ഡെസ്‌മോയിഡ് ട്യൂമറുകൾക്കായി നിരോഗസെസ്റ്റാറ്റ് യുഎസ്എഫ്ഡിഎ അംഗീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്

27 നവംബർ 2023-ന് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്‌ട്രേഷൻ അംഗീകൃത nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) വ്യവസ്ഥാപരമായ ചികിത്സ ആവശ്യമുള്ള ഡെസ്‌മോയിഡ് ട്യൂമറുകൾ പുരോഗമിക്കുന്ന മുതിർന്ന രോഗികൾക്ക്. ഡെസ്മോയിഡ് ട്യൂമറുകൾക്കുള്ള പ്രാഥമിക അംഗീകൃത തെറാപ്പി ഇതാണ്.

DeFi (NCT03785964) എന്ന പേരിൽ നടത്തിയ ഒരു പഠനം അത് എത്രത്തോളം നന്നായി പ്രവർത്തിക്കുന്നുവെന്ന് പരിശോധിച്ചു. ഡെസ്‌മോയിഡ് ട്യൂമറുകൾ വഷളാവുകയും ശസ്ത്രക്രിയയിലൂടെ ചികിത്സിക്കാൻ കഴിയാത്ത 1 രോഗികളുമായി നടത്തിയ ഒരു അന്തർദേശീയ, മൾട്ടിസെൻ്റർ, റാൻഡമൈസ്ഡ് (1:142), ഡബിൾ ബ്ലൈൻഡ്, പ്ലാസിബോ നിയന്ത്രിത പരീക്ഷണമായിരുന്നു. സ്‌ക്രീനിംഗ് കഴിഞ്ഞ് 12 മാസത്തിനുള്ളിൽ ഡെസ്‌മോയിഡ് ട്യൂമർ മൂർച്ഛിച്ചിട്ടുണ്ടെങ്കിൽ രോഗികൾക്ക് യോഗ്യത ലഭിച്ചു. പങ്കെടുക്കുന്നവർക്ക് ക്രമരഹിതമായി 150 മില്ലിഗ്രാം നൈരോഗസെസ്റ്റാറ്റ് അല്ലെങ്കിൽ ഒരു പ്ലാസിബോ വാമൊഴിയായി ദിവസത്തിൽ രണ്ടുതവണ അസുഖം പുരോഗമിക്കുകയോ അല്ലെങ്കിൽ അസഹനീയമായ വിഷാംശം ഉണ്ടാകുകയോ ചെയ്തു.

അന്ധമായ ഒരു സ്വതന്ത്ര സെൻട്രൽ റിവ്യൂ അല്ലെങ്കിൽ അന്വേഷകൻ വിലയിരുത്തി സ്വതന്ത്രമായി അവലോകനം ചെയ്ത ക്ലിനിക്കൽ പുരോഗതിയിലൂടെ RECIST v1.1 കണക്കാക്കിയ പ്രോഗ്രഷൻ-ഫ്രീ സർവൈവൽ (PFS) ചികിത്സ എത്രത്തോളം നന്നായി പ്രവർത്തിച്ചുവെന്ന് അളക്കുന്നതിനുള്ള പ്രധാന മാർഗമാണ്. മീഡിയൻ പ്രോഗ്രഷൻ-ഫ്രീ സർവൈവൽ (PFS) nirogacestat ഗ്രൂപ്പിൽ നിർണ്ണയിച്ചിട്ടില്ല (95% CI: നിശ്ചയിച്ചിട്ടില്ല) കൂടാതെ പ്ലാസിബോ ഗ്രൂപ്പിൽ 15.1 മാസവും (95% CI: 8.4, നിർണ്ണയിക്കപ്പെട്ടിട്ടില്ല). അപകട അനുപാതം (HR) 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) ആയിരുന്നു, p- മൂല്യം 0.001 ൽ താഴെയാണ്. റേഡിയോഗ്രാഫിക് പുരോഗതി മാത്രം ഉപയോഗിച്ചുള്ള പുരോഗതി-രഹിത അതിജീവനത്തിൻ്റെ (PFS) പ്രാഥമിക അന്വേഷണത്തിൽ 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) എന്ന അപകട അനുപാതം കണ്ടെത്തി.

ഒബ്ജക്റ്റീവ് റിയാക്ഷൻ റേറ്റ് (ORR) ഫലപ്രാപ്തിയുടെ ഒരു അധിക അളവുകോലായിരുന്നു. ഒബ്ജക്റ്റീവ് റെസ്‌പോൺസ് റേറ്റ് (ORR) nirogacestat ഗ്രൂപ്പിൽ പങ്കെടുക്കുന്നവർക്ക് 41% (95% CI: 29.8, 53.8) ആയിരുന്നു, പ്ലാസിബോ ഗ്രൂപ്പിലുള്ളവർക്ക് 8% (95% CI: 3.1, 17.3) (p-value=<0.001) ). പഠനത്തിൻ്റെ തുടക്കം മുതൽ രോഗി റിപ്പോർട്ട് ചെയ്ത ഏറ്റവും മോശമായ വേദനയിലെ പുരോഗതി, അത് nirogacestat ഗ്രൂപ്പിന് അനുകൂലമായി, ഫലപ്രാപ്തി ഫലങ്ങൾ കൂടുതൽ സ്ഥിരീകരിച്ചു.

വയറിളക്കം, അണ്ഡാശയ വിഷാംശം, ചുണങ്ങു, ഓക്കാനം, ക്ഷീണം, സ്‌റ്റോമാറ്റിറ്റിസ്, തലവേദന, വയറ്റിലെ അസ്വസ്ഥത, ചുമ, അലോപ്പീസിയ, അപ്പർ ശ്വാസകോശ ലഘുലേഖ അണുബാധ, ശ്വാസതടസ്സം എന്നിവ പ്രബലമായ പ്രതികൂല ഫലങ്ങളിൽ ഉൾപ്പെടുന്നു.

നിർദ്ദേശിക്കപ്പെടുന്ന nirogacestat ഡോസ് 150 മില്ലിഗ്രാം ദിവസത്തിൽ രണ്ടുതവണ വാമൊഴിയായി, ഭക്ഷണത്തോടുകൂടിയോ അല്ലാതെയോ, അസുഖം പുരോഗമിക്കുകയോ അല്ലെങ്കിൽ അസ്വീകാര്യമായ വിഷാംശം ഉണ്ടാകുകയോ ചെയ്യും. 150 മില്ലിഗ്രാമിൻ്റെ ഓരോ ഡോസിലും മൂന്ന് 50 മില്ലിഗ്രാം ഗുളികകൾ അടങ്ങിയിരിക്കുന്നു.

OGSIVEO-നുള്ള പൂർണ്ണ നിർദ്ദേശിത വിവരങ്ങൾ കാണുക.