OCAK 27, 2023—Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), hayatı tehdit eden hastalıkları tedavi etmek için yeni tedaviler geliştiren, üreten ve ticarileştiren küresel bir biyoteknoloji şirketi, bugün CARVYKTI®'yi (ciltacabtagene autoleucel; nükseden ve lenalidomid dirençli multipl miyelomlu yetişkin hastaların tedavisi için cilta-cel), çalışmanın önceden belirlenmiş ilk ara analizinde standart tedaviye kıyasla ilerlemesiz hayatta kalmada (PFS) istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme göstererek birincil son noktasına ulaştı. . Bağımsız bir veri izleme komitesinin tavsiyesi üzerine çalışmanın körlüğü kaldırıldı.
CARTITUDE-4 (NCT04181827) çalışması, pomalidomid, bortezomib ve deksametazon (PVd) veya daratumumab, pomalidomid ve deksametazona (DPd) karşı bir CAR-T tedavisinin etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren ilk uluslararası, randomize, açık etiketli Faz 3 çalışmasıdır. önceden bir ila üç sıra tedavi almış, nüksetmiş ve lenalidomid dirençli multipl miyelomalı yetişkin hastalarda.
Çalışmanın birincil son noktası PFS'dir. İkincil uç noktalar arasında güvenlik, genel sağkalım (OS), minimal rezidüel hastalık (MRD) negatif oranı ve genel yanıt oranı (ORR) yer alır. CARTITUDE-4 çalışmasının bir parçası olarak hastalar birincil ve ikincil sonlanım noktaları açısından izlenmeye devam edilecektir.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with multipl miyelom in various stages of disease progression,” Lida Pacaud, M.D., Vice President of Clinical Development and Medical Affairs at Legend Biotech, said.
CARTITUDE-4 çalışmasından elde edilen sonuçlar, yaklaşan bir tıbbi toplantıya sunulacak ve potansiyel düzenleyici sunumlar hakkında sağlık yetkilileriyle yapılan görüşmeleri destekleyecektir.
KARVİKTİ® GÖSTERGELER VE KULLANIMLARI
KARVİKTİ® (siltakabtajen otoleucel) B hücresi olgunlaşma antijeni (BCMA) tarafından yönlendirilen genetik olarak değiştirilmiş otolog T hücresidir immünoterapi bir proteazom inhibitörü, bir immünomodülatör ajan ve bir anti-CD38 monoklonal antikor dahil olmak üzere önceki dört veya daha fazla tedavi basamağından sonra tekrarlayan veya dirençli multipl miyelomlu yetişkin hastaların tedavisi için endikedir.
UYARILAR VE ÖNLEMLER
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) CARVYKTI tedavisinin ardından meydana gelen ölümcül veya yaşamı tehdit eden reaksiyonlar dahil® ciltacabtagene autoleucel alan hastaların %95'inde (92/97). Hastaların %3'inde (2019/5) Derece 5 veya daha yüksek KRS (97 ASTCT derecesi) meydana geldi ve 5 hastada Derece 1 KRS bildirildi. KRS başlangıcına kadar geçen medyan süre 7 gündü (aralık: 1-12 gün). KRS'nin en yaygın belirtileri ateş (%100), hipotansiyon (%43), artmış aspartat aminotransferaz (AST) (%22), titreme (%15), artmış alanin aminotransferaz (ALT) (%14) ve sinüs taşikardisidir ( %11). KRS ile ilişkili 3. derece veya daha yüksek olaylar, artmış AST ve ALT, hiperbilirubinemi, hipotansiyon, pireksi, hipoksi, solunum yetmezliği, akut böbrek hasarı, yayılmış intravasküler pıhtılaşma, HLH/MAS, anjina pektoris, supraventriküler ve ventriküler taşikardi, halsizlik, miyaljiler, artmış C‑reaktif protein, ferritin, kan alkalin fosfataz ve gama-glutamil transferaz.
