Nov 2023: Elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyi HEPZATO KIT:n (melfalaani injektio-/hepatikoideoita varten, Delcath Systems, Inc.) maksaan kohdistetuksi hoidoksi aikuispotilaille, joilla on uveaalinen melanooma ja joilla on ei-leikkauskelvottomat maksametastaasit, jotka vaikuttavat alle 50 prosenttiin maksasta ja maksasta. ei maksanulkoista sairautta tai ekstrahepaattista sairautta, joka rajoittuu keuhkoihin, luuhun, imusolmukkeisiin tai ihonalaisiin kudoksiin ja voi olla
FOCUS-tutkimuksessa (NCT02678572) 91 ihmistä, joilla oli uveal-melanooma ja maksametastaaseja, joita ei voitu poistaa, osallistui yksihaaraiseen avoimeen kokeeseen nähdäkseen, kuinka hyvin hoito toimi. Jos uveaalisen melanooman vaarallisin osa tulee maksasta ja maksan ulkopuolinen sairaus voitaisiin hoitaa sädehoidolla tai leikkauksella, niin jokin maksan ulkopuolinen sairaus voi löytyä keuhkoista, imusolmukkeista, luusta tai ihon alta. . Tärkeitä syitä siihen, miksi ne eivät kelpaa, olivat etäpesäkkeet vähintään 50 %:ssa maksaparenkyymistä, Child-Pugh-luokan B tai C kirroosi tai hepatiitti B tai C.
Tärkeimmät tavat mitata, kuinka hyvin jokin toimi, olivat objektiivinen vastausprosentti (ORR) ja vastauksen kesto (DoR), joista päätti reilu keskustarkastelukomitea käyttämällä RECIST v1.1:tä. Mediaani DoR oli 14 kuukautta (95 % CI: 8.3, 17.7) ja ORR oli 36.3 % (95 % CI: 26.4, 47).
Melfalaania (HEPZATO) infusoidaan maksavaltimoon 6–8 viikon välein enintään 6 infuusiona käyttämällä laitteen komponenttia Hepatic Delivery System (HDS). Ihanteelliseen ruumiinpainoon perustuen ehdotettu melfalaaniannos on 3 mg/kg ja enimmäisannos 220 mg kertahoidossa.
HEPZATO KIT -pakkauksen reseptimateriaalissa on varoitus, joka koskee vakavia toimenpiteen välillisiä seurauksia, kuten verenvuotoa, maksavaurioita ja tromboembolisia tapahtumia. Reseptimateriaaliin sisältyy myös laatikollinen varoitus myelosuppressiosta ja mahdollisesta vakavasta infektiosta, verenvuodosta tai oireellisesta anemiasta.
Koska HEPZATO KIT:iin voi liittyä vakavia toimenpiteitä edeltäviä seurauksia, kuten tromboembolisia tapahtumia, hepatosellulaarisia vaurioita ja verenvuotoa, se on käytettävissä vain rajoitetun ohjelman kautta, joka kuuluu HEPZATO KIT -riskinarviointi- ja -hallintastrategian piiriin.
Trombosytopenia, väsymys, anemia, pahoinvointi, tuki- ja liikuntaelinten kipu, leukopenia, vatsakipu, neutropenia, oksentelu, kohonnut alaniiniaminotransferaasi, pitkittynyt aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika, kohonnut aspartaattiaminotransferaasi, lisääntynyt veren alkalinen fosfataasi (≥20 %) olivat yleisimmät XNUMX %) haittavaikutuksia tai laboratorioarvojen poikkeavuuksia.
HEPZATO ja HEPZATO KIT ovat vasta-aiheisia potilaille, joilla on aktiivisia kallonsisäisiä etäpesäkkeitä tai aivovaurioita, joilla on taipumusta vuotaa verta; maksan vajaatoiminta, portaalihypertensio tai tunnetut suonikohjut, joilla on verenvuotoriski; maksan leikkaus tai lääkehoito viimeisten 4 viikon aikana; korjaamaton koagulopatia, kyvyttömyys tehdä turvallisesti yleisanestesia, mukaan lukien aktiiviset sydänsairaudet, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, epästabiilit sepelvaltimotautioireyhtymät (epästabiili tai vaikea angina pectoris tai sydäninfarkti), paheneminen tai uusi kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, merkittävät rytmihäiriöt tai vaikea läppäsairaus ; allergioita tai tunnettu yliherkkyys melfalaanille; allergioita tai tunnettu yliherkkyys HEPZATO KIT:ssä käytetylle komponentille tai materiaalille, mukaan lukien allergia luonnonkumilateksille; aiempi allergia tai yliherkkyys hepariinille tai hepariinin aiheuttama trombosytopenia (HIT); ja aiempi vakava allerginen reaktio jodatulle kontrastille, jota ei ole saatu hallintaan antihistamiinien ja steroidien esilääkityksen avulla.
