2022 март: абатацепт (Orencia, Bristol-Myers Squibb Company) е одобрен от Агенцията по храните и лекарствата за превенция на остро заболяване присадка срещу приемник (aGVHD) при възрастни и педиатрични пациенти на възраст 2 години и повече, които получават трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSCT) от съвпадащ или 1 алел- несвързан несвързан донор. Това е първото лечение за aGVHD, което е одобрено от FDA. Данните от реалния свят (RWD) бяха използвани в приложението за определяне на клиничната ефективност. RWD се отнася до клинични данни, които се събират систематично от много източници, включително данни от регистъра, с цел предоставяне на реални доказателства (RWE).
В две изследвания, деца на възраст шест и повече, които са получили HSCT от съвпадащ или несвързан донор с 1 алел, са изследвани за ефикасност.
GVHD-1 (NCT 01743131) е рандомизирано (1:1), двойно-сляпо, плацебо-контролирано клинично проучване, при което пациентите получават абатацепт или плацебо в комбинация с CNI и MTX след получаване на 8 от 8 човешки левкоцитен антиген (HLA )-съвпадащ HSCT. Докато тежката (степен III-IV) преживяемост без aGVHD не е била значително подобрена при пациенти, получавали Orencia, в сравнение с пациенти, които са получили плацебо на ден 180 след трансплантацията (HR 0.55; 95 процента CI 0.26, 1.18), процентът на OS на ден 180 след HSCT е 97 процента (95 процента CI: 89 процента, 99 процента) за пациенти, получавали абатацепт в сравнение с 84 процента (95 процента CI: 73 процента, 91 процента) за пациенти (HR 0.33; 95 процента CI: 0.12, 0.93 ). На 180-ия ден след HSCT, степента на преживяемост без aGVHD сред умерено тежка (степен II-IV) за пациенти, получили абатацепт, е 50% (95 процента CI: 38 процента, 61 процента), в сравнение с 32% (95 процента CI : 21 процента, 43 процента) за пациенти, получили плацебо (HR 0.54; 95 процента CI: 0.35, 0.83).
GVHD-2, клиничен анализ, базиран на данни от Центъра за международни изследвания за трансплантация на кръв и мозък (CIBMTR) при пациенти, получили 7 от 8 HLA-съвпадащи HSCT между 2011 и 2018 г., разкри повече доказателства за ефективност. Резултатите от 54 пациенти, лекувани с абатацепт във връзка с CNI и MTX за превенция на aGVHD, са сравнени със 162 пациенти, избрани на случаен принцип от регистъра на CIBMTR, които са лекувани само с CNI и MTX. Пациентите, получили абатацепт в комбинация с CNI и MTX, са имали 98 процента (95 процента CI: 78 процента, 100 процента) честота на ОС на ден 180 след HSCT, в сравнение със 75 процента (95 процента CI: 67 процента, 82 процента) за пациенти които са получавали CNI и MTX самостоятелно.
Анемия, хипертония, CMV реактивиране/CMV инфекция, пирексия, пневмония, епистаксис, намалени CD4 клетки, хипермагнезиемия и остро бъбречно увреждане са най-честите нежелани реакции (десет процента) на абатацепт за превенция на aGVHD. Пациентите, получаващи абатацепт, трябва да получат антивирусна профилактика за инфекция с вируса на Epstein-Barr преди започване на лечението и шест месеца след това, както и да бъдат наблюдавани за цитомегаловирусна инфекция/реактивиране.
Предложената доза на абатацепт се определя в зависимост от възрастта на пациента и е посочена в предписващия материал. Информацията за рецептата на Orencia е налична в нейната цялост.
Проект Orbis, усилията на FDA Oncology Center of Excellence, беше използван за извършване на този преглед. Проект Орбис създава механизъм за партньори от цял свят да подават и преглеждат онкологичните лекарства едновременно. FDA работи по този преглед с Health Canada, Swissmedic и Министерството на здравеопазването на Израел. Останалите регулаторни органи все още разглеждат заявленията.
