Marraskuu 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) on lisensoinut Food and Drug Administrationin käytettäväksi ihmisillä, joilla on uusiutuneita tai refraktaarisia myeloidisia/lymfoidisia kasvaimia (MLN), joilla on muuttunut fibroblastikasvutekijäreseptori 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Valitut väestötiedot ja perusominaisuudet sisälsivät seuraavat: 64 % naisia; 68 % valkoista; 3.6 % mustaa tai afroamerikkalaista; 11 % aasialainen; 3.6 % Amerikan intiaani/Alaskan syntyperäinen; ja 88 % ECOG-suorituskyvyn tilasta 0 tai 1. Mediaani-ikä oli 65 vuotta (vaihteluväli 39-78); 3.6 % mustaa tai afroamerikkalaista; 68 % valkoista; ja 68% valkoista.
Teho määritettiin täydellisen vasteen (CR) perusteella, jotka täyttivät morfologisen sairauden tyyppikohtaiset vastekriteerit. 14 potilaasta 18 potilaasta, joilla oli ekstramedullaarinen sairaus (EMD) ja krooninen vaihe luuytimessä (78 %; 95 % CI: 52, 94), saavutti täydellisen remission (CR). Keskimääräinen päivien lukumäärä CR:ään oli 104. (vaihteluväli 44 - 435). Mediaaniaikaa (1+ - 988+ päivää) ei saavutettu. Kaksi neljästä potilaasta, joilla oli blastivaihe luuytimessä EMD:n kanssa tai ilman (kesto: 1+ ja 94 päivää), oli remissiossa. Yksi kolmesta potilaasta, joilla oli pelkkä EMD, koki CR:n (kesto yli 64 päivää). Täysi sytogeneettinen vasteprosentti kaikilla 28 potilaalla – mukaan lukien 3 ilman morfologista sairautta – oli 79 % (22/28; 95 % CI: 59, 92).
Hyperfosfatemia, kynsien toksisuus, hiustenlähtö, stomatiitti, ripuli, kuivasilmäisyys, väsymys, ihottuma, anemia, ummetus, suun kuivuminen, nenäverenvuoto, verkkokalvon seroosin irtoaminen, raajojen kipu, ruokahaluttomuus, kuiva iho, dyspepsia, selkäkipu, pahoinvointi, näön hämärtyminen perifeerinen turvotus ja huimaus olivat yleisimmät (20 %) potilaiden kokemat haittavaikutukset.
Vähentynyt fosfaatti, vähentyneet lymfosyytit, vähentyneet leukosyytit, vähentyneet verihiutaleet, kohonnut alaniiniaminotransferaasi ja vähentyneet neutrofiilit olivat yleisimpiä asteen 3 tai 4 laboratoriopoikkeavuuksia (10 %).
On suositeltavaa ottaa 13.5 mg pemigatinibia kerran vuorokaudessa, kunnes tauti etenee tai myrkyllisyyttä ei voida sietää.
View full prescribing information for Pemazyre.
