செப்டம்பர் 2022: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) 1 வயதுக்கு குறைவான மற்றும் ஒன்று அல்லது அதற்கு மேற்பட்ட முறையான சிகிச்சையில் தோல்வியுற்ற, நாள்பட்ட கிராஃப்ட் மற்றும் ஹோஸ்ட் நோய் (cGVHD) கொண்ட குழந்தை நோயாளிகளுக்கு பயன்படுத்த உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது. வாய்வழி தீர்வு, மாத்திரைகள் மற்றும் காப்ஸ்யூல்கள் சூத்திரங்களுக்கு எடுத்துக்காட்டுகள்.
Ibrutinib இன் செயல்திறன் iMAGINE (NCT03790332) இல் மதிப்பிடப்பட்டது, இது மிதமான அல்லது கடுமையான cGVHD உள்ள குழந்தைகள் மற்றும் இளைஞர்களுக்கான திறந்த-லேபிள், பல-மையம், ஒற்றை-கை சோதனை. பங்கேற்பாளர்கள் 1 வயது முதல் 22 வயது வரை உள்ளவர்கள். ஒன்று அல்லது அதற்கு மேற்பட்ட முறையான மருந்துகள் தோல்வியடைந்து சோதனையில் பதிவு செய்யப்பட்ட பிறகு 47 நோயாளிகளுக்கு கூடுதல் சிகிச்சை தேவைப்பட்டது. ஒற்றை உறுப்பில் மரபணு ஈடுபாடு மட்டுமே cGVHD இன் அறிகுறியாக இருந்தால், நோயாளிகள் விலக்கப்பட்டனர்.
நோயாளியின் சராசரி வயது 13 ஆண்டுகள் (வரம்பு, 1 முதல் 19 வரை). 47 நோயாளிகளின் புள்ளிவிவரங்களில் சில பின்வருமாறு: மக்கள்தொகையில் 70% ஆண்கள், 36% வெள்ளையர்கள், 9% கருப்பு அல்லது ஆப்பிரிக்க அமெரிக்கர்கள், 55% பேர் பதிவாகவில்லை.
25 வது வாரம் முதல் ஒட்டுமொத்த மறுமொழி விகிதம் (ORR) முதன்மை செயல்திறன் விளைவு குறிகாட்டியாக செயல்பட்டது. 2014 NIH ஒருமித்த மேம்பாட்டு திட்டப் பதில் அளவுகோலின் படி, ORR முழு அல்லது பகுதி பதில்களை உள்ளடக்கியது. 25 வது வாரத்தில், ORR 60% ஐ எட்டியது (95% CI: 44, 74). ஒரு பதிலை வழங்க எடுத்த சராசரி நேரம் 5.3 மாதங்கள் (95% CI: 2.8, 8.8). cGVHD க்கான சராசரி கால அளவு 14.8 மாதங்கள் (95% CI: 4.6, மதிப்பீடு செய்யப்படவில்லை) இறப்புக்கான முதல் பதில் அல்லது புதிய முறையான சிகிச்சைகள்.
இரத்த சோகை, தசைக்கூட்டு வலி, பைரெக்ஸியா, வயிற்றுப்போக்கு, நிமோனியா, வயிற்று வலி, ஸ்டோமாடிடிஸ், த்ரோம்போசைட்டோபீனியா மற்றும் தலைவலி ஆகியவை அடிக்கடி ஏற்படும் பாதகமான நிகழ்வுகளாகும் (20%), பைரெக்ஸியா, வயிற்றுப்போக்கு, நிமோனியா, வயிற்று வலி மற்றும் ஸ்டோமாடிடிஸ் போன்றவை.
420 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட cGVHD உள்ள நோயாளிகளுக்கு IMBRUVICA இன் பரிந்துரைக்கப்பட்ட டோஸ் ஒரு நாளைக்கு ஒரு முறை வாய்வழியாக 12 mg ஆகும் , cGVHD முன்னேற்றம், ஒரு அடிப்படை வீரியம் அல்லது ஏற்றுக்கொள்ள முடியாத நச்சுத்தன்மையின் மறுநிகழ்வு வரை.
Imbruvica க்கான முழு பரிந்துரைக்கும் தகவலைக் காண்க.
