Food and Drug Administration hyväksyi nirogasestaatin (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) 27. marraskuuta 2023 aikuispotilaille, joilla on eteneviä desmoidisia kasvaimia, jotka tarvitsevat systeemistä hoitoa. Tämä on ensimmäinen hyväksytty hoito desmoidisten kasvainten hoidossa.
DeFi-nimisessä tutkimuksessa (NCT03785964) tarkasteltiin, kuinka hyvin se toimi. Se oli kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu (1:1), kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe 142 potilaalla, joilla oli desmoidisia kasvaimia, jotka pahenivat ja joita ei voitu hoitaa leikkauksella. Potilaat kelpuutettiin, jos desmoidinen kasvain oli edennyt 12 kuukauden kuluessa seulonnasta. Osallistujat määrättiin satunnaisesti ottamaan 150 mg nirogasestaattia tai lumelääkettä suun kautta kahdesti päivässä sairauden etenemiseen tai sietämättömään toksisuuteen asti.
Progression-free survival (PFS), joka on laskettu RECIST v1.1:llä sokkoutetulla riippumattomalla keskuskatsauksella tai tutkijan arvioima ja itsenäisesti arvioima kliininen eteneminen oli tärkein tapa mitata hoidon tehoa. Mediaania etenemisvapaata eloonjäämistä (PFS) ei määritetty nirogasestaattiryhmässä (95 % CI: ei määritetty) ja se oli 15.1 kuukautta (95 % CI: 8.4, ei määritetty) lumeryhmässä. Riskisuhde (HR) oli 0.29 (95 % CI: 0.15, 0.55) p-arvon ollessa alle 0.001. Alkuperäinen etenemisvapaan eloonjäämisen (PFS) tutkimus, jossa käytettiin pelkästään radiografista etenemistä, paljasti riskisuhteen 0.31 (95 % CI: 0.16, 0.62).
Objektiivinen reaktionopeus (ORR) oli tehokkuuden lisämittari. Objektiivinen vasteprosentti (ORR) oli 41 % (95 % CI: 29.8, 53.8) nirogasestaattiryhmän osallistujilla ja 8 % (95 % CI: 3.1, 17.3) lumelääkeryhmässä (p-arvo = < 0.001) ). Potilaiden ilmoittaman pahimman kivun paraneminen tutkimuksen alusta lähtien, mikä suosi nirogasestaattiryhmää, vahvisti edelleen tehokkuustuloksia.
Yleisiä haittavaikutuksia olivat ripuli, munasarjatoksisuus, ihottuma, pahoinvointi, uupumus, suutulehdus, päänsärky, epämukavuus vatsassa, yskä, hiustenlähtö, ylempien hengitysteiden infektio ja hengenahdistus.
Suositeltu nirogasestaattiannos on 150 mg suun kautta kahdesti päivässä ruoan kanssa tai ilman, kunnes sairaus etenee tai myrkyllisyyttä ei voida hyväksyä. Jokainen 150 mg:n annos koostuu kolmesta 50 mg:n pilleristä.
USFDA on hyväksynyt lutetium Lu 177 -dotaatin 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsipotilaille, joilla on GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, uraauurtava hoitomuoto, on äskettäin saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) hyväksynnän lapsipotilaille, mikä on merkittävä virstanpylväs lasten onkologiassa. Tämä hyväksyntä on toivon majakka lapsille, jotka taistelevat neuroendokriinisten kasvainten (NET) kanssa. Ne ovat harvinainen mutta haastava syövän muoto, joka usein osoittautuu vastustuskykyiseksi tavanomaisille hoidoille.