நவம்பர் 29 பெமிகாடினிப் (Pemazyre, Incyte Corporation) ஆனது ஃபைப்ரோபிளாஸ்ட் வளர்ச்சி காரணி ஏற்பி 1 (FGFR1) மாற்றியமைக்கப்பட்ட மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற மைலோயிட்/லிம்பாய்டு நியோபிளாம்கள் (MLNs) உள்ளவர்களுக்குப் பயன்படுத்த உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் உரிமம் பெற்றுள்ளது.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட மக்கள்தொகை மற்றும் அடிப்படை பண்புகள் பின்வருவனவற்றை உள்ளடக்கியது: 64% பெண்கள்; 68% வெள்ளை; 3.6% கருப்பு அல்லது ஆப்பிரிக்க அமெரிக்கர்; 11% ஆசியர்கள்; 3.6% அமெரிக்க இந்தியர்/அலாஸ்கா பூர்வீகம்; மற்றும் 88% ECOG செயல்திறன் நிலை 0 அல்லது 1. சராசரி வயது 65 ஆண்டுகள் (வரம்பு, 39 முதல் 78 வரை); 3.6% கருப்பு அல்லது ஆப்பிரிக்க அமெரிக்கர்; 68% வெள்ளை; மற்றும் 68% வெள்ளை.
முழுமையான பதிலளிப்பு (CR) விகிதங்களின் அடிப்படையில், உருவவியல் நோயின் வகைக்கு குறிப்பிட்ட பதில் அளவுகோல்களை பூர்த்திசெய்து, செயல்திறன் தீர்மானிக்கப்பட்டது. எக்ஸ்ட்ராமெடல்லரி நோய் (EMD) மற்றும் மஜ்ஜையில் நாள்பட்ட கட்டம் உள்ள 14 நோயாளிகளில் 18 பேர் (78%; 95% CI: 52, 94) முழுமையான நிவாரணம் (CR) பெற்றனர். CR க்கான சராசரி நாட்களின் எண்ணிக்கை 104. (வரம்பு, 44 முதல் 435 வரை). சராசரி நேரம் (1+ முதல் 988+ நாட்கள் வரை) எட்டப்படவில்லை. இஎம்டியுடன் அல்லது இல்லாமல் (காலம்: 1+ மற்றும் 94 நாட்கள்) மஜ்ஜையில் வெடிப்பு நிலை ஏற்பட்ட நான்கு நோயாளிகளில் இருவர் நிவாரணத்தில் இருந்தனர். இஎம்டி மட்டும் இருந்த மூன்று நோயாளிகளில் ஒருவர் சிஆர் (64+ நாட்கள் நீடித்தது) அனுபவித்தார். அனைத்து 28 நோயாளிகளுக்கும் முழு சைட்டோஜெனடிக் மறுமொழி விகிதம் - உருவ நோய் இல்லாத 3 பேர் உட்பட - 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
ஹைப்பர் பாஸ்பேட்மியா, ஆணி நச்சுத்தன்மை, அலோபீசியா, ஸ்டோமாடிடிஸ், வயிற்றுப்போக்கு, வறண்ட கண், சோர்வு, சொறி, இரத்த சோகை, மலச்சிக்கல், வறண்ட வாய், எபிஸ்டாக்ஸிஸ், சீரியஸ் விழித்திரை பற்றின்மை, மூட்டு வலி, பசியின்மை குறைதல், வறண்ட சருமம், டிஸ்ஸ்பெசியா, முதுகுவலி, குமட்டல், பார்வை மங்கல் புற எடிமா மற்றும் தலைச்சுற்றல் ஆகியவை நோயாளிகளால் அடிக்கடி ஏற்படும் (20%) பாதகமான எதிர்விளைவுகளாகும்.
குறைக்கப்பட்ட பாஸ்பேட், குறைக்கப்பட்ட லிம்போசைட்டுகள், குறைக்கப்பட்ட லுகோசைட்டுகள், குறைக்கப்பட்ட பிளேட்லெட்டுகள், உயர்த்தப்பட்ட அலனைன் அமினோட்ரான்ஸ்ஃபெரேஸ் மற்றும் குறைக்கப்பட்ட நியூட்ரோபில்கள் ஆகியவை மிகவும் பொதுவான தரம் 3 அல்லது 4 ஆய்வக அசாதாரணங்கள் (10%).
நோய் முன்னேறும் வரை அல்லது சகிக்க முடியாத நச்சுத்தன்மை இருக்கும் வரை தினமும் ஒருமுறை 13.5 மி.கி பெமிகாடினிப் எடுத்துக்கொள்ள அறிவுறுத்தப்படுகிறது.
View full prescribing information for Pemazyre.
