Oktober 2021: Brexucabtagene autoleucel (Tecartus, Kite Pharma, Inc.) wurde von der Food and Drug Administration für erwachsene Patienten mit rezidivierten oder refraktären B-Zell-Vorläuferzellen zugelassen akute lymphatische Leukämie (ALL).
In ZUMA-3 (NCT02614066), einer einarmigen multizentrischen Studie an Personen mit rezidiviertem oder refraktärem B-Zell-Vorläufer ALLER, die Wirksamkeit von Brexucabtagene Autoleucel, einem CD19-gerichteten chimären Antigenrezeptor (CAR) T-Zell-Behandlung, wurde beurteilt. Nach der lymphodepletierenden Chemotherapie erhielten die Patienten eine Einzelinfusion von Brexucabtagene-Autoleucel.
Das vollständige Ansprechen (CR) innerhalb von 3 Monaten nach der Infusion und die Dauerhaftigkeit der CR waren die Wirksamkeitskriterien, die zur Unterstützung der Zulassung herangezogen wurden. Innerhalb von drei Monaten erreichten 28 (52 Prozent; 95-Prozent-KI: 38, 66) der 54 auf Wirksamkeit auswertbaren Patienten eine CR. Die mittlere CR-Dauer wurde bei einer mittleren Nachbeobachtungszeit von 7.1 Monaten für die Responder nicht erreicht; Es wurde erwartet, dass die Dauer der CR bei mehr als der Hälfte der Patienten mehr als 12 Monate betragen würde.
Eine eingerahmte Warnung für Zytokin-Freisetzungs-Syndrom (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for brexucabtagene autoleucel. In 92 percent of cases (Grade 3, 26 percent), CRS developed, and in 87 percent of cases (Grade 3, 35 percent), neurologic toxicities occurred. Fever, CRS, hypotension, encephalopathy, tachycardias, nausea, chills, headache, fatigue, febrile neutropenia, diarrhoea, musculoskeletal pain, hypoxia, rash, edoema, tremor, infection with an unspecified pathogen, constipation, decreased appetite, and vomiting were the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%).
A single intravenous infusion of 1 x 106 CAR-positive viable T cells per kg body weight (maximum 1 x 108 CAR-positive viable T cells) is advised for Brexucabtagen Autoleucel treatment, followed by fludarabine and cyclophosphamide for lymphodepleting chemotherapy.
