สิงหาคม 2021: เบลซูติฟาน (เวลิเร็ก, เมอร์ค)ซึ่งเป็นสารยับยั้งปัจจัยกระตุ้นการขาดออกซิเจน ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรค von Hippel-Lindau ที่ต้องการการรักษามะเร็งเซลล์ไตที่เกี่ยวข้อง (RCC) ระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) hemangioblastomas หรือเนื้องอกในต่อมไร้ท่อตับอ่อน (pNET) แต่ไม่ต้องผ่าตัดทันที
Belzutifan ได้รับการศึกษาในผู้ป่วย 61 รายที่มี RCC ที่เกี่ยวข้องกับ VHL (VHL-RCC) ที่ได้รับการวินิจฉัยโดยอิงจากการเปลี่ยนแปลงของเชื้อ VHL และเนื้องอกที่ตรวจพบอย่างน้อยหนึ่งก้อนที่จำกัดอยู่ที่ไตในการศึกษาที่กำลังดำเนินอยู่ 004 (NCT03401788) ซึ่งเป็นการตรวจสอบทางคลินิกแบบเปิดฉลาก ผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งที่เกี่ยวข้องกับ VHL เช่น CNS hemangioblastomas และ pNET ได้รับการลงทะเบียน ผู้ป่วยได้รับยา Belzutifan 120 มก. วันละครั้งจนกว่าโรคจะลุกลามหรือเกิดภาวะเป็นพิษที่ทนไม่ได้
อัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) เป็นจุดสิ้นสุดของประสิทธิภาพหลัก ตามที่กำหนดโดยการประเมินทางรังสีวิทยาและประเมินโดยคณะกรรมการตรวจสอบอิสระโดยใช้ RECIST v1.1 ระยะเวลาของการตอบสนอง (DoR) และเวลาในการตอบสนองคือเป้าหมายด้านประสิทธิภาพ (TTR) อีกสองเป้าหมาย ในบุคคลที่มี RCC ที่เกี่ยวข้องกับ VHL พบว่ามีค่า ORR 49% (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 36, 62) ผู้ป่วยทุกรายที่มี VHL-RCC ที่มีการตอบสนองถูกติดตามอย่างน้อย 18 เดือนหลังจากเริ่มการรักษา ไม่พบค่ามัธยฐาน DoR; 56% ของผู้ตอบแบบสอบถามมี DoR น้อยกว่า 12 เดือนและ TTR เฉลี่ย 8 เดือน ผู้ป่วย 24 รายที่มี CNS hemangioblastomas ที่วัดได้มี ORR 63 เปอร์เซ็นต์และผู้ป่วย 12 รายที่มี pNET ที่วัดได้มี ORR 83 เปอร์เซ็นต์ในผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งที่ไม่ใช่ RCC อื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับ VHL สำหรับ CNS hemangioblastomas และ pNET ไม่พบค่ามัธยฐาน DoR โดยมีระยะเวลาตอบสนองน้อยกว่า 12 เดือนใน 73 เปอร์เซ็นต์และ 50 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยตามลำดับ
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took เบลซูติฟาน. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
ควรให้ Belzutifan วันละครั้งโดยมีหรือไม่มีอาหารในปริมาณ 120 มก.
อ้างอิง: https://www.fda.gov/
ตรวจสอบรายละเอียด โปรดคลิกที่นี่เพื่ออ่านรายละเอียดเพิ่มเติม.
