നവംബർ XX: ഫൈബ്രോബ്ലാസ്റ്റ് ഗ്രോത്ത് ഫാക്ടർ റിസപ്റ്റർ 1 (എഫ്‌ജിഎഫ്‌ആർ1) മാറിയിട്ടുള്ള റിലാപ്‌സ്ഡ് അല്ലെങ്കിൽ റിഫ്രാക്ടറി മൈലോയ്ഡ്/ലിംഫോയിഡ് നിയോപ്ലാസങ്ങൾ (എംഎൽഎൻ) ഉള്ളവരിൽ ഉപയോഗിക്കുന്നതിന് പെമിഗാറ്റിനിബിന് (പെമസൈർ, ഇൻസൈറ്റ് കോർപ്പറേഷൻ) ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ ലൈസൻസ് നൽകിയിട്ടുണ്ട്.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
തിരഞ്ഞെടുത്ത ജനസംഖ്യാശാസ്‌ത്രവും അടിസ്ഥാന സവിശേഷതകളും ഇനിപ്പറയുന്നവ ഉൾക്കൊള്ളുന്നു: 64% സ്ത്രീകൾ; 68% വെള്ള; 3.6% കറുത്തവർ അല്ലെങ്കിൽ ആഫ്രിക്കൻ അമേരിക്കൻ; 11% ഏഷ്യൻ; 3.6% അമേരിക്കൻ ഇന്ത്യൻ/അലാസ്ക സ്വദേശി; കൂടാതെ 88% ECOG പ്രകടന നില 0 അല്ലെങ്കിൽ 1. ശരാശരി പ്രായം 65 വയസ്സായിരുന്നു (പരിധി, 39 മുതൽ 78 വരെ); 3.6% കറുത്തവർ അല്ലെങ്കിൽ ആഫ്രിക്കൻ അമേരിക്കൻ; 68% വെള്ള; കൂടാതെ 68% വെള്ളയും.
പൂർണ്ണമായ പ്രതികരണത്തിന്റെ (CR) നിരക്കുകളെ അടിസ്ഥാനമാക്കി, ഏത് തരത്തിലുള്ള രൂപാന്തര രോഗത്തിന് പ്രത്യേക പ്രതികരണ മാനദണ്ഡങ്ങൾ പാലിക്കുന്നു, ഫലപ്രാപ്തി നിർണ്ണയിച്ചു. എക്‌സ്‌ട്രാമെഡുള്ളറി രോഗവും (ഇഎംഡി) മജ്ജയിലെ ക്രോണിക് ഘട്ടവുമുള്ള 14 രോഗികളിൽ 18 പേർക്കും (78%; 95% സിഐ: 52, 94) പൂർണ്ണമായ ആശ്വാസം (സിആർ) ലഭിച്ചു. CR-ലേക്കുള്ള ശരാശരി ദിവസങ്ങളുടെ എണ്ണം 104 ആയിരുന്നു. (പരിധി, 44 മുതൽ 435 വരെ). ശരാശരി സമയം (1+ മുതൽ 988+ ദിവസം വരെ) എത്തിയില്ല. ഇഎംഡി ഉപയോഗിച്ചോ അല്ലാതെയോ മജ്ജയിൽ സ്ഫോടന ഘട്ടം ഉണ്ടായ നാല് രോഗികളിൽ രണ്ട് പേർ രോഗവിമുക്തിയിലായിരുന്നു. ഇഎംഡി മാത്രമുള്ള മൂന്ന് രോഗികളിൽ ഒരാൾക്ക് CR (1+ ദിവസം) അനുഭവപ്പെട്ടു. മൊർഫോളജിക്കൽ രോഗമില്ലാത്ത 94 പേർ ഉൾപ്പെടെ 64 രോഗികളുടെ മുഴുവൻ സൈറ്റോജെനെറ്റിക് പ്രതികരണ നിരക്ക് 28% ആയിരുന്നു (3/79; 22% CI: 28, 95).
ഹൈപ്പർഫോസ്ഫേറ്റീമിയ, നഖത്തിലെ വിഷാംശം, അലോപ്പീസിയ, സ്റ്റോമാറ്റിറ്റിസ്, വയറിളക്കം, വരണ്ട കണ്ണ്, ക്ഷീണം, ചുണങ്ങു, വിളർച്ച, മലബന്ധം, വരണ്ട വായ, എപ്പിസ്റ്റാക്സിസ്, സെറസ് റെറ്റിന ഡിറ്റാച്ച്മെന്റ്, കൈകാലുകളിലെ വേദന, വിശപ്പ് കുറയൽ, വരണ്ട ചർമ്മം, ഡിസ്പെപ്സിയ, പുറം വേദന, കാഴ്ച മങ്ങൽ, ഓക്കാനം പെരിഫറൽ എഡിമ, തലകറക്കം എന്നിവയാണ് രോഗികൾ അനുഭവിക്കുന്ന ഏറ്റവും സാധാരണമായ (20%) പ്രതികൂല പ്രതികരണങ്ങൾ.
ഫോസ്ഫേറ്റ് കുറയുക, ലിംഫോസൈറ്റുകൾ കുറയുക, ല്യൂക്കോസൈറ്റുകൾ കുറയുക, പ്ലേറ്റ്‌ലെറ്റുകൾ കുറയുക, ഉയർന്ന അലനൈൻ അമിനോട്രാൻസ്ഫെറേസ്, ന്യൂട്രോഫിൽ കുറയുക എന്നിവയാണ് ഗ്രേഡ് 3 അല്ലെങ്കിൽ 4 ലബോറട്ടറി അസാധാരണതകൾ (10%).
രോഗം പുരോഗമിക്കുന്നതുവരെ അല്ലെങ്കിൽ അസഹനീയമായ വിഷാംശം ഉണ്ടാകുന്നത് വരെ 13.5 മില്ലിഗ്രാം പെമിഗാറ്റിനിബ് പ്രതിദിനം ഒരു പ്രാവശ്യം കഴിക്കാൻ നിർദ്ദേശിക്കുന്നു.
View full prescribing information for Pemazyre.