Klinik sunuma dayalı olarak CRS'yi tanımlayın. Ateş, hipoksi ve hipotansiyonun diğer nedenlerini değerlendirin ve tedavi edin. KRS'nin HLH/MAS bulguları ile ilişkili olduğu bildirilmiştir ve sendromların fizyolojisi örtüşebilir. HLH/MAS potansiyel olarak yaşamı tehdit eden bir durumdur. Tedaviye rağmen ilerleyici CRS semptomları veya refrakter CRS olan hastalarda, HLH/MAS kanıtlarını değerlendirin.
97 hastanın 71'u (%45) ciltacabtagene autoleucel infüzyonundan sonra tosilizumab ve/veya KRS için bir kortikosteroid aldı. Kırk dört (%33) hasta sadece tosilizumab almış, bunların 34'ü (%11) tek doz ve 11'i (%24) birden fazla doz almıştır; 25 hasta (%1) tosilizumab ve bir kortikosteroid ve bir hasta (%XNUMX) sadece kortikosteroid almıştır. CARVYKTI infüzyonundan önce en az iki doz tocilizumabın mevcut olduğundan emin olun®.
CARVYKTI'yi takip eden 10 gün boyunca hastaları en az günlük olarak izleyin® CRS belirtileri ve semptomları için REMS sertifikalı bir sağlık kuruluşunda infüzyon. İnfüzyondan sonra en az 4 hafta boyunca hastaları KRS belirtileri veya semptomları açısından izleyin. KRS'nin ilk belirtisinde, derhal destekleyici bakım, tocilizumab veya tocilizumab ve kortikosteroidlerle tedaviye başlayın.
Hastalara, herhangi bir zamanda KRS belirtileri veya semptomları ortaya çıkarsa derhal tıbbi yardım almaları konusunda tavsiyede bulunun.
NÖROLOJİK TOKSİSİTELER, CARVYKTI tedavisinin ardından meydana gelen şiddetli, yaşamı tehdit edici veya ölümcül olabilen®. Nörolojik toksisiteler arasında ICANS, parkinsonizm belirtileri ve semptomları ile nörolojik toksisite, Guillain-Barré Sendromu, periferik nöropatiler ve kraniyal sinir felçleri yer alır. Hastalara bu nörolojik toksisitelerin belirti ve semptomları ve bu toksisitelerin bazılarının gecikmeli başlangıcı hakkında bilgi verin. Herhangi bir zamanda bu nörolojik toksisitelerden herhangi birinin belirti veya semptomları ortaya çıkarsa, hastalara daha fazla değerlendirme ve tedavi için acil tıbbi yardım almalarını söyleyin.
Genel olarak, hastaların %26'sında (25/97) ciltacabtagene otoleuselini takiben aşağıda açıklanan nörolojik toksisitenin bir veya daha fazla alt tipi meydana geldi ve hastaların %11'i (11/97) Derece 3 veya daha yüksek olaylar yaşadı. Bu nörolojik toksisite alt tipleri, devam eden iki çalışmada da gözlendi.
İmmün Efektör Hücre İlişkili Nörotoksisite Sendromu (ICANS): Hastalar, CARVYKTI ile tedaviyi takiben ölümcül veya yaşamı tehdit eden ICANS yaşayabilir.®KRS başlangıcından önce, KRS ile eş zamanlı olarak, KRS'nin çözülmesinden sonra veya KRS yokluğunda dahil. ICANS, %23 (22/97) Derece 3 veya 4 olaylar ve %3 (3/97) Derece 5 (ölümcül) olaylar dahil ciltacabtagene autoleucel alan hastaların %2'ünde (2/97) meydana geldi. ICANS'ın başlamasına kadar geçen medyan süre 8 gündü (aralık 1-28 gün). ICANS'li 22 hastanın hepsinde KRS vardı. ICANS'ın en sık (≥%5) tezahürü ensefalopati (%23), afazi (%8) ve baş ağrısıdır (%6).
CARVYKTI'yi takip eden 10 gün boyunca hastaları en az günlük olarak izleyin® ICANS belirti ve semptomları için REMS onaylı sağlık kuruluşunda infüzyon. ICANS semptomlarının diğer nedenlerini eleyin. Hastaları infüzyondan sonra en az 4 hafta boyunca ICANS belirtileri veya semptomları açısından izleyin ve hemen tedavi edin. Nörolojik toksisite, gerektiğinde destekleyici bakım ve/veya kortikosteroidlerle yönetilmelidir.
