Elintarvike- ja lääkevirasto myönsi pirtobrutinibille (Jaypirca, Eli Lilly and Company) nopeutetun hyväksynnän 1 aikuisille, joilla on krooninen lymfaattinen leukemia tai pieni lymfosyyttinen lymfooma (CLL/SLL), joille on tehty vähintään kaksi aiempaa hoitolinjaa. mukaan lukien BTK-inhibiittori ja BCL-2023-inhibiittori.
Tutkimuksessa tarkasteltiin, kuinka hyvin se toimi BRUIN-tutkimuksessa (NCT03740529), joka on maailmanlaajuinen, avoin, yksihaarainen, monikohorttitutkimus, johon osallistui 108 henkilöä, joilla oli CLL tai SLL ja jotka olivat jo saaneet vähintään kaksi muuta hoitoa, mukaan lukien BTK-estäjä ja BCL-2-estäjä. Potilaille tehtiin keskimäärin 5 edellistä hoitolinjaa, vaihteluvälillä 2-11. 200 prosenttia potilaista lopetti edellisen BTK-estäjän käytön taudin taudin tai pahenemisen vuoksi. Pirtobrutinib-lääkettä annettiin suun kautta XNUMX mg:n annoksena kerran vuorokaudessa, ja sitä pidettiin yllä taudin etenemiseen tai ei-hyväksyttäviin toksisiin vaikutuksiin saakka.
Ensisijaiset tehokkuusmittarit olivat kokonaisvasteprosentti (ORR) ja vasteen kesto (DOR), jotka riippumaton arviointikomitea arvioi vuoden 2018 iwCLL-kriteerien perusteella. Objektiivinen vasteprosentti (ORR) oli 72 % ja 95 %:n luottamusväli (CI) 63 % - 80 % ja vasteen keston mediaani (DOR) oli 12.2 kuukautta ja 95 % luottamusväli 9.3 - 14.7. Kaikki vastaukset olivat puutteellisia.
Yleisimmät sivuvaikutukset (≥ 20 %), ei sisällä laboratorioon liittyviä termejä, olivat väsymys, mustelmat, yskä, tuki- ja liikuntaelimistön epämukavuus, COVID-19, ripuli, keuhkokuume, vatsakipu, hengenahdistus, verenvuoto, turvotus, pahoinvointi, kuume ja päänsärky. Asteen 3 tai 4 laboratorioarvojen poikkeavuuksia, jotka vaikuttivat yli 10 %:iin potilaista, olivat neutrofiilien määrän väheneminen, anemia ja vähentynyt verihiutaleiden määrä. 32 % potilaista koki vakavia infektioita, ja kuolemaan johtaneita infektioita raportoitiin 10 %:lla tapauksista. Lääkemääräysaineisto sisältää varoituksia ja neuvoja infektioiden, verenvuodon, sytopenioiden, sydämen rytmihäiriöiden ja myöhempien primaaristen syöpien varalta.
Suositeltu pirtobrutinibin annostus on 200 mg suun kautta kerran vuorokaudessa, kunnes sairaus etenee tai sietämättömiä vaikutuksia.
Syöpä
USFDA on hyväksynyt lutetium Lu 177 -dotaatin 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsipotilaille, joilla on GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, uraauurtava hoitomuoto, on äskettäin saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) hyväksynnän lapsipotilaille, mikä on merkittävä virstanpylväs lasten onkologiassa. Tämä hyväksyntä on toivon majakka lapsille, jotka taistelevat neuroendokriinisten kasvainten (NET) kanssa. Ne ovat harvinainen mutta haastava syövän muoto, joka usein osoittautuu vastustuskykyiseksi tavanomaisille hoidoille.
Alysha Mendossa
Voi 11, 2024
