TAS-120-101 (NCT02052778), μια πολυκεντρική, ανοιχτής ετικέτας, δοκιμή ενός σκέλους που περιελάμβανε 103 ασθενείς με προηγουμένως υποβληθείσα σε θεραπεία, μη εξαιρέσιμο, τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό ενδοηπατικό χολαγγειοκαρκίνωμα που φιλοξενούσε εκ νέου διάρρηξη FGFR2. Η παρουσία συγχωνεύσεων FGFR2 ή άλλων αναδιατάξεων προσδιορίστηκε χρησιμοποιώντας τη δοκιμή αλληλουχίας επόμενης γενιάς. Οι ασθενείς έλαβαν 20 mg φουτιμπατινίμπης από το στόμα μία φορά την ημέρα μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή τη μη αποδεκτή τοξικότητα.
Τα κύρια μέτρα αποτελέσματος αποτελεσματικότητας ήταν το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) και η διάρκεια της απόκρισης (DoR) όπως καθορίστηκε από μια ανεξάρτητη επιτροπή αναθεώρησης σύμφωνα με το RECIST v1.1. Το ORR ήταν 42% (95% Διάστημα Εμπιστοσύνης [CI]: 32, 52). Και οι 43 ανταποκρινόμενοι πέτυχαν μερικές απαντήσεις. Η διάμεση DoR ήταν 9.7 μήνες (95% CI: 7.6, 17.1).
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν στο 20% ή περισσότερο των ασθενών ήταν τοξικότητα στα νύχια, μυοσκελετικός πόνος, δυσκοιλιότητα, διάρροια, κόπωση, ξηροστομία, αλωπεκία, στοματίτιδα, κοιλιακό άλγος, ξηροδερμία, αρθραλγία, δυσγευσία, ξηροφθαλμία, ναυτία, μειωμένη όρεξη , ουρολοίμωξη, σύνδρομο παλαμο-πελματιαίας ερυθροδυσαισθησίας και έμετος.
Η συνιστώμενη δόση φουτιμπατινίμπης είναι 20 mg από του στόματος μία φορά την ημέρα μέχρι να εμφανιστεί εξέλιξη της νόσου ή μη αποδεκτή τοξικότητα.
View full prescribing information for Lytgobi.
