Администрацията по храните и лекарствата издаде одобрение за belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) на 14 декември 2023 г. за пациенти с напреднал бъбречноклетъчен карцином (RCC), които преди това са получили програмиран смъртен рецептор-1 (PD-1 ) или инхибитор на програмиран лиганд на смърт 1 (PD-L1) и инхибитор на тирозин киназа на съдов ендотелен растежен фактор (VEGF-TKI).
Ефективността е оценена в LITESPARK-005 (NCT04195750), проучване, при което 746 пациенти с неоперабилен локално авансирал или метастатичен светлоклетъчен RCC са разпределени на случаен принцип за различни лечения след прогресиране след инхибитор на контролна точка PD-1 или PD-L1 и VEGF-TKI . Участниците бяха разпределени на случаен принцип в съотношение 1:1, за да получават или 120 mg белзутифан, или 10 mg еверолимус веднъж дневно. Рандомизирането беше категоризирано въз основа на рисковата група на Международния консорциум за метастатични данни за RCC и количеството на предходните VEGF-TKI.
Първичните мерки за ефективност са преживяемост без прогресия (PFS), оценена чрез заслепен независим централен преглед и обща преживяемост (OS).
Belzutifan показва статистически значимо подобрение на преживяемостта без прогресия (PFS) в сравнение с еверолимус, с коефициент на риск от 0.75 (95% CI: 0.63, 0.90) и едностранна p-стойност от 0.0008. Кривите на Каплан-Майер показват непропорционални рискове със сравними средни оценки на преживяемостта без прогресия от 5.6 месеца (95% CI: 3.9, 7.0) в белзутифан група и 5.6 месеца (95% CI: 4.8, 5.8) в групата на еверолимус. Въпреки че данните за операционната система са били непълни в настоящото проучване, с докладвани 59% от смъртните случаи, не е открита отрицателна тенденция. Изследването на докладваните от пациентите симптоми и функционални резултати показва, че белзутифан се понася по-добре от еверолимус.
Преобладаващите нежелани реакции (≥25% честота), наблюдавани при пациенти, лекувани с белзутифан, включват понижени нива на хемоглобина, умора, мускулно-скелетна болка, повишени нива на креатинин, намален брой лимфоцити, повишени нива на аланин аминотрансфераза, намалени нива на натрий, повишени нива на калий и повишен аспартат нива на аминотрансфераза.
Препоръчителната доза белзутифан е 120 mg, приемана перорално веднъж дневно до прогресия на заболяването или непоносима токсичност.
Рак
Lutetium Lu 177 dotatate е одобрен от USFDA за педиатрични пациенти на 12 и повече години с GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, новаторско лечение, наскоро получи одобрение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за педиатрични пациенти, отбелязвайки важен етап в педиатричната онкология. Това одобрение представлява маяк на надежда за деца, борещи се с невроендокринни тумори (NETs), рядка, но предизвикателна форма на рак, която често се оказва резистентна към конвенционалните терапии.
Алиша Мендоса
Май 11, 2024
