14 ഡിസംബർ 2023-ന് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്‌ട്രേഷൻ ബെൽസുറ്റിഫാന് (വെലിറെഗ്, മെർക്ക് & കോ., ഇൻക്.) അംഗീകാരം നൽകി, മുമ്പ് പ്രോഗ്രാം ചെയ്ത ഡെത്ത് റിസപ്റ്റർ-1 (പിഡി-1) സ്വീകരിച്ച അഡ്വാൻസ്ഡ് റീനൽ സെൽ കാർസിനോമ (ആർസിസി) രോഗികൾക്ക് ) അല്ലെങ്കിൽ പ്രോഗ്രാം ചെയ്ത ഡെത്ത്-ലിഗാൻഡ് 1 (PD-L1) ഇൻഹിബിറ്ററും ഒരു വാസ്കുലർ എൻഡോതെലിയൽ ഗ്രോത്ത് ഫാക്ടർ ടൈറോസിൻ കൈനസ് ഇൻഹിബിറ്ററും (VEGF-TKI).
LITESPARK-005 (NCT04195750) എന്ന പഠനത്തിൽ ഫലപ്രാപ്തി വിലയിരുത്തി, പ്രാദേശികമായി വികസിത അല്ലെങ്കിൽ മെറ്റാസ്റ്റാറ്റിക് ക്ലിയർ സെൽ RCC ഉള്ള 746 രോഗികളെ PD-1 അല്ലെങ്കിൽ PD-L1 ചെക്ക്‌പോയിൻ്റ് ഇൻഹിബിറ്ററും VEGF-TKI-യും പിന്തുടർന്ന് വിവിധ ചികിത്സകൾക്ക് ക്രമരഹിതമായി നിയോഗിച്ചു. . പങ്കെടുക്കുന്നവർക്ക് 1:1 എന്ന അനുപാതത്തിൽ ക്രമരഹിതമായി 120 മില്ലിഗ്രാം ബെൽസുറ്റിഫാൻ അല്ലെങ്കിൽ 10 മില്ലിഗ്രാം എവെറോലിമസ് ഒരു ദിവസത്തിൽ ഒരിക്കൽ ലഭിക്കും. ഇൻ്റർനാഷണൽ മെറ്റാസ്റ്റാറ്റിക് ആർസിസി ഡാറ്റാബേസ് കൺസോർഷ്യം റിസ്ക് ഗ്രൂപ്പും മുമ്പുള്ള VEGF-TKI-കളുടെ അളവും അടിസ്ഥാനമാക്കി റാൻഡമൈസേഷൻ തരംതിരിച്ചിട്ടുണ്ട്.
അന്ധമായ സ്വതന്ത്ര കേന്ദ്ര അവലോകനവും മൊത്തത്തിലുള്ള അതിജീവനവും (OS) വിലയിരുത്തിയ പുരോഗതി-രഹിത അതിജീവനം (PFS) ആയിരുന്നു പ്രാഥമിക ഫലപ്രാപ്തി.
0.75 (95% CI: 0.63, 0.90) എന്ന അപകട അനുപാതവും 0.0008 എന്ന ഏകപക്ഷീയമായ p- മൂല്യവും ഉള്ള everolimus- നെ അപേക്ഷിച്ച് പുരോഗതി-രഹിത അതിജീവനത്തിൽ (PFS) സ്ഥിതിവിവരക്കണക്കനുസരിച്ച് ബെൽസുറ്റിഫാൻ ഗണ്യമായ പുരോഗതി കാണിച്ചു. കപ്ലാൻ-മെയർ കർവുകൾ 5.6 മാസത്തെ (95% CI: 3.9, 7.0) താരതമ്യപ്പെടുത്താവുന്ന മീഡിയൻ പ്രോഗ്രഷൻ-ഫ്രീ സർവൈവൽ എസ്റ്റിമേറ്റുകൾക്കൊപ്പം ആനുപാതികമല്ലാത്ത അപകടസാധ്യതകൾ കാണിച്ചു. ബെൽസുതിഫാൻ ഗ്രൂപ്പും എവെറോലിമസ് ഗ്രൂപ്പിൽ 5.6 മാസവും (95% CI: 4.8, 5.8). നിലവിലെ പഠനത്തിൽ OS ഡാറ്റ അപൂർണ്ണമാണെങ്കിലും, 59% മരണങ്ങളും റിപ്പോർട്ട് ചെയ്യപ്പെട്ടിട്ടുണ്ട്, നെഗറ്റീവ് പ്രവണതയൊന്നും കണ്ടെത്തിയില്ല. രോഗി റിപ്പോർട്ട് ചെയ്ത രോഗലക്ഷണങ്ങളും പ്രവർത്തന ഫലങ്ങളും പരിശോധിച്ചപ്പോൾ, ബെൽസുറ്റിഫാൻ എവെറോലിമസിനേക്കാൾ നന്നായി സഹിഷ്ണുത കാണിക്കുന്നുവെന്ന് സൂചിപ്പിച്ചു.
