Elintarvike- ja lääkevirasto myönsi belzutifaanille (Welireg, Merck & Co., Inc.) 14. joulukuuta 2023 potilaille, joilla on edennyt munuaissyöpä (RCC) ja jotka ovat aiemmin saaneet ohjelmoidun kuolemanreseptori-1:n (PD-1). ) tai ohjelmoidun kuolemaligandin 1 (PD-L1) inhibiittori ja verisuonten endoteelin kasvutekijän tyrosiinikinaasi-inhibiittori (VEGF-TKI).
Tehokkuus arvioitiin LITESPARK-005 (NCT04195750), tutkimuksessa, jossa 746 potilasta, joilla oli ei-leikkauskelvoton paikallisesti edennyt tai metastaattinen kirkassoluinen RCC, jaettiin satunnaisesti erilaisiin hoitoihin sen jälkeen, kun ne olivat edistyneet PD-1- tai PD-L1-tarkastuspisteen estäjän ja VEGF-TKI:n jälkeen. . Osallistujat jaettiin satunnaisesti suhteessa 1:1 saamaan joko 120 mg belzutifaania tai 10 mg everolimuusia kerran päivässä. Satunnaistaminen luokiteltiin kansainvälisen metastaattisten RCC-tietokantakonsortion riskiryhmän ja aiempien VEGF-TKI:iden määrän perusteella.
Ensisijaiset tehokkuusmitat olivat etenemisvapaa eloonjääminen (PFS), joka arvioitiin riippumattomalla sokkoutetulla keskitetyllä katsauksella ja kokonaiseloonjääminen (OS).
Belzutifan osoitti tilastollisesti merkitsevää parannusta etenemisvapaassa eloonjäämisessä (PFS) everolimuusiin verrattuna. Riskisuhde oli 0.75 (95 % CI: 0.63, 0.90) ja yksipuolinen p-arvo 0.0008. Kaplan-Meier-käyrät osoittivat epäsuhtaisia riskejä vertailukelpoisten etenemisvapaan eloonjäämisarvioiden mediaanien ollessa 5.6 kuukautta (95 % CI: 3.9, 7.0) belzutifan ryhmässä ja 5.6 kuukautta (95 % CI: 4.8, 5.8) everolimuusiryhmässä. Vaikka käyttöjärjestelmätiedot olivat epätäydellisiä nykyisessä tutkimuksessa, kun 59 % kuolleista raportoitiin, negatiivista suuntausta ei havaittu. Potilaiden ilmoittamien oireiden ja toiminnallisten tulosten tarkastelu osoitti, että belzutifaani oli paremmin siedetty kuin everolimuusi.
Vallitsevia belzutifaanilla hoidetuilla potilailla havaittuja haittavaikutuksia (≥ 25 %:n esiintyvyys) olivat hemoglobiinitason lasku, väsymys, tuki- ja liikuntaelimistön kipu, kohonneet kreatiniinipitoisuudet, vähentynyt lymfosyyttien määrä, kohonneet alaniiniaminotransferaasipitoisuudet, alentuneet natriumpitoisuudet, kohonneet kaliumpitoisuudet ja lisääntynyt aspartaattipitoisuus. aminotransferaasitasot.
Suositeltu belzutifaanannos on 120 mg suun kautta kerran vuorokaudessa taudin etenemiseen tai sietämättömään toksisuuteen asti.
Syöpä
USFDA on hyväksynyt lutetium Lu 177 -dotaatin 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsipotilaille, joilla on GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, uraauurtava hoitomuoto, on äskettäin saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) hyväksynnän lapsipotilaille, mikä on merkittävä virstanpylväs lasten onkologiassa. Tämä hyväksyntä on toivon majakka lapsille, jotka taistelevat neuroendokriinisten kasvainten (NET) kanssa. Ne ovat harvinainen mutta haastava syövän muoto, joka usein osoittautuu vastustuskykyiseksi tavanomaisille hoidoille.
Alysha Mendossa
Voi 11, 2024
