November 2022: Die Food and Drug Administration erteilte Futibatinib (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) eine beschleunigte Zulassung für erwachsene Patienten mit zuvor behandeltem, inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem intrahepatischem Cholangiokarzinom, das Genfusionen des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 2 (FGFR2) oder andere Neuanordnungen aufweist.
Die Wirksamkeit wurde in TAS-120-101 (NCT02052778) bewertet, einer multizentrischen, offenen, einarmigen Studie, an der 103 Patienten mit zuvor behandeltem, inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem intrahepatischem Cholangiokarzinom mit einer FGFR2-Genfusion oder einer anderen Umlagerung teilnahmen. Das Vorhandensein von FGFR2-Fusionen oder anderen Umlagerungen wurde unter Verwendung von Next-Generation-Sequencing-Tests bestimmt. Die Patienten erhielten 20 mg Futibatinib einmal täglich oral bis zum Fortschreiten der Krankheit oder einer inakzeptablen Toxizität.
Die wichtigsten Wirksamkeitsparameter waren die Gesamtansprechrate (ORR) und die Dauer des Ansprechens (DoR), die von einem unabhängigen Prüfungsausschuss gemäß RECIST v1.1 bestimmt wurden. ORR betrug 42 % (95 % Konfidenzintervall [KI]: 32, 52); alle 43 Responder erzielten partielle Remission. Die mediane DoR betrug 9.7 Monate (95 % KI: 7.6; 17.1).
Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei 20 % oder mehr der Patienten auftraten, waren Nageltoxizität, Muskel-Skelett-Schmerzen, Verstopfung, Durchfall, Müdigkeit, Mundtrockenheit, Alopezie, Stomatitis, Bauchschmerzen, trockene Haut, Arthralgie, Dysgeusie, trockene Augen, Übelkeit, verminderter Appetit , Harnwegsinfektion, palmar-plantares Erythrodysästhesie-Syndrom und Erbrechen.
Die empfohlene Futibatinib-Dosis beträgt 20 mg p.o. einmal täglich, bis eine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität eintritt.
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