Juli 2022: Crizotinib (Xalkori, Pfizer Inc.) wurde von der Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten ab einem Jahr zugelassen, bei denen eine inoperable, rezidivierende oder refraktäre entzündliche anaplastische Lymphomkinase (ALK) diagnostiziert wurde )-positive myofibroblastische Tumoren, die positiv für ALK (IMT) waren.
Sowohl die Sicherheit als auch die Wirksamkeit von Crizotinib wurden in zwei separaten multizentrischen, einarmigen, unverblindeten Studien untersucht. Diese Studien schlossen sowohl pädiatrische als auch erwachsene Patienten mit inoperabler, rezidivierender oder refraktärer ALK-positiver IMT ein. Die pädiatrischen Patienten nahmen an der Studie ADVL0912 (NCT00939770) teil, während die erwachsenen Patienten an der Studie A8081013 (NCT01121588) teilnahmen.
Die objektive Ansprechrate war der primäre Indikator für die Wirksamkeit, der in diesen Studien gemessen wurde (ORR). Ein objektives Ansprechen wurde bei 12 der 14 pädiatrischen Patienten festgestellt (was einer Erfolgsrate von 86 % mit einem 95-%-Konfidenzintervall von 57 % bis 98 % entspricht), als die Patienten von einem unabhängigen Prüfungsausschuss bewertet wurden. Fünf der sieben erwachsenen Patienten zeigten objektive Anzeichen einer Besserung.
Die Symptome Erbrechen, Übelkeit, Durchfall, Bauchschmerzen, Hautausschlag, Sehstörungen, Infektionen der oberen Atemwege, Husten, Fieber, Muskel-Skelett-Schmerzen, Müdigkeit, Ödeme und Verstopfung waren die häufigsten Nebenwirkungen (35 Prozent) bei pädiatrischen Patienten. Bei erwachsenen Patienten waren Sehstörungen, Übelkeit und Ödeme die Nebenwirkungen, die häufiger als in XNUMX % der Fälle auftraten.
Crizotinib sollte bei erwachsenen Patienten zweimal täglich in einer Dosis von 250 Milligramm (mg) oral verabreicht werden, bis sich die Krankheit verschlimmert oder eine inakzeptable Toxizität erreicht wird. Die orale Verabreichung von 280 mg/m2 zweimal täglich ist die pädiatrische Dosis, die empfohlen wird, bis eine Krankheitsprogression oder eine nicht akzeptable Toxizität auftritt.
View full prescribing information for Xalkori.
