FDA on myöntänyt läpimurtolääkkeensä kvitsartinibi a läpimurto hoito. Quizartinib on FLT3 Tutkittavana oleva estäjä aikuisten potilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut / tulenkestävä FLT3-ITD akuutti myelooinen leukemia ( AML ). Tämä tunnistaminen nopeuttaa kehitystä kvitsartinibi ja sen odotetaan tuovan uusia lääkkeitä potilaille mahdollisimman pian.
AML on pahanlaatuinen veri- ja luuydinsyöpä joka aiheuttaa toimintahäiriöiden syöpäleukosyyttien lisääntymisen ja kerääntymisen hallitsemattomasti ja vaikuttaa normaalien verisolujen tuotantoon. Yhdysvalloissa odotetaan tänä vuonna olevan enemmän kuin 19000 uusien diagnosoitujen potilaiden nimi ja yli 10000 Ge AML kuolemia. 2005-2011 tutkimustulokset osoittavat, että 5- vuoden eloonjäämisaste AML potilaat ovat vain 26% , joka on pienin kaikentyyppisten leukemioiden joukossa. FLT3 geenimutaatio on yleisin geneettinen mutaatio vuonna AML potilaat, kun taas FLT3-ITD on yleisimpiä mutaatioita FLT3 geeni, ja noin neljännes AML potilailla on tämä mutaatio. Verrattuna potilaisiin, joilla ei ole tätä mutaatiota, potilaisiin, joilla on FLT3-ITD mutations had a worse prognosis, a higher risk of cancer recurrence, and a greater risk of death after relapse. Even if these patients receive a hematopoietic stem cell transplant ( HSCT ), syövän uusiutumisen mahdollisuus hoidon jälkeen on edelleen suurempi kuin potilailla, joilla ei ole tätä mutaatiota. Tällä hetkellä tälle taudille ei ole hyväksyttyä hoitoa. Siksi tämän läpimurtoterapian odotetaan tuovan uutta toivoa potilaille, joilla on FLT3-ITD .
Läpimurtoterapian tunnistamisen lisäksi kvitsartinibi myös saanut FDA nopeutettu pätevyys uusiutuneen / tulenkestävä AML hoitoon ja harvinaislääkkeiden pätevyys AML myöntänyt FDA ja Euroopan lääkeviraston ( EMA ). Kvitsartinibi on edelleen tutkimus- ja kehitysvaiheessa eikä sitä ole hyväksytty missään maassa. Turvallisuutta ja suvaitsevaisuutta ei ole vielä sertifioitu. Tämän hyväksynnän odotetaan kuitenkin nopeuttavan lääkkeen kehitystä, mikä on todella hyvä uutinen potilaille.
