Syyskuu 2022: Elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyi ibrutinibin (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) käytettäväksi lapsipotilailla, joilla on krooninen siirrännäinen vastaan isäntä -sairaus (cGVHD), jotka ovat alle 1-vuotiaita ja joiden yksi tai useampi systeeminen hoito on epäonnistunut. Oraaliliuos, pillerit ja kapselit ovat esimerkkejä formulaatioista.
Ibrutinibin tehoa arvioitiin iMAGINE-tutkimuksessa (NCT03790332), avoimessa, monikeskustutkimuksessa, jossa oli yksi käsivarsi lapsia ja nuoria aikuisia, joilla on kohtalainen tai vaikea cGVHD. Osallistujat vaihtelivat 1-vuotiaista alle 22-vuotiaisiin. 47 potilasta tarvitsi lisähoitoa yhden tai useamman systeemisen lääkityksen epäonnistuttua, ja heidät otettiin mukaan tutkimukseen. Jos urogenitaalinen osallisuus yhdessä elimessä oli ainoa cGVHD:n merkki, potilaat suljettiin pois.
Potilaiden keski-ikä oli 13 vuotta (vaihteluväli 1–19). Seuraavassa on joitain 47 potilaan demografista: 70 % väestöstä on miehiä, 36 % valkoisia, 9 % mustia tai afroamerikkalaisia ja 55 % on ilmoittamattomia.
Kokonaisvasteprosentti (ORR) viikolle 25 asti toimi ensisijaisena tehokkuuden tulosindikaattorina. Vuoden 2014 NIH Consensus Development Project Response Criteria -vastauskriteerien mukaan ORR sisältää täydelliset tai osittaiset vastaukset. Viikolle 25 mennessä ORR oli saavuttanut 60 % (95 % CI: 44, 74). Keskimääräinen aika, joka kului vastauksen antamiseen, oli 5.3 kuukautta (95 % CI: 2.8, 8.8). CGVHD:n keston mediaani oli 14.8 kuukautta (95 % CI: 4.6, ei arvioitavissa) ensimmäisestä vasteesta kuolemaan tai uusiin systeemisiin hoitoihin.
Anemia, tuki- ja liikuntaelinten kipu, kuume, ripuli, keuhkokuume, vatsakipu, stomatiitti, trombosytopenia ja päänsärky olivat yleisimmät haittatapahtumat (20 %), samoin kuin kuume, ripuli, keuhkokuume, vatsakipu ja suutulehdus.
Suositeltu IMBRUVICA-annos on 420 mg suun kautta kerran päivässä 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on cGVHD ja 240 mg/m2 suun kautta kerran vuorokaudessa (420 mg:n annokseen asti) potilaille, jotka ovat 1–12-vuotiaita, joilla on cGVHD. , kunnes cGVHD:n eteneminen, taustalla olevan pahanlaatuisen kasvaimen uusiutuminen tai ei-hyväksyttävä toksisuus.
Katso Imbruvican täydelliset reseptitiedot.
