സെപ്റ്റംബർ 2022: 1 വയസ്സിൽ താഴെ പ്രായമുള്ളവരും ഒന്നോ അതിലധികമോ വ്യവസ്ഥാപരമായ തെറാപ്പി പരാജയപ്പെട്ടവരുമായ ക്രോണിക് ഗ്രാഫ്റ്റ് വേഴ്സസ് ഹോസ്റ്റ് ഡിസീസ് (cGVHD) ഉള്ള പീഡിയാട്രിക് രോഗികളിൽ ഉപയോഗിക്കുന്നതിന് Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ അംഗീകരിച്ചു. ഓറൽ ലായനി, ഗുളികകൾ, ഗുളികകൾ എന്നിവ ഫോർമുലേഷനുകളുടെ ഉദാഹരണങ്ങളാണ്.
മിതമായതോ കഠിനമോ ആയ cGVHD ഉള്ള കുട്ടികൾക്കും ചെറുപ്പക്കാർക്കുമുള്ള ഒരു ഓപ്പൺ-ലേബൽ, മൾട്ടി-സെന്റർ, സിംഗിൾ-ആം ട്രയൽ iMAGINE (NCT03790332)-ൽ ഇബ്രൂട്ടിനിബിന്റെ ഫലപ്രാപ്തി വിലയിരുത്തി. 1 വയസ്സ് മുതൽ 22 വയസ്സിൽ താഴെ പ്രായമുള്ളവർ വരെ പങ്കെടുത്തിരുന്നു. ഒന്നോ അതിലധികമോ വ്യവസ്ഥാപരമായ മരുന്നുകൾ പരാജയപ്പെട്ടതിനെ തുടർന്ന് 47 രോഗികൾക്ക് അധിക ചികിത്സ ആവശ്യമായി വരികയും ട്രയലിൽ എൻറോൾ ചെയ്യുകയും ചെയ്തു. ഒരൊറ്റ അവയവത്തിൽ ജെനിറ്റോറിനറി ഇടപെടൽ മാത്രമാണ് cGVHD യുടെ ലക്ഷണമെങ്കിൽ, രോഗികളെ ഒഴിവാക്കി.
രോഗിയുടെ ശരാശരി പ്രായം 13 വയസ്സായിരുന്നു (പരിധി, 1 മുതൽ 19 വരെ). 47 രോഗികളുടെ ജനസംഖ്യാശാസ്‌ത്രങ്ങളിൽ ചിലത് ഇനിപ്പറയുന്നവയാണ്: ജനസംഖ്യയുടെ 70% പുരുഷന്മാരും 36% വെള്ളക്കാരും 9% കറുത്തവരോ ആഫ്രിക്കൻ അമേരിക്കക്കാരോ ആണ്, 55% റിപ്പോർട്ട് ചെയ്യപ്പെടാത്തവരാണ്.
25-ാം ആഴ്ച വരെയുള്ള മൊത്തത്തിലുള്ള പ്രതികരണ നിരക്ക് (ORR) പ്രാഥമിക ഫലപ്രാപ്തി സൂചകമായി വർത്തിച്ചു. 2014-ലെ NIH കൺസെൻസസ് ഡെവലപ്‌മെന്റ് പ്രോജക്റ്റ് റെസ്‌പോൺസ് മാനദണ്ഡമനുസരിച്ച്, ORR-ൽ പൂർണ്ണമോ ഭാഗികമോ ആയ മറുപടികൾ ഉൾപ്പെടുന്നു. 25-ാം ആഴ്ചയോടെ, ORR 60% ൽ എത്തി (95% CI: 44, 74). ഒരു പ്രതികരണം നൽകുന്നതിന് എടുത്ത ശരാശരി സമയം 5.3 മാസമാണ് (95% CI: 2.8, 8.8). മരണത്തോടുള്ള ആദ്യ പ്രതികരണം അല്ലെങ്കിൽ പുതിയ വ്യവസ്ഥാപരമായ ചികിത്സകൾ മുതൽ cGVHD-യുടെ ശരാശരി ദൈർഘ്യം 14.8 മാസമാണ് (95% CI: 4.6, മൂല്യനിർണ്ണയം സാധ്യമല്ല).
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
CGVHD ഉള്ള 420 വയസും അതിൽ കൂടുതലുമുള്ള രോഗികൾക്ക് IMBRUVICA യുടെ ശുപാർശ ചെയ്യപ്പെടുന്ന ഡോസ് 12 mg വാമൊഴിയായി ദിവസേന ഒരു പ്രാവശ്യവും cGVHD ഉള്ള 240 മുതൽ 2 വയസ്സിന് താഴെയുള്ള രോഗികൾക്ക് 420 mg/m1 വാമൊഴിയായി ദിവസവും (12 mg വരെ) ആണ്. , cGVHD പുരോഗതി വരെ, ഒരു അന്തർലീനമായ മാരകതയുടെ ആവർത്തനം, അല്ലെങ്കിൽ അസ്വീകാര്യമായ വിഷാംശം.
Imbruvica-യുടെ പൂർണ്ണമായ കുറിപ്പടി വിവരങ്ങൾ കാണുക.
