พ.ย. 2023: สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) อนุมัติ Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) ในเดือนพฤศจิกายน 2023 สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรค myelodysplastic syndromes (MDS) ที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา ซึ่งมีการกลายพันธุ์ของ isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) ที่ไวต่อการตอบสนอง การทดสอบที่ได้รับการรับรองจาก FDA
นอกจากนี้ FDA ยังอนุมัติ Abbott RealTime IDH1 Assay ให้เป็นเครื่องมือวินิจฉัยร่วมในการเลือกผู้ป่วยที่จะได้รับยาไอโวซิเดนิบ
การอนุมัติขึ้นอยู่กับ AG120-C-001 (NCT02074839) ซึ่งเป็นการทดลองแบบหลายศูนย์แบบ open-label แบบแขนเดียว กับผู้ป่วยผู้ใหญ่ 18 รายที่เป็นโรค MDS ที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา และมีการกลายพันธุ์ของ IDH1 การกลายพันธุ์ของ IDH1 ถูกระบุโดยการใช้การทดสอบวินิจฉัยเฉพาะที่หรือส่วนกลางในเลือดหรือไขกระดูก และต่อมาได้รับการตรวจสอบผ่านการวิเคราะห์ย้อนหลังโดยใช้ Abbott RealTime IDH1 Assay
ให้ยาอิโนซิซิเดนิบแบบรับประทานในขนาดเริ่มต้นที่ 500 มก. ต่อวัน อย่างต่อเนื่องเป็นเวลา 28 วัน หรือจนกว่าจะมีการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด การลุกลามของโรค หรือความเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้เกิดขึ้น ระยะเวลาการรักษาเฉลี่ย 9.3 เดือน หลังจากได้รับยาไอโวซิเดนิบ ผู้ป่วยรายหนึ่งก็ทำการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์
อัตราการเปลี่ยนจากการต้องถ่ายเลือดไปเป็นไม่ต้องการเลือด อัตราการบรรเทาอาการโดยสมบูรณ์ (CR) หรือการบรรเทาอาการบางส่วน (PR) (การตอบสนองของคณะทำงานระหว่างประเทศปี 2006 สำหรับ MDS) และความยาวของ CR+PR ถูกนำมาใช้ในการตัดสินว่าดีเพียงใด การรักษาได้ผล การตอบสนองที่สังเกตได้แต่ละรายการประกอบเป็น CR 389.9% คืออัตรา CR (95% CI: 17.3, 64.3%) ค่ามัธยฐานของเวลาในการทำ CR คือ 1.9 เดือน โดยมีช่วง 1.0 ถึง 5.6 เดือน อย่างไรก็ตาม ไม่สามารถประมาณระยะเวลามัธยฐานของ CR ได้ โดยอยู่ในช่วงตั้งแต่ 1.9 ถึง 80.8+ เดือน จากผู้ป่วย 67 รายที่พึ่งพาเซลล์เม็ดเลือดแดง (RBC) และการถ่ายเกล็ดเลือดในตอนแรก ผู้ป่วย 56 ราย (56%) สามารถแยกตัวจากการถ่ายเลือดเม็ดเลือดแดงและเกล็ดเลือดได้ภายในระยะเวลา 78 วันหลังจากการตรวจวัดพื้นฐาน ผู้ป่วยเจ็ดในเก้ารายที่ไม่มีการถ่ายเลือดที่การตรวจวัดพื้นฐาน รวมถึงการถ่ายเลือดของเกล็ดเลือดและเม็ดเลือดแดง ยังคงไม่มีการถ่ายเลือดในระยะเวลา XNUMX วันใดๆ หลังจากช่วงการตรวจวัดพื้นฐาน (ร้อยละ XNUMX)
เมื่อเปรียบเทียบกับอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดที่สังเกตได้จากการรักษาด้วยยา ivosidenib เพียงอย่างเดียวสำหรับ AML อาการเหล่านี้เป็นอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด นอกจากระบบทางเดินอาหาร (ท้องผูก คลื่นไส้ ปวดข้อ เซื่องซึม ไอ และปวดกล้ามเนื้อ) อาการเหล่านี้ยังรวมถึงผื่นและปวดข้อด้วย QTc อาจยืดเยื้อโดย Tibsovo
คำเตือนแบบบรรจุกล่องรวมอยู่ในข้อมูลการสั่งจ่ายยาเพื่อเตือนผู้ป่วยและผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพเกี่ยวกับความเสี่ยงที่อาจถึงแก่ชีวิตของกลุ่มอาการแตกต่าง
ดูข้อมูลการสั่งจ่ายยา Tibsovo ฉบับเต็ม