ബെൽസുറ്റിഫാൻ ചികിത്സിക്കുന്ന രോഗികളിൽ കാണപ്പെടുന്ന പ്രധാന പ്രതികൂല ഇഫക്റ്റുകൾ (≥25%) ഹീമോഗ്ലോബിൻ്റെ അളവ് കുറയൽ, ക്ഷീണം, മസ്കുലോസ്കലെറ്റൽ വേദന, ഉയർന്ന ക്രിയേറ്റിനിൻ അളവ്, ലിംഫോസൈറ്റുകളുടെ എണ്ണം കുറയൽ, അലനൈൻ അമിനോട്രാൻസ്ഫെറേസിൻ്റെ അളവ്, ഉയർന്ന സോഡിയത്തിൻ്റെ അളവ്, പൊട്ടാസ്യത്തിൻ്റെ അളവ് കുറയൽ, പൊട്ടാസ്യത്തിൻ്റെ അളവ് എന്നിവ കുറയുന്നു. അമിനോട്രാൻസ്ഫെറേസ് അളവ്.
നിർദ്ദേശിക്കപ്പെടുന്ന ബെൽസുറ്റിഫാൻ ഡോസ് 120 മില്ലിഗ്രാം ആണ്, രോഗം പുരോഗമിക്കുന്നത് വരെ അല്ലെങ്കിൽ അസഹനീയമായ വിഷാംശം വരെ ദിവസത്തിൽ ഒരിക്കൽ വാമൊഴിയായി എടുക്കുന്നു.
കാൻസർ
GEP-NETS ഉള്ള 177 വയസും അതിൽ കൂടുതലുമുള്ള പീഡിയാട്രിക് രോഗികൾക്കായി ലുട്ടെഷ്യം ലു 12 ഡോട്ടേറ്റേറ്റ് USFDA അംഗീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്.
ലുട്ടെഷ്യം ലു 177 ഡോട്ടേറ്റേറ്റ്, ഒരു തകർപ്പൻ ചികിത്സ, പീഡിയാട്രിക് ഓങ്കോളജിയിൽ ഒരു സുപ്രധാന നാഴികക്കല്ല് അടയാളപ്പെടുത്തി, പീഡിയാട്രിക് രോഗികൾക്കായി യുഎസ് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ്റെ (എഫ്ഡിഎ) അടുത്തിടെ അംഗീകാരം ലഭിച്ചു. ഈ അംഗീകാരം ന്യൂറോ എൻഡോക്രൈൻ ട്യൂമറുകളോട് (NET) പോരാടുന്ന കുട്ടികൾക്ക് പ്രതീക്ഷയുടെ ഒരു വിളക്കുമാടം പ്രതിനിധീകരിക്കുന്നു, ഇത് അപൂർവവും എന്നാൽ വെല്ലുവിളി നിറഞ്ഞതുമായ ക്യാൻസറാണ്, ഇത് പലപ്പോഴും പരമ്പരാഗത ചികിത്സകളോട് പ്രതിരോധം കാണിക്കുന്നു.
അലീഷ മെൻഡോസ
May 11, 2024
