Juni 2022: Nach zwei oder mehr systemischen Therapielinien erteilte die FDA Tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) eine beschleunigte Zulassung für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL).
Die Zulassung basierte auf den Ergebnissen der ELARA-Studie (NCT03568461), einer multizentrischen, einarmigen, offenen Studie zur Bewertung von Tisagenlecleucel, einer CD19-gerichteten chimären Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapie, bei erwachsenen Patienten, die refraktär waren oder innerhalb von 6 Monaten nach Abschluss von zwei oder mehr systemischen Therapielinien (einschließlich eines Anti-CD20-Antikörpers und eines Alkylierungsmittels) einen Rückfall erlitten oder Tisagenlecleucel als einzelne intravenöse Infusion nach einer lymphodepletierenden Chemotherapie mit einer Zieldosis von 0.6 bis 6.0 x 108 CAR- verabreicht wurde. positive lebensfähige T-Zellen.
Die von einem unabhängigen Prüfausschuss ermittelten Gesamtansprechraten (ORR) und Ansprechdauer (DOR) waren die wichtigsten Wirksamkeitsindikatoren. Die ORR betrug 86 Prozent (95-Prozent-KI: 77, 92) bei 90 Patienten in der primären Wirksamkeitsanalyse, mit einer CR-Rate von 68 Prozent (95-Prozent-KI: 57, 77). Der mittlere DOR wurde nicht erreicht, da 75 % der Befragten (95 % KI: 63, 84) auch nach 9 Monaten noch reagierten. Die ORR betrug 86 Prozent (95-Prozent-KI: 77, 92) für alle Patienten mit Leukapherese (n=98), mit einer CR-Rate von 67 Prozent (95-Prozent-KI: 57, 76).
Zytokinfreisetzungssyndrom, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
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