Parkinsonizm: CARTITUDE-25 çalışmasında herhangi bir nörotoksisite yaşayan 1 hastadan beş erkek hasta, immün efektör hücre ile ilişkili nörotoksisite sendromundan (ICANS) farklı olarak parkinsonizmin çeşitli belirti ve semptomlarıyla nörolojik toksisiteye sahipti. Ciltacabtagene autoleucel ile devam eden diğer çalışmalarda parkinsonizm ile nörolojik toksisite bildirilmiştir. Hastalarda tremor, bradikinezi, istemsiz hareketler, stereotipi, spontan hareketlerin kaybı, maskelenmiş yüz ifadesi, ilgisizlik, düz duygulanım, yorgunluk, rijidite, psikomotor retardasyon, mikrografi, disgrafi, apraksi, uyuşukluk, konfüzyon, uyuklama gibi parkinson ve parkinson dışı semptomlar vardı. , bilinç kaybı, gecikmiş refleksler, hiperrefleksi, hafıza kaybı, yutma güçlüğü, bağırsak inkontinansı, düşmeler, kambur duruş, ayaklarını sürüyerek yürüme, kas zayıflığı ve zayıflaması, motor işlev bozukluğu, motor ve duyusal kayıp, akinetik mutizm ve frontal lob salınımı belirtileri. CARTITUDE-5'deki 1 hastada ortanca parkinsonizm başlangıcı ciltacabtagene autoleucel infüzyonundan 43 gün (15-108 gün) olmuştur.
Hastaları, başlaması gecikebilecek ve destekleyici bakım önlemleriyle yönetilebilecek parkinsonizm belirtileri ve semptomları açısından izleyin. CARVYKTI'yi takiben parkinsonizm semptomlarının iyileştirilmesi veya çözülmesi için Parkinson hastalığının tedavisinde kullanılan ilaçlarla ilgili sınırlı etkililik bilgisi vardır.® tedavisi.
Guillain-Barré Sendromu: İntravenöz immünoglobulinlerle tedaviye rağmen ciltacabtagene autoleucel ile devam eden başka bir çalışmada Guillain-Barré Sendromunu (GBS) takiben ölümcül bir sonuç ortaya çıkmıştır. Bildirilen semptomlar arasında GBS'nin Miller-Fisher varyantı ile uyumlu olanlar, ensefalopati, motor zayıflık, konuşma bozuklukları ve poliradikülonürit yer alır.
GBS için izleyin. GBS için periferik nöropati ile başvuran hastaları değerlendirin. GBS'nin şiddetine bağlı olarak destekleyici bakım önlemleriyle ve immünoglobulinler ve plazma değişimi ile birlikte GBS tedavisini düşünün.
Periferik Nöropati: CARTITUDE-1'deki altı hastada periferik nöropati gelişti. Bu nöropatiler duyusal, motor veya duyumotor nöropatiler olarak kendini gösterir. Semptomların medyan başlama süresi 62 gün (4-136 gün arası), periferik nöropatilerin medyan süresi 256 gün (2-465 gün arası), nöropatisi devam edenler dahil. Ciltacabtagene autoleucel'in sürmekte olan diğer çalışmalarında periferik nöropati yaşayan hastalarda ayrıca kraniyal sinir felçleri veya GBS görülmüştür.
Kraniyal Sinir Felçleri: CARTITUDE‑3.1'de üç hasta (%1) kranial sinir felçleri yaşadı. Üç hastada da 7. kraniyal sinir felci vardı; bir hastada da 5. kraniyal sinir felci vardı. Ciltacabtagene autoleucel infüzyonunu takiben medyan başlama süresi 26 gündü (aralık 21-101 gün). Ciltacabtagene autoleucel'in devam eden çalışmalarında 3. ve 6. kranial sinir felci, bilateral 7. kraniyal sinir felci, iyileşmeden sonra kraniyal sinir felcinin kötüleşmesi ve kraniyal sinir felci olan hastalarda periferik nöropati oluşumu da bildirilmiştir. Hastaları kranial sinir felçlerinin belirtileri ve semptomları açısından izleyin. Belirtilerin ve semptomların ciddiyetine ve ilerlemesine bağlı olarak sistemik kortikosteroidlerle tedaviyi düşünün.
