பிப்ரவரி 2024: திருப்புமுனை புற்றுநோய் சிகிச்சை முறைகளை உருவாக்குவதில் சீனாவின் முன்னோடி முயற்சிகள், சிமெரிக் ஆன்டிஜென் ஏற்பி (CAR)-பொறியியல் டி-செல் (CAR T) சிகிச்சையின் அறிமுகத்துடன் இழுவை பெற்றுள்ளன. பல மைலோமா, ஒரு பேரழிவு தரும் இரத்த புற்றுநோய், மாறுபட்ட பிளாஸ்மா செல்களால் வகைப்படுத்தப்படுகிறது. இந்த புதிய முறை தனிப்பயனாக்கப்பட்ட மருத்துவத்தில் ஒரு நீர்நிலை தருணத்தை பிரதிபலிக்கிறது, இதுவரை மாற்று வழிகள் குறைவாக இருந்த நோயாளிகளுக்கு நம்பிக்கையை அளிக்கிறது.
CAR-T செல் சிகிச்சையின் கண்ணோட்டம்
CAR டி-செல் சிகிச்சை குறிப்பிட்ட புரதங்களை வெளிப்படுத்தும் புற்றுநோய் செல்களைக் கண்டறிந்து குறிவைக்க நோயாளியின் சொந்த நோயெதிர்ப்பு செல்களைப் பயன்படுத்துகிறது. இந்த டி செல்களை சிஏஆர் எனப்படும் செயற்கை ஏற்பிகளை இணைத்து, அவற்றை அழிக்கும் திறன் கொண்ட அதிக இலக்கு ஆயுதங்களாக மாற்றுகிறது. கட்டி செல்கள். ஒருவருக்கு மல்டிபிள் மைலோமா இருந்தால், CAR T செல்கள் BCMA ஐ இலக்காகக் கொண்டு மாற்றப்படுகின்றன, இது நோயாளிகளில் அதிக அளவில் காணப்படும் புரதமாகும்.
மருத்துவ பரிசோதனைகள் மற்றும் முடிவுகள்
FUCASO
2018 ஆம் ஆண்டில், ஐஏஎஸ்ஓ பயோதெரபியூட்டிக்ஸ் மற்றும் இன்னோவென்ட் பயாலஜிக்ஸ் மதிப்பீடு செய்ய மல்டிசென்டர் ஃபேஸ் 1/2 ஆராய்ச்சியைத் தொடங்கியது. equecabtagene autoleucel (FUCASO), சீனாவின் முதல் உள்நாட்டில் தயாரிக்கப்பட்ட CAR T-செல் சிகிச்சை. இந்த ஆய்வில் மல்டிபிள் மைலோமா உள்ள 79 நபர்கள் தங்களுடைய நிலையான சிகிச்சை தேர்வுகளை முடித்துவிட்டனர். சுவாரஸ்யமாக, ஒட்டுமொத்த மறுமொழி விகிதம் (ORR) 94.9% அடைந்தது, அதே சமயம் முழுமையான பதில்/கடுமையான முழுமையான பதில் (CR/sCR) விகிதம் 58.2% ஆகும். மீட்பதற்கான சராசரி நேரம் மற்றும் CR/sCR முறையே 16 நாட்கள் மற்றும் 95 நாட்கள் ஆகும். இந்த கண்டுபிடிப்புகள் equecabtagene autoleucel இன் சிறந்த செயல்திறன் மற்றும் அதன் சிறந்த பாதுகாப்பு சுயவிவரத்தை உறுதிப்படுத்தியது.
முன்னதாக CAR T-செல் சிகிச்சையைப் பெற்ற நோயாளிகளுக்கு, ORR 98.5% ஆக உயர்ந்தது, ஆறு பேர் CR/sCR ஐ அடைந்தனர். குறிப்பிடத்தக்க வகையில், சோதனையில் சிகிச்சை பெற்ற முதல் நோயாளி 40 மாதங்களுக்கும் மேலாக கடுமையான முழு நிவாரணத்தை பராமரித்தார்.
CILTA-CEL சிகிச்சை
சில்டா-செல், சில்டாகேப்டேஜின் ஆட்டோலூசெல் என்றும் அழைக்கப்படுகிறது, ஒரு அதிநவீன சிமெரிக் ஆன்டிஜென் ஏற்பி (CAR) T-செல் சிகிச்சையாகும், இது B-செல் முதிர்வு ஆன்டிஜெனை (BCMA) குறிவைக்கிறது, இது பல மைலோமா செல்களில் அதிகமாக அழுத்தப்படும் புரதமாகும். இந்த நாவல் மருந்து, மறுபிறப்பு மற்றும் பயனற்ற மல்டிபிள் மைலோமாவுக்கு சிகிச்சையளிப்பதில் பெரும் வாக்குறுதியைக் காட்டியுள்ளது, இது பாரம்பரிய சிகிச்சை மாற்றுகளை தீர்ந்த நோயாளிகளுக்கு புதிய நம்பிக்கையை அளிக்கிறது.
