Ogos 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), perencat faktor yang diinduksi hipoksia, telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah untuk pesakit dewasa dengan penyakit von Hippel-Lindau yang memerlukan terapi untuk karsinoma sel ginjal (RCC), hemangioblastoma sistem saraf pusat (CNS), atau tumor neuroendokrin pankreas (pNET) tetapi tidak memerlukan pembedahan segera.
Belzutifan dikaji pada 61 pesakit dengan RCC yang berkaitan dengan VHL (VHL-RCC) yang didiagnosis berdasarkan perubahan garis kuman VHL dan sekurang-kurangnya satu tumor pepejal yang dapat dikesan terbatas pada buah pinggang dalam Kajian 004 (NCT03401788) yang sedang berlangsung, penyelidikan klinikal label terbuka. Pesakit dengan keganasan yang berkaitan dengan VHL lain, seperti hemangioblastoma CNS dan pNET, telah didaftarkan. Belzutifan 120 mg diberikan kepada pesakit sekali sehari sehingga perkembangan penyakit atau ketoksikan yang tidak dapat ditoleransi.
Kadar tindak balas keseluruhan (ORR) adalah titik akhir keberkesanan utama, seperti yang ditentukan oleh penilaian radiologi dan dinilai oleh jawatankuasa kajian bebas menggunakan RECIST v1.1. Tempoh tindak balas (DoR) dan masa untuk bertindak balas adalah dua tujuan keberkesanan lain (TTR). Pada individu dengan RCC yang berkaitan dengan VHL, didapati ORR sebanyak 49% (95 peratus CI: 36, 62). Semua pesakit dengan VHL-RCC yang mendapat tindak balas dikesan sekurang-kurangnya 18 bulan setelah rawatan dimulakan. DoR median tidak dipenuhi; 56% responden mempunyai DoR kurang dari 12 bulan dan rata-rata TTR 8 bulan. 24 pesakit dengan hemangioblastoma CNS yang terukur mempunyai ORR 63 peratus, dan 12 pesakit dengan pNET yang dapat diukur mempunyai ORR 83 peratus pada pesakit dengan keganasan bukan RCC yang berkaitan dengan VHL lain. Untuk hemangioblastoma CNS dan pNET, DoR median tidak dipenuhi, dengan jangka masa tindak balas masing-masing kurang dari 12 bulan pada 73 peratus dan 50 peratus pesakit.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan harus diminum sekali sehari, dengan atau tanpa makanan, dalam dos 120 mg.
rujukan: https://www.fda.gov/
Periksa butiran disini.