HEMOPHAGOCYTIC LYMPHOHISTIOCYTOSIS (HLH)/MACROPHAGE ACTIVATION SYNDROME (MAS): Bir hastada (%1), ciltacabtagene autoleucel'den 99 gün sonra ölümcül HLH meydana geldi. HLH olayından önce 97 gün süren uzamış CRS vardı. HLH/MAS belirtileri arasında hipotansiyon, diffüz alveoler hasar ile hipoksi, koagülopati, sitopeni ve renal disfonksiyon dahil çoklu organ disfonksiyonu yer alır. HLH, erken fark edilip tedavi edilmezse yüksek ölüm oranı ile hayatı tehdit eden bir durumdur. HLH/MAS tedavisi kurumsal standartlara göre uygulanmalıdır.
KARVİKTİ® REMS: CRS ve nörolojik toksisite riski nedeniyle, CARVYKTI® yalnızca CARVYKTI adı verilen bir Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi (REMS) kapsamındaki kısıtlı bir program aracılığıyla kullanılabilir.® REMS.
uzamış ve tekrarlayan sitopeniler: Hastalarda lenf tüketen kemoterapi ve CARVYKTI sonrasında uzun süreli ve tekrarlayan sitopeniler görülebilir.® infüzyon. Bir hastaya uzamış trombositopeni nedeniyle hematopoietik yeniden yapılanma amacıyla otolog kök hücre tedavisi uygulandı.
CARTITUDE-1'de hastaların %30'u (29/97) uzamış Derece 3 veya 4 nötropeni yaşadı ve hastaların %41'i (40/97) ciltacabtagene otoleusel infüzyonunu takiben 3. Güne kadar düzelmeyen uzamış Derece 4 veya 30 trombositopeni yaşadı.
%3 (4/63), %61 (97/18), %17 (97/60) ve %58 (97/37) vakalarında tekrarlayan Derece 36 veya 97 nötropeni, trombositopeni, lenfopeni ve anemi görülmüştür. infüzyonu takiben ilk Derece 3 veya 4 sitopeni. Ciltacabtagene otoleucel infüzyonunu takip eden 60. Günden sonra, Derece 31 veya 12 sitopeni ilk iyileşmesinden sonra hastaların %6'inde, %3'sinde ve %3'sında sırasıyla Derece 4 veya daha yüksek lenfopeni, nötropeni ve trombositopeni nüksü görüldü. Hastaların yüzde seksen yedisinde (84/97), Derece 3 veya 4 sitopeninin ilk iyileşmesinden sonra bir, iki veya üç veya daha fazla Derece 3 veya 4 sitopeni nüksü vardı. Ölüm anında altı ve 11 hastada sırasıyla Derece 3 veya 4 nötropeni ve trombositopeni vardı.
CARVYKTI'den önce ve sonra kan sayımlarını izleyin® infüzyon. Sitopenileri yerel kurumsal yönergelere göre büyüme faktörleri ve kan ürünü transfüzyon desteği ile yönetin.
ENFEKSİYONLARI: CARVYKTI® aktif enfeksiyonu veya inflamatuar bozuklukları olan hastalara uygulanmamalıdır. CARVYKTI sonrası hastalarda ciddi, yaşamı tehdit eden veya ölümcül enfeksiyonlar meydana geldi® infüzyon.
Enfeksiyonlar (tüm dereceler) 57 (%59) hastada meydana geldi. Hastaların %3'ünde (4/23) 22. veya 97. derece enfeksiyonlar meydana geldi; Belirtilmemiş bir patojenin neden olduğu 3. veya 4. derece enfeksiyonlar hastaların %17'sinde, viral enfeksiyonlar %7'sinde, bakteriyel enfeksiyonlar %1'inde ve mantar enfeksiyonları hastaların %1'inde meydana geldi. Genel olarak dört hastada 5. Derece enfeksiyon vardı: akciğer apsesi (n=1), sepsis (n=2) ve pnömoni (n=1).
