มีนาคม 2022: อบาตาเซ็ปต์ (Orencia, บริษัท Bristol-Myers Squibb) ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาในการป้องกันการรับสินบนเฉียบพลันเมื่อเทียบกับโรคโฮสต์ (aGVHD) ในผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไปที่ได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (HSCT) จากการจับคู่หรือ 1 อัลลีล ผู้บริจาคที่ไม่เกี่ยวข้องกัน นี่เป็นการรักษาครั้งแรกสำหรับ aGVHD ที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา ข้อมูลในโลกแห่งความเป็นจริง (RWD) ถูกใช้ในแอปพลิเคชันเพื่อกำหนดประสิทธิภาพทางคลินิก RWD หมายถึงข้อมูลทางคลินิกที่รวบรวมอย่างเป็นระบบจากแหล่งต่างๆ รวมถึงข้อมูลทะเบียนราษฎร์ เพื่อเป็นหลักฐานในโลกแห่งความเป็นจริง (RWE)
ในการสอบสวนสองครั้ง เด็กอายุหกขวบขึ้นไปที่ได้รับ HSCT จากผู้บริจาคที่ไม่เกี่ยวข้องที่ตรงกันหรือ 1 อัลลีลที่ไม่ตรงกันได้รับการตรวจสอบประสิทธิภาพ
GVHD-1 (NCT 01743131) เป็นแบบ randomized (1:1) การทดลองทางคลินิกแบบ double-blind และ placebo-controlled ซึ่งผู้ป่วยได้รับ abatacept หรือยาหลอกร่วมกับ CNI และ MTX หลังจากได้รับ 8 จาก 8 Human Leukocyte Antigen (HLA ) - HSCT ที่ตรงกัน ในขณะที่อัตราการรอดชีวิตที่ปราศจาก aGVHD ที่รุนแรง (ระดับ III-IV) ไม่ได้ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในผู้ป่วยที่ได้รับ Orencia เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกในวันที่ 180 หลังการปลูกถ่าย (HR 0.55; 95 เปอร์เซ็นต์ CI 0.26, 1.18) อัตรา OS ณ วัน 180 หลัง HSCT เท่ากับ 97 เปอร์เซ็นต์ (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 89 เปอร์เซ็นต์, 99 เปอร์เซ็นต์) สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับ abatacept เทียบกับ 84 เปอร์เซ็นต์ (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 73 เปอร์เซ็นต์ 91 เปอร์เซ็นต์) สำหรับผู้ป่วย (HR 0.33; 95 เปอร์เซ็นต์ CI: 0.12, 0.93 ). ในวันที่ 180 หลัง HSCT อัตราการรอดชีวิตที่ปราศจาก aGVHD ในระดับปานกลาง-รุนแรง (เกรด II-IV) สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับ abatacept เท่ากับ 50% (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 38 เปอร์เซ็นต์ 61 เปอร์เซ็นต์) เทียบกับ 32% (95 เปอร์เซ็นต์ CI : 21 เปอร์เซ็นต์, 43 เปอร์เซ็นต์) สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก (HR 0.54; 95 เปอร์เซ็นต์ CI: 0.35, 0.83)
GVHD-2 การวิเคราะห์ทางคลินิกจากข้อมูลจาก Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) ในผู้ป่วยที่ได้รับ HSCT ที่จับคู่ HLA 7 ใน 8 ตัวระหว่างปี 2011 ถึง 2018 เผยให้เห็นหลักฐานที่มีประสิทธิผลมากขึ้น ผลลัพธ์ของผู้ป่วย 54 รายที่ได้รับการรักษาด้วย abatacept ร่วมกับ CNI และ MTX ในการป้องกัน aGVHD ถูกนำมาเปรียบเทียบกับผู้ป่วย 162 รายที่สุ่มเลือกจากรีจิสทรี CIBMTR ที่ได้รับการรักษาด้วย CNI และ MTX เพียงอย่างเดียว ผู้ป่วยที่ได้รับ abatacept ร่วมกับ CNI และ MTX มีอัตราระบบปฏิบัติการ 98 เปอร์เซ็นต์ (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 78 เปอร์เซ็นต์, 100 เปอร์เซ็นต์) ในวันที่ 180 หลัง HSCT เทียบกับ 75 เปอร์เซ็นต์ (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 67 เปอร์เซ็นต์, 82 เปอร์เซ็นต์) สำหรับผู้ป่วย ผู้ที่ได้รับ CNI และ MTX เพียงอย่างเดียว
ภาวะโลหิตจาง, ความดันโลหิตสูง, การเปิดใช้งาน CMV ใหม่/การติดเชื้อ CMV, pyrexia, โรคปอดบวม, epistaxis, เซลล์ CD4 ที่ลดลง, ภาวะแมกนีเซียมในเลือดสูง และการบาดเจ็บที่ไตเฉียบพลันเป็นเหตุการณ์ข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (สิบเปอร์เซ็นต์) ของ abatacept ในการป้องกันโรค aGVHD ผู้ป่วยที่ได้รับ abatacept ควรได้รับการป้องกันโรคด้วยยาต้านไวรัสสำหรับการติดเชื้อไวรัส Epstein-Barr ก่อนเริ่มการรักษาและเป็นเวลา XNUMX เดือนหลังจากนั้น รวมทั้งต้องได้รับการเฝ้าติดตามการติดเชื้อ/การเปิดใช้งาน cytomegalovirus
ปริมาณยา abatacept ที่แนะนำจะพิจารณาจากอายุของผู้ป่วยและระบุไว้ในเอกสารที่สั่งจ่าย ข้อมูลใบสั่งยาของ Orencia มีให้ครบถ้วน
Project Orbis ซึ่งเป็นศูนย์ความเป็นเลิศด้านเนื้องอกวิทยาของ FDA ถูกนำมาใช้ในการตรวจสอบนี้ Project Orbis สร้างกลไกสำหรับพันธมิตรทั่วโลกในการส่งและตรวจสอบยารักษาเนื้องอกในเวลาเดียวกัน FDA ดำเนินการตรวจสอบนี้ร่วมกับ Health Canada, Swissmedic และกระทรวงสาธารณสุขของอิสราเอล หน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ ยังคงตรวจสอบใบสมัครอยู่
