2023 ноември: За педиатрични пациенти на възраст една година и повече с хронична фаза (CP) Ph+ хронична миелогенна левкемия (CML), или новодиагностицирана (ND), или резистентна или непоносима (R/I) към предишна терапия, Администрацията по храните и лекарствата одобри босутиниб ( Bosulif, Pfizer). В допълнение, нова дозирана форма на капсула с концентрации от 50 mg и 100 mg беше одобрена от FDA.
Проучването BCHILD (NCT04258943) оценява ефикасността на босутиниб при педиатрични пациенти с ND CP Ph+ CML и R/I CP Ph+ CML. Проучването беше многоцентрово, нерандомизирано и отворено, с цел определяне на препоръчителната доза, оценка на безопасността и поносимостта, оценка на ефикасността и оценка босутиниб фармакокинетика при тази популация пациенти. Проучването включва 21 пациенти с ND CP Ph+ CML, лекувани с 300 mg/m2 веднъж дневно, и 28 пациенти с R/I CP Ph+ CML, лекувани с босутиниб от 300 mg/m2 до 400 mg/m2 перорално веднъж дневно.
Основен цитогенетичен отговор (MCyR), пълен цитогенетичен отговор (CCyR) и основен молекулярен отговор (MMR) са основните показатели за резултатите от ефикасността. Основният (MCyR) и пълен (CCyR) цитогенетичен отговор при педиатрични пациенти с ND CP Ph+ CML са съответно 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) и 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7). 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) е MMR и 14.2 месеца е средният период на проследяване (диапазон: 1.1, 26.3 месеца).
Основният (MCyR) и пълният (CCyR) цитогенетичен отговор при педиатрични пациенти с R/I CP Ph+ CML са съответно 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) и 78.6% (95% CI: 59, 91.7). 50% (95% CI: 30.6, 69.4) е MMR. Двама от 14-те пациенти, достигнали MMR, са загубили MMR след лечение съответно за 13.6 и 24.7 месеца. Проследяване от 23.2 месеца е медианата (диапазон: 1, 61.5 месеца).
Сред педиатричните пациенти диария, коремна болка, повръщане, гадене, обрив, летаргия, чернодробна дисфункция, главоболие, пирексия, намален апетит и запек са най-често съобщаваните нежелани реакции (≥20%). При педиатрични пациенти повишеният креатинин, повишената аланин аминотрансфераза или аспартат аминотрансфераза, намаленият брой на белите кръвни клетки и намаленият брой на тромбоцитите са най-честите лабораторни аномалии, които се влошават спрямо изходното ниво (≥45%).
За педиатрични пациенти с ND CP Ph+ CML препоръчваната доза босутиниб е 300 mg/m2 перорално веднъж дневно с храна; за педиатрични пациенти с R/I CP Ph+ CML препоръчителната доза е 400 mg/m2 перорално веднъж дневно с храна. Съдържанието на капсулите може да се комбинира с кисело мляко или ябълково пюре за хора, които не могат да ги поглъщат.