CARVYKTI'den önce ve sonra hastaları enfeksiyon belirtileri ve semptomları açısından izleyin® infüzyonu yapın ve hastaları uygun şekilde tedavi edin. Standart kurumsal yönergelere göre profilaktik, önleyici ve/veya tedavi edici antimikrobiyalleri uygulayın. Ciltacabtagene otoleucel infüzyonu sonrası hastaların %10'unda febril nötropeni gözlendi ve KRS ile eş zamanlı olabilir. Ateşli nötropeni durumunda enfeksiyonu değerlendirin ve tıbbi olarak belirtildiği gibi geniş spektrumlu antibiyotikler, sıvılar ve diğer destekleyici bakımlarla tedavi edin.
Viral Reaktivasyon: Hipogamaglobulinemisi olan hastalarda bazı durumlarda fulminan hepatit, karaciğer yetmezliği ve ölümle sonuçlanan Hepatit B virüsü (HBV) reaktivasyonu meydana gelebilir. Üretim için hücrelerin toplanmasından önce, Sitomegalovirüs (CMV), HBV, hepatit C virüsü (HCV) ve insan immün yetmezlik virüsü (HIV) veya klinik olarak endike olması halinde diğer bulaşıcı ajanlar için klinik kılavuzlara uygun olarak tarama yapın. Yerel kurumsal yönergelere/klinik uygulamaya göre viral reaktivasyonu önlemek için antiviral tedaviyi düşünün.
HİPOGAMMAGLOBÜLİNEMİ hastaların %12'sinde (12/97) bir advers olay olarak rapor edilmiştir; hastaların %500'sinde (92/89) infüzyondan sonra laboratuvar IgG seviyeleri 97 mg/dL'nin altına düştü. CARVYKTI ile tedaviden sonra immünoglobulin düzeylerini izleyin® ve IgG <400 mg/dL için IVIG uygulayın. Enfeksiyon önlemleri ve antibiyotik veya antiviral profilaksi dahil olmak üzere yerel kurumsal yönergelere göre yönetin.
Canlı Aşıların Kullanımı: CARVYKTI sırasında veya sonrasında canlı viral aşılarla aşılamanın güvenliği® tedavi araştırılmamıştır. CARVYKTI sırasında, lenfo-tüketici kemoterapinin başlamasından en az 6 hafta öncesine kadar canlı virüs aşıları ile aşılama önerilmemektedir.® tedavisi ve CARVYKTI ile tedaviyi takiben bağışıklık iyileşene kadar®.
AŞIRI DUYARLILIK REAKSİYONLARI ciltacabtagene autoleucel infüzyonunu takiben hastaların %5'inde (5/97) meydana gelmiştir. Anafilaksi dahil olmak üzere ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonları, CARVYKTI'deki dimetil sülfoksite (DMSO) bağlı olabilir.®. Hastalar infüzyondan sonra 2 saat boyunca ciddi reaksiyon belirtileri ve semptomları açısından dikkatle izlenmelidir. Aşırı duyarlılık reaksiyonunun ciddiyetine göre derhal tedavi edin ve uygun şekilde yönetin.
İKİNCİL HASTALIKLAR: Hastalarda sekonder maligniteler gelişebilir. İkincil maligniteler için ömür boyu izleyin. İkincil bir malignite oluşması durumunda şu adresten Janssen Biotech, Inc. ile iletişime geçin: 1-800-526-7736 T hücresi orijinli sekonder malignitenin test edilmesi için hasta numunelerinin toplanmasına ilişkin talimatların alınması ve bildirilmesi için.
SÜRÜŞ VE MAKİNE KULLANMA YETENEĞİNE ETKİLERİ: Değişen mental durum, nöbetler, nörobilişsel gerileme veya nöropati dahil olmak üzere potansiyel nörolojik olaylar nedeniyle hastalar, CARVYKTI'yi takip eden 8 hafta içinde değişen veya azalan bilinç veya koordinasyon riski altındadır.® infüzyon. Hastalara, bu ilk dönemde ve herhangi bir nörolojik toksisitenin yeni başlaması durumunda, araba kullanmaktan ve ağır veya potansiyel olarak tehlikeli makineler kullanmak gibi tehlikeli meslekler veya faaliyetlerde bulunmaktan kaçınmalarını önerin.
