Август 2021: Белзутифан (Welireg, Merck), инхибитор на индуциран от хипоксия фактор, е одобрен от Администрацията по храните и лекарствата за възрастни пациенти с болест на von Hippel-Lindau, които се нуждаят от терапия за свързан бъбречноклетъчен карцином (RCC), хемангиобластоми на централната нервна система (CNS) или невроендокринни тумори на панкреаса (pNET), но не изискват незабавна операция.
Белзутифан е изследван при 61 пациенти с VHL-асоцииран RCC (VHL-RCC), диагностициран въз основа на промяна на зародишната линия на VHL и поне един откриваем солиден тумор, ограничен до бъбрека в текущото проучване 004 (NCT03401788), отворено клинично проучване. Включени са пациенти с други злокачествени заболявания, свързани с VHL, като хемангиобластоми на ЦНС и pNET. Belzutifan 120 mg се дава на пациенти веднъж дневно до прогресия на заболяването или непоносима токсичност.
Общият процент на отговор (ORR) е основната крайна точка за ефикасност, определена чрез радиологична оценка и оценена от независим комитет за преглед, използващ RECIST v1.1. Продължителността на отговора (DoR) и времето за отговор са две други цели за ефикасност (TTR). При индивиди с RHC, свързан с VHL, е установен ORR от 49% (95% CI: 36, 62). Всички пациенти с VHL-RCC, които са имали отговор, са проследени в продължение на най-малко 18 месеца след началото на лечението. Средната DoR не е изпълнена; 56% от анкетираните са имали DoR по -малък от 12 месеца и среден TTR от 8 месеца. 24 пациенти с измерими хемангиобластоми на ЦНС са имали ORR от 63 %, а 12 пациенти с измерим pNET са имали ORR от 83 % при пациенти с други злокачествени тумори, свързани с VHL, които не са RCC. За хемангиобластомите на ЦНС и pNET средната DoR не е спазена, като продължителността на отговора е по -малка от 12 месеца съответно при 73 % и 50 % от пациентите.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took белзутифан. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan трябва да се приема веднъж дневно, със или без храна, в доза от 120 mg.
справка: https://www.fda.gov/
Проверете подробности тук.
