அதிக ஆபத்துள்ள நியூரோபிளாஸ்டோமா உள்ள வயது வந்தோர் மற்றும் குழந்தை நோயாளிகளுக்கு எஃப்லோனிதைன் USFDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

FDA ஒப்புதல் அளித்தது eflornithine (IWILFIN, USWM, LLC) டிசம்பர் 13, 2023 அன்று, GD2 எதிர்ப்பு நோய்த்தடுப்பு சிகிச்சை போன்ற முந்தைய மல்டிஏஜென்ட், மல்டிமாடலிட்டி சிகிச்சைக்கு ஓரளவு பதிலளித்த, அதிக ஆபத்துள்ள நியூரோபிளாஸ்டோமா (HRNB) உள்ள பெரியவர்கள் மற்றும் குழந்தைகளுக்கு மறுபிறப்பு ஏற்படும் அபாயத்தைக் குறைக்க.

இது HRNB உடைய சிறார் நோயாளிகளுக்கு மறுபிறப்பு ஏற்படுவதற்கான வாய்ப்பைக் குறைக்க வடிவமைக்கப்பட்ட ஒரு சிகிச்சையின் ஆரம்ப FDA ஒப்புதலைக் குறிக்கிறது.

ஆய்வு 3b (பரிசோதனை குழு) இன் முடிவுகளை ஆய்வு ANBL0032 உடன் ஒப்பிடும் ஒரு சோதனையில் செயல்திறன் மதிப்பிடப்பட்டது (மருத்துவ சோதனையிலிருந்து உருவாக்கப்பட்ட வெளிப்புற கட்டுப்பாட்டு குழு). ஆய்வு 3b (NCT02395666) என்பது பல மைய சோதனை ஆகும், இது திறந்த லேபிள் மற்றும் சீரற்றதாக இல்லாமல், இரண்டு கூட்டாளிகளைக் கொண்டது. அதிக ஆபத்துள்ள 105 தகுதியான நோயாளிகள் நியூரோபிளாஸ்டோமா ஒரு குழுவிலிருந்து (ஸ்ட்ரேட்டம் 1) எஃப்லோர்னிதைன் வாய்வழியாக, உடல் மேற்பரப்புப் பகுதி (பிஎஸ்ஏ) மூலம் நிர்ணயிக்கப்பட்ட டோஸில் தினமும் இரண்டு முறை நோய் முன்னேற்றம், ஏற்றுக்கொள்ள முடியாத நச்சுத்தன்மை அல்லது அதிகபட்சம் 2 ஆண்டுகள் வரை வழங்கப்பட்டது. ஆய்வு 3b, வெளியிடப்பட்ட இலக்கியங்களில் தெரிவிக்கப்பட்டுள்ளபடி, ANBL0032 ஆய்வின் வரலாற்று முக்கிய நிகழ்வு இலவச உயிர்வாழ்வு (EFS) விகிதத்துடன் முடிவுகளை ஒப்பிடுவதற்கு முன்கூட்டியே திட்டமிடப்பட்டது.

ஆய்வு ANBL0032 என்பது பல-மைய, திறந்த-லேபிள், சீரற்ற சோதனை, இது dinutuximab, granulocyte-macrophage காலனி-தூண்டுதல் காரணி, interleukin-2 மற்றும் cis-retinoic அமிலம் ஆகியவற்றை சிஸ்-ரெட்டினோயிக் அமிலத்துடன் ஒப்பிடுகிறது. வெளிப்புறக் கட்டுப்பாட்டுக் கை சோதனைக் கையில் 1,241 நோயாளிகளின் தரவை அடிப்படையாகக் கொண்டது.

ஆய்வு 3b மற்றும் ANBL0032 ஆகியவற்றுக்கு இடையேயான ஒப்பீட்டிற்கான அளவுகோல்களை பூர்த்தி செய்த நோயாளிகள் மற்றும் சில மருத்துவ கோவாரியட்டுகளுக்கான முழுத் தரவையும் தங்கள் முன்னோக்கு மதிப்பெண்களின் அடிப்படையில் 3:1 விகிதத்தில் இணைக்கப்பட்டனர். முதன்மை பகுப்பாய்வில் IWILFIN உடன் சிகிச்சை பெற்ற 90 நோயாளிகளும், ANBL270 ஆய்வில் இருந்து 0032 கட்டுப்பாட்டு நோயாளிகளும் அடங்குவர்.

முதன்மை செயல்திறன் அளவீடு நிகழ்வு இல்லாத உயிர்வாழ்வு (EFS) ஆகும், இது நோய் முன்னேற்றம், மறுபிறப்பு, இரண்டாம் நிலை வீரியம் அல்லது எந்தவொரு காரணத்தினாலும் இறப்பு ஆகியவற்றை உள்ளடக்கியது. மற்றொரு செயல்திறன் அளவீடு ஒட்டுமொத்த உயிர்வாழ்வு (OS) ஆகும், இது எந்தவொரு காரணத்திலிருந்தும் இறப்பு என வரையறுக்கப்பட்டது. முதன்மை பகுப்பாய்வில் EFS அபாய விகிதம் (HR) 0.48 ஆக இருந்தது, 95% நம்பிக்கை இடைவெளி (CI) 0.27 முதல் 0.85 வரை இருந்தது. OS HR 0.32 ஆக இருந்தது, 95% CI 0.15 முதல் 0.70 வரை இருந்தது. வெளிப்புறமாக கட்டுப்படுத்தப்பட்ட ஆராய்ச்சி வடிவமைப்புடன் வரும் சிகிச்சை விளைவை மதிப்பிடுவதில் உள்ள நிச்சயமற்ற தன்மை காரணமாக, துணை மக்கள்தொகை அல்லது வெவ்வேறு புள்ளிவிவர முறைகளைப் பயன்படுத்தி கூடுதல் பகுப்பாய்வு செய்யப்பட்டது. EFS HR 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) மற்றும் 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27) இடையே மாறுபடுகிறது, அதே நேரத்தில் OS HR 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72) (0.45% CI: 95) வரை இருந்தது. 0.21, 0.98).

ஆய்வு 3b இல், மிகவும் பொதுவான பக்க விளைவுகள் (≥5%), இதில் ஆய்வக அசாதாரணங்களும் அடங்கும், அடைப்பு மூக்கு, வயிற்றுப்போக்கு, இருமல், சைனசிடிஸ், நிமோனியா, மேல் சுவாசக்குழாய் தொற்று, வெண்படல அழற்சி, வாந்தி, காய்ச்சல், ஒவ்வாமை நாசியழற்சி, குறைந்த நியூட்ரோபில்ஸ், அதிக ALT மற்றும் AST, காது கேளாமை, தோல் தொற்று மற்றும் சிறுநீர் பாதை தொற்று.