TERS TEPKİLER
En yaygın laboratuvar dışı advers reaksiyonlar (%20'den fazla görülme sıklığı) ateş, sitokin salınım sendromu, hipogamaglobulinemi, hipotansiyon, kas-iskelet ağrısı, yorgunluk, tanımlanmamış patojen enfeksiyonları, öksürük, titreme, ishal, bulantı, ensefalopati, iştah azalması, üst solunum yolu enfeksiyonu, baş ağrısı, taşikardi, baş dönmesi, nefes darlığı, ödem, viral enfeksiyonlar, koagülopati, kabızlık ve kusma. En yaygın laboratuvar advers reaksiyonları (%50'ye eşit veya daha büyük insidans) trombositopeni, nötropeni, anemi, aminotransferaz yükselmesi ve hipoalbüminemidir.
CAR T-Cell tedavisi belirli kan kanseri türleri için çığır açan tedaviler arasındadır. Devam eden 750'den fazla var klinik denemeler in Çin'de CAR T-Cell tedavisi şu anda. Kayıt yaptırmak isteyenler iletişime geçebilirler. YengeçFaks WhatsApp'ta hasta yardım hattı +91 96 1588 1588 veya adresine e-posta gönder info@cancerfax.com.
Lütfen tamamını okuyun Bilgi Yazma CARVYKTI için Kutulu Uyarı dahil®.
CARVYKTI® HAKKINDA (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel, BCMA'ya yönelik, genetiği değiştirilmiş bir otolog T hücresi immünoterapisidir; bu tedavi, hastanın kendi T hücrelerinin, BCMA'yı eksprese eden hücreleri tanımlayan ve ortadan kaldıran kimerik bir antijen reseptörünü (CAR) kodlayan bir transgenle yeniden programlanmasını içerir. BCMA öncelikle malign multipl miyelom B-soyun hücrelerinin yanı sıra geç evre B hücreleri ve plazma hücrelerinin yüzeyinde eksprese edilir. cilta-cel CAR proteini, insan BCMA'sına karşı yüksek avidite sağlamak üzere tasarlanmış iki BCMA'yı hedefleyen tek alanlı antikor içerir. BCMA eksprese eden hücrelere bağlandıktan sonra CAR, T hücresi aktivasyonunu, genişlemesini ve hedef hücrelerin yok edilmesini teşvik eder.[1]
Aralık 2017'de Legend Biotech, cilta-cel'i geliştirmek ve ticarileştirmek için Janssen Biotech, Inc. (Janssen) ile dünya çapında özel bir lisans ve işbirliği anlaşması imzaladı.
cilta-cel, Şubat 2022'de ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından CARVYKTI® markası altında nükseden veya dirençli multipl miyelomlu yetişkinlerin tedavisi için onaylandı. Mayıs 2022'de Avrupa Komisyonu (AK), nükseden ve dirençli multipl miyelomalı yetişkinlerin tedavisi için CARVYKTI®'ye koşullu pazarlama izni verdi.[3] Eylül 2022'de Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı (MHLW) CARVYKTI®'yi onayladı.[4] Cilta-cel, Aralık 2019'da ABD'de ve Ağustos 2020'de Çin'de Çığır Açan Terapi Unvanını aldı. Ayrıca cilta-cel, Nisan 2019'da Avrupa Komisyonu'ndan PRIority MEdicines (PRIME) unvanını aldı. Cilta-cel ayrıca Yetim İlaç ödülünü de aldı. Şubat 2019'da ABD FDA'dan, Şubat 2020'de Avrupa Komisyonu'ndan ve Haziran 2020'de Japonya'daki İlaç ve Tıbbi Cihazlar Ajansı'ndan (PMDA) atama. Mart 2022'de, Avrupa İlaç Ajansı'nın Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi fikir birliğiyle tavsiye edildi cilta-cel için yetim tanımının, tedavi sonrasında gelişmiş ve sürekli tam yanıt oranlarını gösteren klinik verilere dayanarak sürdürülmesi.
