Jan 2022: Für erwachsene Patienten mit lokal fortgeschrittenen inoperablen oder metastasierten bösartigen perivaskulären Epithelzelltumoren hat die Food and Drug Administration eine Zulassung erteilt Sirolimus-Protein-gebundene Partikel für injizierbare Suspensionen (Albumin-gebunden) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Die Gesamtansprechrate (ORR) und die Ansprechdauer (DOR) waren die wichtigsten Messgrößen für die Wirksamkeit, wie durch eine verblindete unabhängige zentrale Überprüfung unter Verwendung von RECIST v.1.1 ermittelt wurde. Die ORR betrug 39 Prozent (95-Prozent-KI: 22 Prozent, 58 Prozent), wobei zwei Patienten vollständig ansprachen. Der mittlere DOR wurde nicht erreicht (95-Prozent-KI: 6.5 Monate, nicht schätzbar). 67 Prozent der Befragten hatten eine Reaktion, die länger als 12 Monate anhielt, und 58 Prozent hatten eine Reaktion, die länger als 24 Monate anhielt.
Stomatitis, Müdigkeit, Hautausschlag, Infektionen, Übelkeit, Ödeme, Durchfall, Beschwerden des Bewegungsapparates, Gewichtsverlust, verminderter Appetit, Husten, Erbrechen und Geschmacksstörung waren die häufigsten Nebenwirkungen (30 Prozent). Verminderte Lymphozyten, erhöhte Glukose, verringertes Kalium, verringertes Phosphat, verringertes Hämoglobin und erhöhte Lipase waren die häufigsten Laboranomalien vom Grad 3 bis 4 (6 %).
Bis zum Fortschreiten der Krankheit oder bis zu einer unerträglichen Toxizität beträgt die empfohlene Dosierung 100 mg/m2, verabreicht als intravenöse Infusion über 30 Minuten an den Tagen 1 und 8 jedes 21-Tage-Zyklus.
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