നവംബർ 2023: ക്രോണിക് ഫേസ് (CP) Ph+ ക്രോണിക് മൈലോജെനസ് ലുക്കീമിയ (CML) ഉള്ള ഒരു വയസ്സും അതിനുമുകളിലും പ്രായമുള്ള പീഡിയാട്രിക് രോഗികൾക്ക്, പുതുതായി രോഗനിർണയം (ND) അല്ലെങ്കിൽ മുൻകാല തെറാപ്പിക്ക് പ്രതിരോധം അല്ലെങ്കിൽ അസഹിഷ്ണുത (R/I) ഉള്ളവർക്ക്, ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്‌ട്രേഷൻ ബോസുറ്റിനിബിനെ അംഗീകരിച്ചിട്ടുണ്ട് ( ബോസുലിഫ്, ഫൈസർ). കൂടാതെ, 50 മില്ലിഗ്രാം, 100 മില്ലിഗ്രാം സാന്ദ്രതകളുള്ള ഒരു നോവൽ ക്യാപ്‌സ്യൂൾ ഡോസേജ് ഫോം FDA അംഗീകരിച്ചു.
BCHILD ട്രയൽ (NCT04258943) ND CP Ph+ CML, R/I CP Ph+ CML എന്നിവയുള്ള പീഡിയാട്രിക് രോഗികളിൽ ബോസുറ്റിനിബിൻ്റെ ഫലപ്രാപ്തി വിലയിരുത്തി. ശുപാർശ ചെയ്യപ്പെടുന്ന ഡോസ് നിർണ്ണയിക്കുക, സുരക്ഷയും സഹിഷ്ണുതയും കണക്കാക്കുക, ഫലപ്രാപ്തി വിലയിരുത്തുക, വിലയിരുത്തൽ എന്നീ ലക്ഷ്യങ്ങളോടെയുള്ള ട്രയൽ മൾട്ടിസെൻ്റർ, നോൺറാൻഡമൈസ്ഡ്, ഓപ്പൺ ലേബൽ എന്നിവയായിരുന്നു. ബോസുട്ടിനിബ് ഈ രോഗികളുടെ ജനസംഖ്യയിൽ ഫാർമക്കോകിനറ്റിക്സ്. ട്രയലിൽ ND CP Ph+ CML ഉള്ള 21 രോഗികളും 300 mg/m2 എന്ന തോതിൽ ദിവസേന ഒരു പ്രാവശ്യവും R/I CP Ph+ CML ഉള്ള 28 രോഗികളും 300 mg/m2 മുതൽ 400 mg/m2 വരെ ബോസുറ്റിനിബ് ഉപയോഗിച്ച് ദിവസവും ഒരു നേരം വാമൊഴിയായി ചികിത്സിച്ചു.
പ്രധാന സൈറ്റോജെനെറ്റിക് പ്രതികരണം (MCyR), സമ്പൂർണ്ണ സൈറ്റോജെനെറ്റിക് പ്രതികരണം (CCyR), പ്രധാന തന്മാത്രാ പ്രതികരണം (MMR) എന്നിവയാണ് പ്രാഥമിക ഫലപ്രാപ്തിയുടെ അളവുകൾ. ND CP Ph+ CML ഉള്ള പീഡിയാട്രിക് രോഗികൾക്കുള്ള പ്രധാന (MCyR), പൂർണ്ണമായ (CCyR) സൈറ്റോജെനെറ്റിക് പ്രതികരണങ്ങൾ യഥാക്രമം 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8), 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7) ആയിരുന്നു. 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) MMR ആയിരുന്നു, 14.2 മാസം ശരാശരി ഫോളോ-അപ്പ് കാലയളവായിരുന്നു (പരിധി: 1.1, 26.3 മാസം).
R/I CP Ph+ CML ഉള്ള പീഡിയാട്രിക് രോഗികൾക്കുള്ള പ്രധാന (MCyR), പൂർണ്ണമായ (CCyR) സൈറ്റോജെനെറ്റിക് പ്രതികരണങ്ങൾ യഥാക്രമം 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9), 78.6% (95% CI: 59, 91.7) ആയിരുന്നു. 50% (95% CI: 30.6, 69.4) MMR ആയിരുന്നു. എംഎംആറിൽ എത്തിയ 14 രോഗികളിൽ രണ്ട് പേർക്ക് യഥാക്രമം 13.6, 24.7 മാസത്തെ ചികിത്സയ്ക്ക് ശേഷം എംഎംആർ നഷ്ടപ്പെട്ടു. 23.2 മാസത്തെ ഫോളോ-അപ്പ് ശരാശരി ആയിരുന്നു (പരിധി: 1, 61.5 മാസം).
പീഡിയാട്രിക് രോഗികളിൽ, വയറിളക്കം, വയറുവേദന, ഛർദ്ദി, ഓക്കാനം, ചുണങ്ങു, അലസത, കരൾ പ്രവർത്തനം തകരാറിലാകൽ, തലവേദന, പൈറക്സിയ, വിശപ്പ് കുറയൽ, മലബന്ധം എന്നിവയാണ് ഏറ്റവും കൂടുതൽ റിപ്പോർട്ട് ചെയ്യപ്പെട്ട പാർശ്വഫലങ്ങൾ (≥20%). പീഡിയാട്രിക് രോഗികളിൽ, വർദ്ധിച്ച ക്രിയാറ്റിനിൻ, വർദ്ധിച്ച അലനൈൻ അമിനോട്രാൻസ്ഫെറേസ് അല്ലെങ്കിൽ അസ്പാർട്ടേറ്റ് അമിനോട്രാൻസ്ഫെറേസ്, വെളുത്ത രക്താണുക്കളുടെ എണ്ണം കുറയുക, പ്ലേറ്റ്ലെറ്റ് എണ്ണം കുറയുക എന്നിവയാണ് ലബോറട്ടറിയിലെ ഏറ്റവും സാധാരണമായ തകരാറുകൾ.
ND CP Ph+ CML ഉള്ള പീഡിയാട്രിക് രോഗികൾക്ക്, ബോസുറ്റിനിബിന്റെ ശുപാർശ ഡോസ് 300 mg/m2 വാമൊഴിയായി ദിവസത്തിൽ ഒരിക്കൽ ഭക്ഷണത്തോടൊപ്പം; R/I CP Ph+ CML ഉള്ള പീഡിയാട്രിക് രോഗികൾക്ക്, ഭക്ഷണത്തോടൊപ്പം പ്രതിദിനം 400 mg/m2 വാമൊഴിയായി നിർദ്ദേശിക്കുന്ന ഡോസ്. വിഴുങ്ങാൻ കഴിയാത്ത വ്യക്തികൾക്ക് ക്യാപ്‌സ്യൂളുകളിലെ ഉള്ളടക്കം തൈരോ ആപ്പിളോ ഉപയോഗിച്ച് സംയോജിപ്പിക്കാം.