MULTIPLEMYELOMA HAKKINDA
Multipl miyelom tedavi edilemez kan kanseri that starts in the bone marrow and is characterized by an excessive proliferation of plasma cells. In 2023, it is estimated that more than 35,000 people will be diagnosed with multiple myeloma, and more than 12,000 people will die from the disease in the U.S. While some patients with multiple myeloma have no symptoms at all, most patients are diagnosed due to symptoms that can include bone problems, low blood counts, calcium elevation, kidney problems or infections.[8] Although treatment may result in remission, unfortunately, patients will most likely relapse. Patients who relapse after treatment with standard therapies, including protease inhibitors, immunomodulatory agents, and an anti-CD38 monoclonal antibody, have poor prognoses and few treatment options available.
[1] CARVYKTI™ Reçeteleme Bilgileri. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), BCMA'ya Yönelik CAR-T Tedavisi, Nükseden veya Dirençli Multipl Miyelomlu Yetişkin Hastaların Tedavisi için ABD FDA Onayı Aldı. Şu adreste mevcuttur: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-tedavi-of-adult-patients -nüks-veya-dirençli-multipl-miyelom ile/. Ekim 2022'de erişildi.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Nükseden ve Dirençli Multipl Miyelomlu Hastaların Tedavisine Yönelik Avrupa Komisyonu Tarafından Şartlı Onay Verildi. Şu adreste mevcuttur: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the- Treatment-of-patients-with-relapsed-and -refrakter-multipl-miyelom/. Ekim 2022'de erişildi.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı'ndan (MHLW) Nükseden veya Dirençli Multipl Miyelomlu Hastaların Tedavisi İçin Onay Aldı. Şu adresten erişilebilir: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Ministry-of -Sağlık-Emek-ve-Refah-MHLW-Nükseden-veya Dirençli-Multipl-Miyelomlu-Hastaların-Tedavisi için. Ekim 2022'de erişildi.
[5] Avrupa Komisyonu. Yetim Tıbbi Ürünlerin Topluluk Kaydı. Şu adreste mevcuttur: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Ekim 2022'de erişildi.
[6] Amerikan Klinik Onkoloji Derneği. Multipl miyelom: giriş. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Ekim 2022'de erişildi.
[7] Amerikan Kanser Derneği. "Multipl Miyelom Hakkında Temel İstatistikler." Şu adreste bulunabilir: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% %20 kadında 20). Ocak 2023'te erişildi.
[8] Amerikan Kanser Derneği. Multipl miyelom: erken teşhis, teşhis ve evreleme. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Ekim 2022'de erişildi.
[9] Rajkumar SV. Multipl miyelom: Teşhis, risk sınıflandırması ve yönetimine ilişkin 2020 güncellemesi. Ben J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, et al. Tekrarlayan miyelomun doğal öyküsü, immünomodülatör ilaçlara ve proteazom inhibitörlerine dirençli: çok merkezli bir IMWG çalışması. Lösemi. 2017;31(11):2443-2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et al. CD38-hedefli monoklonal antikor tedavisine dirençli multipl miyelomlu hastaların sonuçları. Lösemi. 2019;33(9):2266-2275.
LEGEND BIOTECH HAKKINDA
Legend Biotech, yaşamı tehdit eden hastalıkları tedavi etmeye ve bir gün iyileştirmeye adanmış küresel bir biyoteknoloji şirketidir. Merkezi Somerset, New Jersey'de bulunan otolog ve allojenik kimerik antijen reseptörü T-hücresi, gama-delta T hücresi (gd T) ve doğal öldürücü (NK) hücre bazlı dahil olmak üzere çok çeşitli teknoloji platformlarında gelişmiş hücre terapileri geliştiriyoruz. immünoterapi. Dünya çapındaki üç Ar-Ge tesisimizden, dünya çapındaki hastalar için güvenli, etkili ve en ileri terapötiklerin keşfini sürdürmek için bu yenilikçi teknolojileri uyguluyoruz.
