2023 Şubat: Firmaya göre, IASO Biotherapeutics'in nükseden veya dirençli multipl miyelom (RRMM) için araştırma amaçlı CAR T hücresi terapisi CT103A, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) hızlı takip ve rejeneratif tıp ileri tedavi atamaları aldı.
Bu atamalar, tedavinin önceki yılki düzenleyici kurum tarafından verilen yetim ilaç tanımlamasına eklenir.
Mali ve düzenleyici destek sunan bu atamalar, şu anda yetersiz tedavi bulunan ciddi, yaşamı tehdit eden veya nadir görülen hastalıkları tedavi etme potansiyeline sahip ilaçların geliştirilmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır.
Şirket yaptığı duyuruda, "Yenilikçi ürün hattından [ve] entegre üretim ve klinik yeteneklerinden yararlanan IASO, Çin'deki ve dünya çapındaki hastaların karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılayan dönüştürücü, iyileştirilebilir ve uygun fiyatlı tedaviler sunmayı hedefliyor" dedi. .
CT103A'nın ABD denemesinin Mayıs ayında yapılması bekleniyor
Hızlı izleme durumu, sürekli bir incelemeden geçmenize ve daha hızlı onay ve öncelikli inceleme için uygun olup olmadığınızı görmenize olanak tanır. Sıralı inceleme, ajansın uygulamaya bakabilmesi için tüm bölümlerin tamamlanmasını beklemek yerine, bir şirketin bir düzenleyici uygulamanın bölümlerini hazır olduklarında gönderebileceği anlamına gelir.
"Şartlı onay" olarak da adlandırılan hızlandırılmış onay, erken kanıtlar tedavinin yararlarının risklerinden ağır bastığını gösterdiği sürece, hemen kullanılabilirliği henüz karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan tedavilere verilir.
Bir RMAT ataması ile FDA ile erken, sık sık ve yakından konuşabilirsiniz. Hızlandırılmış onay durumunda, tedavinin faydalarını doğrulamak ve tam onay almak için gereken klinik kanıtlar, genellikle zamandan ve paradan tasarruf sağlayan geleneksel doğrulayıcı klinik araştırma dışındaki kaynaklardan gelebilir.
Şimdiye kadar CT103A, çığır açan bir tedavi olarak kabul edildiği ve şimdi hızla gözden geçirildiği Çin'deki miyelom hastalarında denendi. Orada, IASO ve Innovent Biologics, CT103A'yı yapmak için birlikte çalışıyor.
Aralık ayında FDA, IASO'nun yeni bir araştırma ilacı başvurusunu onayladı. Bu, CT103A'nın kullanılabileceği anlamına geliyordu. klinik denemeler ABD'de
Bir Faz 1b klinik denemesi (NCT05698303), ne kadar güvenli ve etkili olduğunu görmek için tedaviyi RRMM'li 12 yetişkin üzerinde test edecektir. Çalışma, Teksas, Houston'daki Texas Üniversitesi'ndeki MD Anderson Kanser Merkezi'nde yapılacak. Mayıs ayında başlaması bekleniyor.
Kimerik antijen reseptörü (CAR) T-hücresi tedavisi, kanserle savaşabilen bir tür bağışıklık hücresi olan T-hücrelerinin kanser hücrelerini bulmasını ve saldırmasını kolaylaştırarak çalışır.
Bir hastanın T-hücrelerini toplamak ve bunları laboratuvarda kanser hücrelerindeki spesifik proteinleri tanıyan bir reseptör veya CAR yapmak için değiştirmek, bu yöntemin arkasındaki ana fikirdir. Bu tasarlanmış hücreler vücuda geri konulduğunda, vücudun sağlıklı hücrelerine zarar vermeden kanser hücrelerini bulup öldürmeleri gerekir.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR T hücre tedavileri that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Çin'de erken bir pilot Faz 1 denemesinde (ChiCTR1800018137), RRMM'li 18 kişiye tedavi verildi. Yaklaşık bir yıl sonra hepsi tedaviye yanıt verdi. Neredeyse dörtte üçü (%72,2) tam veya daha iyi bir yanıt aldı, bu da tümörlerinin gitmiş olduğu anlamına geliyor.
IOSA'nın CAR T-hücre tedavisi bugüne kadar yalnızca Çin'de test edildi
Bundan sonra, RRMM'li 1 kadar yetişkinde CT2A'nın güvenliğini ve etkinliğini test etmek için Çin'de FUMANBA-1 (NCT05066646) adlı bir Faz 103/132 denemesi başlatıldı.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
21 Ocak 2022 itibariyle CT103A 79 kişiyi tedavi etmek için kullanılmıştı ve ortalama takip süresi yaklaşık 10 aydı.
Bu hastalar, bazıları immünomodülatör ilaçlar, proteazom inhibitörleri ve CD38 inhibitörleri olan ortalama beş sıra tedaviden geçmişti. Bunlardan on ikisi (%15.2) zaten insan olmayan BCMA hedefli CAR-T hücre tedavisi ile tedavi edilmişti.
Medyan 16 günlük tedaviden sonra, sonuçlar hastaların çoğunda (%94.9) en azından kısmi bir yanıt olduğunu gösterdi. Buna tam yanıt veya daha iyi yanıt veren hastaların %68.4'ü ve çok iyi kısmi yanıt veya daha iyi yanıt veren hastaların %89.9'u dahildir.
Kemik iliğinin dışında büyüyen bir kanser türü olan ekstramedüller miyelomu olan on kişinin hepsi tedaviden iyileşti. Bu insanların hepsi tedaviden sonra iyileşti ve %90'ı iyileşti veya tamamen iyileşti.
The response rate for the 12 people who had CAR T hücre tedavisi before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
79 hastadan oluşan tüm grubun %92.4'ü minimal rezidüel hastalık veya bazen tedaviden sonra kalabilen ve hastalığın nüksetmesine neden olabilen az sayıdaki kanser hücresi açısından da negatifti.
CT103A'nın güvenlik profili iyiydi ve kullanımı kolaydı.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR T hücre tedavileri. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Sinir sistemini etkileyen ciddi bir bağışıklık tepkisi olan immün efektör hücre ilişkili nörotoksisite sendromu iki kişide görüldü. Semptomları hafif veya orta derecedeydi ve geçti.
Genel olarak CT103A, tedaviye karşı olan bağışıklık tepkilerine neden olmadı, ancak hastaların %16.5'i CT103A'ya karşı antikorlar için pozitif test yaptı.
Bir Faz 1 FUMANBA-2 denemesinde (NCT05181501), yeni teşhis edilmiş 20'ye kadar yüksek riskli multipl miyelom hastası, CT103A'nın onlara yardım edip edemeyeceğini görmek için test ediliyor.
