Администрацията по храните и лекарствата разреши нирогацестат (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) на 27 ноември 2023 г. за възрастни пациенти с напреднали дезмоидни тумори, нуждаещи се от системно лечение. Това е първоначалната разрешена терапия за дезмоидни тумори.
Проучване, наречено DeFi (NCT03785964), разглежда колко добре работи. Това беше международен, многоцентров, рандомизиран (1:1), двойно-сляп, плацебо-контролиран експеримент със 142 пациенти, които имаха дезмоидни тумори, които се влошаваха и не можеха да бъдат лекувани с операция. Пациентите са квалифицирани, ако дезмоидният тумор е напреднал в рамките на 12 месеца след скрининга. Участниците бяха разпределени на случаен принцип да приемат 150 mg нирогацестат или плацебо перорално два пъти на ден до прогресиране на заболяването или непоносима токсичност.
Преживяемостта без прогресия (PFS), изчислена от RECIST v1.1 чрез заслепен независим централен преглед, или клиничната прогресия, оценена от изследователя и прегледана независимо, е основният начин за измерване на ефективността на лечението. Средната преживяемост без прогресия (PFS) не е определена в групата на нирогацестат (95% CI: не е определен) и е 15.1 месеца (95% CI: 8.4, не е определен) в групата на плацебо. Коефициентът на риск (HR) е 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) с p-стойност по-малка от 0.001. Първоначално изследване на преживяемостта без прогресия (PFS), използващо само радиографска прогресия, разкрива коефициент на риск от 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
Обективната скорост на реакция (ORR) е допълнителна мярка за ефективност. Процентът на обективния отговор (ORR) е 41% (95% CI: 29.8, 53.8) за участниците в групата на нирогацестат и 8% (95% CI: 3.1, 17.3) за тези в плацебо групата (p-стойност=<0.001 ). Подобрението в докладваната от пациентите най-лоша болка от началото на проучването, което е в полза на групата с нирогацестат, допълнително потвърждава резултатите от ефикасността.
Преобладаващите нежелани реакции включват диария, овариална токсичност, обрив, гадене, изтощение, стоматит, главоболие, стомашен дискомфорт, кашлица, алопеция, инфекция на горните дихателни пътища и диспнея.
Препоръчителната доза нирогацестат е 150 mg, приемана перорално два пъти на ден, със или без храна, докато заболяването прогресира или има неприемлива токсичност. Всяка доза от 150 mg се състои от три хапчета от 50 mg.
Lutetium Lu 177 dotatate е одобрен от USFDA за педиатрични пациенти на 12 и повече години с GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, новаторско лечение, наскоро получи одобрение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за педиатрични пациенти, отбелязвайки важен етап в педиатричната онкология. Това одобрение представлява маяк на надежда за деца, борещи се с невроендокринни тумори (NETs), рядка, но предизвикателна форма на рак, която често се оказва резистентна към конвенционалните терапии.