Mac 2022: Abatacept (Orencia, Syarikat Bristol-Myers Squibb) telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah untuk pencegahan penyakit rasuah akut berbanding perumah (aGVHD) pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas yang menerima pemindahan sel stem hematopoietik (HSCT) daripada padanan atau 1 alel- penderma tidak berkaitan yang tidak sepadan. Ini adalah rawatan pertama untuk aGVHD yang telah diluluskan oleh FDA. Data dunia sebenar (RWD) digunakan dalam aplikasi untuk menentukan keberkesanan klinikal. RWD merujuk kepada data klinikal yang dikumpulkan secara sistematik daripada banyak sumber, termasuk data pendaftaran, untuk menyediakan bukti dunia sebenar (RWE).
Dalam dua penyiasatan, kanak-kanak berumur enam tahun ke atas yang menerima HSCT daripada penderma yang tidak sepadan atau 1 alel yang tidak sepadan telah diperiksa untuk keberkesanannya.
GVHD-1 (NCT 01743131) ialah percubaan klinikal terkawal plasebo secara rawak (1:1), dua buta, di mana pesakit menerima abatacept atau plasebo dalam kombinasi dengan CNI dan MTX selepas menerima 8 daripada 8 Antigen Leukosit Manusia (HLA). )-padanan HSCT. Walaupun kelangsungan hidup tanpa aGVHD yang teruk (gred III-IV) tidak bertambah baik dengan ketara pada pesakit yang menerima Orencia berbanding pesakit yang menerima plasebo pada Hari 180 selepas pemindahan (HR 0.55; 95 peratus CI 0.26, 1.18), kadar OS pada Hari 180 selepas HSCT ialah 97 peratus (95 peratus CI: 89 peratus, 99 peratus) untuk pesakit yang menerima abatacept berbanding 84 peratus (95 peratus CI: 73 peratus, 91 peratus) untuk pesakit (HR 0.33; 95 peratus CI: 0.12, 0.93 ). Pada Hari 180 selepas HSCT, kadar kelangsungan hidup bebas aGVHD sederhana-teruk (gred II-IV) untuk pesakit yang mendapat abatacept ialah 50% (95 peratus CI: 38 peratus, 61 peratus), berbanding 32% (95 peratus CI : 21 peratus, 43 peratus) untuk pesakit yang menerima plasebo (HR 0.54; 95 peratus CI: 0.35, 0.83).
GVHD-2, analisis klinikal berdasarkan data daripada Pusat Penyelidikan Pemindahan Darah dan Sumsum Antarabangsa (CIBMTR) pada pesakit yang menerima 7 daripada 8 HSCT dipadankan HLA antara 2011 dan 2018, mendedahkan lebih banyak bukti keberkesanan. Keputusan 54 pesakit yang dirawat dengan abatacept bersama-sama dengan CNI dan MTX untuk pencegahan aGVHD dibandingkan dengan 162 pesakit yang dipilih secara rawak daripada pendaftaran CIBMTR yang dirawat dengan CNI dan MTX sahaja. Pesakit yang mendapat abatacept dalam kombinasi dengan CNI dan MTX mempunyai 98 peratus (95 peratus CI: 78 peratus, 100 peratus) kadar OS pada Hari 180 selepas HSCT, berbanding 75 peratus (95 peratus CI: 67 peratus, 82 peratus) untuk pesakit yang menerima CNI dan MTX sahaja.
Anemia, hipertensi, pengaktifan semula CMV/jangkitan CMV, pyrexia, radang paru-paru, epistaksis, pengurangan sel CD4, hipermagnesemia dan kecederaan buah pinggang akut adalah kejadian sampingan yang paling biasa (sepuluh peratus) abatacept untuk pencegahan aGVHD. Pesakit yang menerima abatacept harus diberi profilaksis antivirus untuk jangkitan virus Epstein-Barr sebelum memulakan rawatan dan selama enam bulan selepas itu, serta dipantau untuk jangkitan/pengaktifan semula sitomegalovirus.
Dos abatacept yang dicadangkan ditentukan pada umur pesakit dan disenaraikan dalam bahan preskripsi. Maklumat preskripsi Orencia tersedia secara keseluruhannya.
Projek Orbis, usaha Pusat Kecemerlangan Onkologi FDA, telah digunakan untuk melaksanakan semakan ini. Project Orbis mencipta mekanisme untuk rakan kongsi seluruh dunia menyerahkan dan menyemak ubat onkologi pada masa yang sama. FDA bekerja pada ulasan ini dengan Health Canada, Swissmedic, dan Kementerian Kesihatan Israel. Badan kawal selia lain masih menyemak permohonan.
