Food and Drug Administration hyväksyi repotrektinibin (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) paikallisesti edenneen tai metastaattisen ROS1-positiivisen ei-pienisoluisen keuhkosyövän (NSCLC) hoitoon 15.
Tämä FDA-hyväksyntä on ensimmäinen, joka kattaa potilaat, joilla on ROS1-positiivinen NSCLC, joita on aiemmin hoidettu ROS1-tyrosiinikinaasi-inhibiittorilla (TKI), sekä henkilöt, jotka eivät ole aiemmin saaneet TKI-hoitoa.
Hyväksyntä myönnettiin kliinisen TRIDENT-1-tutkimuksen (NCT03093116) jälkeen. Se on maailmanlaajuinen tutkimus, johon sisältyi useita keskuksia, yksihaarainen, avoin malli ja useita potilasryhmiä, joilla oli ROS1-positiivinen paikallisesti edennyt tai metastaattinen NSCLC. Teho arvioitiin 71 potilaalla, jotka eivät olleet saaneet aiemmin ROS1 TKI:tä ja joille oli tehty enintään yksi aikaisempi platinapohjainen kemoterapia ja/tai immunoterapiaja 56 potilaalla, jotka olivat saaneet yhden aikaisemman ROS1 TKI:n ilman aikaisempaa platinapohjaista kemoterapiaa tai immunoterapiaa.
Ensisijaiset tehokkuusmitat olivat kokonaisvasteprosentti (ORR) ja vasteen kesto (DOR), jotka perustuivat RECIST v1.1:een puolueettoman keskitetyn arvioinnin perusteella. Vahvistettu objektiivinen vasteprosentti (ORR) oli 79 % (95 % CI: 68, 88) potilasryhmässä, joka ei ollut saanut hoitoa ROS1 TKI:llä ennen, ja 38 % (95 % CI: 25, 52) potilaista, jotka saivat oli saanut aiemmin hoitoa ROS1-estäjillä. Vasteen keston mediaani oli 34.1 kuukautta (95 % CI: 25.6, ei arvioitavissa) ja 14.8 kuukautta (95 % CI: 7.6, ei arvioitavissa) kahdessa ryhmässä. Havaintoja tehtiin potilaiden aivovaurioissa, joilla oli kvantifioitavissa olevia keskushermoston etäpesäkkeitä, sekä henkilöillä, joilla oli resistenssimutaatioita tyrosiinikinaasi-inhibiittorihoidon jälkeen.
Yleisimmät haittavaikutukset, joita esiintyi yli 20 %:ssa tapauksista, olivat huimaus, dysgeusia, perifeerinen neuropatia, ummetus, hengenahdistus, ataksia, uupumus, kognitiiviset ongelmat ja lihasheikkous.
Suositeltu repotrektinibin annos on 160 mg suun kautta kerran vuorokaudessa, aterian yhteydessä tai ilman, 14 päivän ajan. Myöhemmin annosta tulee suurentaa 160 mg:aan kahdesti vuorokaudessa, kunnes sairaus etenee tai ilmenee sietämätöntä toksisuutta.
Syöpä
USFDA on hyväksynyt lutetium Lu 177 -dotaatin 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsipotilaille, joilla on GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, uraauurtava hoitomuoto, on äskettäin saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) hyväksynnän lapsipotilaille, mikä on merkittävä virstanpylväs lasten onkologiassa. Tämä hyväksyntä on toivon majakka lapsille, jotka taistelevat neuroendokriinisten kasvainten (NET) kanssa. Ne ovat harvinainen mutta haastava syövän muoto, joka usein osoittautuu vastustuskykyiseksi tavanomaisille hoidoille.
Alysha Mendossa
Voi 11, 2024