சிலோட்டா-செல் சிகிச்சையானது மைலோமா செல்களில் பிசிஎம்ஏ உடன் பிணைக்கும் கார்களை வெளிப்படுத்த நோயாளியின் டி செல்களை மரபணு மாற்றுகிறது. ஒருமுறை நோயாளிக்கு மீண்டும் வைத்தால், இந்த மாற்றப்பட்ட CAR T செல்கள் வீரியம் மிக்க செல்களை வெற்றிகரமாக குறிவைத்து அழிக்கலாம், இதன் விளைவாக கட்டி பின்னடைவு மற்றும் நீண்ட கால நிவாரணம் ஏற்படலாம்.
மருத்துவ செயல்திறன்
மருத்துவ பரிசோதனைகள், குறிப்பாக முக்கியமானவை கார்டிட்யூட்-1 சோதனையில், சில்டா-செல், மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற மல்டிபிள் மைலோமாவுடன் விரிவான முன் சிகிச்சை அளிக்கப்பட்ட நோயாளிகளுக்கு சிறந்த செயல்திறனைக் கொண்டிருப்பதைக் காட்டுகிறது. இந்த சோதனைகளின் முடிவுகள் 98% குறிப்பிடத்தக்க ஒட்டுமொத்த மறுமொழி விகிதத்தை (ORR) வெளிப்படுத்தியது, நோயாளிகளின் கணிசமான விகிதம் கடுமையான முழுமையான பதில்களை (sCR) அடைகிறது.
28 மாதங்களின் சராசரி பின்தொடர்தலில், சில்டா-செல் நீடித்த பதில்களை நிரூபித்துள்ளது, சராசரி முன்னேற்றம் இல்லாத உயிர்வாழ்வை இன்னும் எட்டவில்லை. மருந்துகள் நியாயமான பாதுகாப்பு சுயவிவரங்களையும் நிரூபித்துள்ளன, பாதகமான நிகழ்வுகள் ஆதரவான பராமரிப்பு முறைகள் மூலம் வெற்றிகரமாக நிர்வகிக்கப்படுகின்றன.
சவால்கள் மற்றும் வாய்ப்புகள்
நம்பிக்கைக்குரிய முடிவுகள் இருந்தபோதிலும், குறிப்பிடத்தக்க சவால்கள் உள்ளன. பெரும்பாலானவை மருத்துவ சோதனைகள் சீனாவில் சிறிய அளவிலான மற்றும் ஒற்றை மையமாக, நிறுவனங்களுக்கு இடையே போதிய கடுமை மற்றும் ஒருங்கிணைப்பு இல்லை. இந்த கட்டுப்பாடுகளை நிவர்த்தி செய்ய, நிறுவனங்கள் CAR T சிகிச்சையின் வணிகமயமாக்கலில் தீவிரமாக பங்கேற்க வேண்டும், இது நோயாளிகளுக்கு பரவலாகக் கிடைப்பதை உறுதி செய்கிறது.
மேலும், மேம்படுத்தப்பட்ட உற்பத்தி முறைகள், வேகமான ஒழுங்குமுறை சேனல்கள் மற்றும் அதிகரித்த நோயாளி அணுகல் ஆகியவற்றை உறுதிப்படுத்த வேண்டும் CAR டி-செல் சிகிச்சை ஆய்வக பெஞ்சில் இருந்து படுக்கைக்கு வெற்றிகரமாக மொழிபெயர்க்கப்பட்டது. கல்வித்துறை, தொழில்துறை மற்றும் அரசு நிறுவனங்களுக்கு இடையிலான ஒத்துழைப்பு புதுமைகளை இயக்குவதற்கும் நோயாளிகளின் பராமரிப்பை மேம்படுத்துவதற்கும் முக்கியமானதாகும்.
பல மைலோமா நோயாளிகளுக்கு CAR T-செல் சிகிச்சையின் அபாயங்கள் என்ன?
மல்டிபிள் மைலோமாவில் CAR T-செல் சிகிச்சையின் பக்க விளைவுகள் லுகேமியா மற்றும் லுகேமியாவில் உள்ளதைப் போலவே இருக்கும் லிம்போமா.
சைட்டோகைன் வெளியீட்டு நோய்க்குறி (CRS) காய்ச்சல், குறைந்த இரத்த அழுத்தம், சுவாசிப்பதில் சிரமம், குமட்டல் மற்றும் சொறி போன்ற அறிகுறிகளை ஏற்படுத்தும் CAR T-செல் சிகிச்சையின் மிகவும் பொதுவான பக்க விளைவுகளில் ஒன்றாகும். பெரும்பாலான நிகழ்வுகள் லேசானவை, ஆனால் கடுமையானவை உயிருக்கு ஆபத்தானவை.
