2024. helmikuuta: Kiinan uraauurtavat pyrkimykset luoda läpimurto syöpälääkkeitä ovat saaneet vetoa, kun kimeerinen antigeenireseptori (CAR) on muokattu T-soluterapia (CAR T) multippeli myelooma, tuhoisa verisyöpä, jolle ovat ominaisia poikkeavat plasmasolut. Tämä uusi menetelmä edustaa vedenjakajaa räätälöidyssä lääketieteessä ja tarjoaa toivoa potilaille, joiden vaihtoehdot olivat tähän asti olleet rajallisia.
Yleiskatsaus CAR-T-soluterapiaan
CAR T-soluterapia uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying kasvain cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Kliiniset tutkimukset ja tulokset
FUCASO
Vuonna 2018 IASO Biotherapeutics ja Innovent Biologics käynnistivät monikeskustutkimuksen vaiheen 1/2 arvioimiseksi equecabtagene autoleucel (FUCASO), Kiinan ensimmäinen kotimainen CAR T-soluhoito. Tutkimukseen osallistui 79 multippeli myeloomaa sairastavaa henkilöä, jotka olivat käyttäneet loppuun tavanomaiset hoitovalinnansa. Mielenkiintoista on, että kokonaisvasteprosentti (ORR) saavutti 94.9 %, kun taas täydellinen vaste/tiukka täydellinen vaste (CR/sCR) oli 58.2 %. Mediaaniaika toipumiseen oli 16 päivää ja CR/sCR 95 päivää. Nämä havainnot vahvistivat equecabtagene autoleucelin erinomaisen tehokkuuden sekä sen erinomaisen turvallisuusprofiilin.
Potilailla, jotka olivat aiemmin saaneet CAR T-soluhoitoa, ORR nousi 98.5 prosenttiin, ja kuusi saavutti CR/sCR. Erityisesti ensimmäinen tutkimuksessa hoidettu potilas säilytti tiukan täyden remission yli 40 kuukauden ajan.
CILTA-CEL-hoito
Cilta-cel, joka tunnetaan myös nimellä ciltacabtagene autoleucel, on huippuluokan kimeerisen antigeenireseptorin (CAR) T-soluhoito, joka kohdistuu B-solujen kypsymisantigeeniin (BCMA), proteiiniin, joka yliekspressoituu multippelin myeloomasoluissa. Tämä uusi lääke on osoittanut suurta lupausta uusiutuneen ja refraktorisen multippelin myelooman hoidossa ja tarjoaa uutta toivoa potilaille, jotka ovat käyttäneet loppuun perinteiset hoitovaihtoehdot.
Cilota-cel-hoito modifioi geneettisesti potilaan T-soluja ilmentämään CAR:ita, jotka sitoutuvat myeloomasolujen BCMA:han. Kun nämä muuttuneet CAR T-solut on asetettu takaisin potilaaseen, ne voivat onnistuneesti kohdistaa ja tuhota pahanlaatuisia soluja, mikä johtaa kasvaimen regressioon ja mahdollisesti pitkäaikaiseen remissioon.
Kliininen teho
Kliiniset tutkimukset, erityisesti tärkeät CARTITUDE-1 tutkimukset ovat osoittaneet, että cilta-cel oli erinomainen teho laajasti esihoitoa saaneilla potilailla, joilla oli uusiutunut tai refraktorinen multippeli myelooma. Näiden tutkimusten tulokset paljastivat huomattavan 98 %:n kokonaisvasteprosentin (ORR), jossa merkittävä osa potilaista saavutti tiukat täydelliset vasteet (sCR).
Keskimääräisellä 28 kuukauden seurannalla Cilta-cel on osoittanut pysyviä vasteita, eikä etenemisvapaan eloonjäämisen mediaani ole vielä saavutettu. Lääkitys on myös osoittanut kohtuulliset turvallisuusprofiilit, ja haittatapahtumia on onnistuttu hallitsemaan tukihoitomenetelmillä.
Haasteet ja mahdollisuudet
Despite the promising results, significant challenges remain. Most kliinisiä tutkimuksia in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that CAR T-soluterapia is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Mitkä ovat CAR T-soluhoidon riskit multippeli myeloomapotilailla?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and lymfooma.
Sytokiinien vapautumisoireyhtymä (CRS) on yksi CAR T-soluhoidon yleisimmistä sivuvaikutuksista, joka aiheuttaa oireita, kuten kuumetta, matalaa verenpainetta, hengitysvaikeuksia, pahoinvointia ja ihottumaa. Useimmat tapaukset ovat lieviä, mutta vakavat voivat olla hengenvaarallisia.
Neurologiset sivuvaikutuksethäiriöt, kuten desorientaatio, kouristukset tai puhe- ja ymmärrysvaikeudet, voivat olla vakavia ja vaatia nopeaa lääketieteellistä apua.
Muita vakavia sivuvaikutuksia: Näitä voivat olla allergiset reaktiot infuusion aikana, heikentynyt immuunijärjestelmä, mikä lisää infektioriskiä, alhainen verisolujen määrä ja mahdolliset pitkäaikaiset neurologiset seuraukset.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment tuloksia.
Tulevaisuuden näkymät
Kiinan panostaessa edelleen laajasti biolääketieteelliseen tutkimukseen CAR T-soluhoidon alan odotetaan kasvavan dramaattisesti. Kiinan kansallinen lääketieteellisten tuotteiden viranomainen (NMPA) tunnusti CAR:n T-soluhoidon lupauksen nimeämällä ekekabtageeniautoleucelin sekä läpimurtohoidoksi että harvinaislääkkeeksi. Tämä kannatus on osoitus Kiinan hallituksen omistautumisesta lääketieteen huippuluokan kehitykseen.
Equecabtagene autoleucelia tarkastellaan myös mahdollisena hoitona neuromyelitis optica -spektrisairauksiin. Tämä osoittaa, että CAR T-soluterapiaa voidaan käyttää muihin asioihin kuin syöpään.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in CAR T-soluterapia for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Mitä maksaa CAR T-Cell -hoito multippelin myelooman hoidossa Kiinassa?
Hinta CAR T-Cell therapy for multiple myeloma depends upon the type of CAR T Cell therapy chosen and the hospital chosen. The cost of FUCASO treatment is around $ 200,000 USD in different hospitals. The cost of CILTA-CEL therapy also varies between $ 200-250,000 USD. However, patients can also opt for CAR T-soluterapian kliiniset tutkimukset joka maksaa 60-80,000 XNUMX dollaria.
