Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyi Venetoclaxin (Venclexta) yhdistettynä rituksimabiin (VenR) kroonista lymfosyyttileukemiaa (CLL) sairastavien potilaiden hoitoon faasi III MURANO-tutkimuksen minimijäännössairaustietojen (MRD) perusteella, ja teho on huomattavasti parempi Yhdessä bendamustiinin ja rituksimabin (BR) kanssa.
MURANO-tutkimuksessa havaittiin, että kemoimmunoterapian teho CLL: ssä liittyy mahdollisuuteen saavuttaa MRD-muunnos ja onko kohdennetun lääkehoidon teho tulenkestävälle tai uusiutuneelle CLL: lle MRD-muunnosta, koska MRD-muunnoksen nopeus näillä potilailla suhteellisen tuntematon. matala.
MURANO-tutkimus osoitti, että VenR-hoidolla oli parempi tulenkestävän tai uusiutuneen KLL: n PFS verrattuna BR-hoito-ohjelmaan (HR0.17), ja ääreisveren ja luuytimen MRD muuttui negatiiviseksi. MRD: n muuttuminen negatiiviseksi VenR-ryhmässä ei liittynyt siihen, onko potilaalla del (17p), ei-IGVH-mutaatio, TP53-mutaatio ja muut haitalliset prognostiset tekijät. VenR-ryhmässä 121/194 potilaalla (62%) MRD oli negatiivinen yhdistelmähoidon lopussa. Mediaaniseurannassa 13.8 kuukautta (5.6--23.0 kuukautta) 100 potilaalla (83%) oli edelleen negatiivinen MRD ja 2 potilaalla eteneminen PD: hen, 2 tapausta kuoli merkityksettömään sairauteen, 2 tapausta eteni Richterin oireyhtymään, 15 tapausta ( 12%) MRD muuttui positiiviseksi [1 tapaus MRD ≥10 ^ (-2) ja PD, 14 tapausta MRD 10 ^ (-4) ~ <10 ^ (-2) ja 2 heistä oli PD, 1 kuoli ja 11 edelleen ei ollut edistystä.
Tulenkestävän tai uusiutuneen KLL: n VenR-hoidolla on korkea johdonmukaisuus ääreisveren ja luuytimen MRD-muunnoksen saamisessa, ja ääreisveren MRD: n tila liittyy merkittävästi kliiniseen tehoon. VenR voi antaa potilaille mahdollisuuden saada syvä ja kestävä korkea ääreisveren MRD-konversioprosentti varhaisessa vaiheessa, eikä sillä ole mitään tekemistä sen kanssa, onko potilailla haitallisia ennustetekijöitä, mikä on huomattavasti parempi kuin BR-ohjelma. MRD: n uusiutuminen näkyy vain muutamilla potilailla, eikä se välttämättä johda taudin kliiniseen etenemiseen. VenR: n tehon ehdotetaan olevan merkittävästi parempi kuin BR-hoito, ja se on tällä hetkellä suositeltava hoito tulenkestävälle tai uusiutuneelle KLL: lle.
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-updates-venetoclax-cll-label-with-mrd-data