நரம்பியல் பக்க விளைவுகள், திசைதிருப்பல், வலிப்புத்தாக்கங்கள் அல்லது பேசுவது மற்றும் புரிந்துகொள்வதில் சிரமங்கள் போன்றவை கடுமையானவை மற்றும் விரைவான மருத்துவ தலையீடு தேவைப்படும்.
பிற தீவிர பக்க விளைவுகள்: உட்செலுத்தலின் போது ஏற்படும் ஒவ்வாமை எதிர்வினைகள், ஒரு சமரசம் செய்யப்பட்ட நோயெதிர்ப்பு அமைப்பு, இது நோய்த்தொற்றின் அபாயத்தை அதிகரிக்கிறது, குறைந்த இரத்த அணுக்களின் எண்ணிக்கை மற்றும் நீண்ட கால நரம்பியல் அமைப்பு விளைவுகள் ஆகியவை இதில் அடங்கும்.
சுருக்கமாக, CAR T-செல் சிகிச்சையானது உயர் மறுமொழி விகிதங்கள் மற்றும் பல மைலோமா நோயாளிகளுக்கு தனிப்பயனாக்கப்பட்ட சிகிச்சையின் அடிப்படையில் குறிப்பிடத்தக்க நன்மைகளை வழங்குகிறது, இது சைட்டோகைன் வெளியீடு நோய்க்குறி மற்றும் நரம்பியல் பக்க விளைவுகள் போன்ற அபாயங்களைக் கொண்டுள்ளது, இது சுகாதார வழங்குநர்களால் கவனமாக கண்காணிக்கப்பட்டு நிர்வகிக்கப்பட வேண்டும். . பின் கண்காணிப்பை மூடவும் நோயாளியின் பாதுகாப்பை பராமரிக்கவும் சிகிச்சையை மேம்படுத்தவும் சிகிச்சை தேவைப்படுகிறது முடிவுகள்.
எதிர்கால வாய்ப்புக்கள்
உயிரியல் மருத்துவ ஆராய்ச்சியில் சீனா தொடர்ந்து முதலீடு செய்து வருவதால், CAR T-செல் சிகிச்சையின் துறை வியத்தகு அளவில் வளரும் என்று எதிர்பார்க்கப்படுகிறது. சைனா நேஷனல் மெடிக்கல் ப்ராடக்ட்ஸ் அட்மினிஸ்ட்ரேஷன் (NMPA) equecabtagene autoleucel ஐ ஒரு திருப்புமுனை சிகிச்சை மற்றும் அனாதை மருந்து என நியமிப்பதன் மூலம் CAR T-செல் சிகிச்சையின் வாக்குறுதியை அங்கீகரித்துள்ளது. இந்த ஒப்புதல், அதிநவீன மருத்துவ முன்னேற்றங்களை மேம்படுத்துவதில் சீன அரசாங்கத்தின் அர்ப்பணிப்பை நிரூபிக்கிறது.
மேலும், நியூரோமைலிடிஸ் ஆப்டிகா ஸ்பெக்ட்ரம் நோய்க்கான சாத்தியமான சிகிச்சையாக equecabtagene autoleucel பார்க்கப்படுகிறது. புற்றுநோயைத் தவிர மற்ற விஷயங்களுக்கு CAR T-செல் சிகிச்சையைப் பயன்படுத்தலாம் என்பதை இது காட்டுகிறது.
உள்கட்டமைப்பு, கல்வி மற்றும் கூட்டு உறவுகளில் தொடர்ச்சியான முதலீட்டுடன், சீனா முன்னணியில் உள்ளது CAR டி-செல் சிகிச்சை பல மைலோமா மற்றும் பிற உயிருக்கு ஆபத்தான நோய்களுக்கு.
சீனாவில் மல்டிபிள் மைலோமாவுக்கான CAR T-Cell சிகிச்சையின் விலை என்ன?
செலவு பல மைலோமாவுக்கான CAR T-செல் சிகிச்சை தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட CAR T செல் சிகிச்சையின் வகை மற்றும் தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட மருத்துவமனையைப் பொறுத்தது. FUCASO சிகிச்சைக்கான செலவு வெவ்வேறு மருத்துவமனைகளில் சுமார் $ 200,000 USD ஆகும். CILTA-CEL சிகிச்சையின் விலையும் $200-250,000 USD வரை மாறுபடும். இருப்பினும், நோயாளிகளும் தேர்வு செய்யலாம் CAR T-செல் சிகிச்சை மருத்துவ பரிசோதனைகள் இதன் விலை $60-80,000 USD.
