2023 Nov: Die Food and Drug Administration het HEPZATO KIT (melfalan vir inspuiting/hepatiese afleweringstelsel, Delcath Systems, Inc.) goedgekeur as 'n lewergerigte behandeling vir volwasse pasiënte met uveale melanoom wat nie-opereerbare lewermetastases het wat minder as 50% van die lewer affekteer en geen ekstrahepatiese siekte, of ekstrahepatiese siekte wat beperk is tot die long, been, limfknope of subkutane weefsels nie en kan
In die FOKUS-studie (NCT02678572) het 91 mense met uveale melanoom en lewermetastases wat nie verwyder kon word nie, deelgeneem aan 'n enkelarm, oop-etiket eksperiment om te sien hoe goed die behandeling gewerk het. As die gevaarlikste deel van die uveale melanoom van die lewer afkomstig is en die siekte buite die lewer met bestralingsterapie of chirurgie behandel kon word, kan een of ander siekte buite die lewer in die long, limfknope, been of onder die vel gevind word. . Belangrike redes om nie in aanmerking te kom nie was metastases in ten minste 50% van die lewerparenchiem, met Child-Pugh Klas B of C sirrose, of hepatitis B of C.
Die vernaamste maniere om te meet hoe goed iets gewerk het, was die objektiewe reaksiekoers (ORR) en die duur van reaksie (DoR), wat deur 'n billike sentrale hersieningskomitee met behulp van RECIST v1.1 besluit is. Die mediaan DoR was 14 maande (95% CI: 8.3, 17.7), en die ORR was 36.3% (95% CI: 26.4, 47).
Melphalan (HEPZATO) word elke 6 tot 8 weke in die lewerslagaar toegedien vir 'n maksimum van 6 infusies met behulp van die Hepatiese Afleweringstelsel (HDS), 'n komponent van die toestel. Gebaseer op ideale liggaamsgewig, is die voorgestelde dosis melfalan 3 mg/kg, met 'n maksimum dosis van 220 mg in 'n enkele terapie.
Daar is 'n bokswaarskuwing met betrekking tot ernstige peri-prosedurele gevolge, soos bloeding, lewerskade en trombo-emboliese gebeure, in die voorskryfmateriaal vir die HEPZATO STEL. 'n Dooswaarskuwing rakende myelosuppressie en die potensiaal vir ernstige infeksie, bloeding of simptomatiese anemie is ook by die voorskryfmateriaal ingesluit.
Weens die potensiaal vir ernstige peri-prosedurele gevolge soos trombo-emboliese gebeure, hepatosellulêre skade en bloeding, is HEPZATO KIT slegs toeganklik deur 'n beperkte program wat onder die HEPZATO KIT Risiko-evaluering en -versagtingstrategie val.
Trombositopenie, moegheid, bloedarmoede, naarheid, muskuloskeletale pyn, leukopenie, buikpyn, neutropenie, braking, verhoogde alanienaminotransferase, verlengde geaktiveerde gedeeltelike tromboplastientyd, verhoogde aspartaataminotransferase, verhoogde bloedalkaliese fosfatase, en dyspne was die algemeenste (≥ 20%) nadelige reaksies of laboratoriumafwykings.
HEPZATO en die HEPZATO KIT is teenaangedui by pasiënte met aktiewe intrakraniale metastases of breinletsels met 'n geneigdheid om te bloei; lewerversaking, portale hipertensie, of bekende spatare met risiko vir bloeding; chirurgie of mediese behandeling van die lewer in die vorige 4 weke; onregstelbare koagulopatie, onvermoë om veilig algemene narkose te ondergaan, insluitend aktiewe harttoestande insluitend, maar nie beperk nie tot, onstabiele koronêre sindrome (onstabiele of ernstige angina of miokardiale infarksie), verslegtende of nuwe aanvang van kongestiewe hartversaking, beduidende aritmieë of ernstige klepsiekte ; geskiedenis van allergieë of bekende hipersensitiwiteit vir melfalan; geskiedenis van allergieë of bekende hipersensitiwiteit vir 'n komponent of materiaal wat binne die HEPZATO STEL gebruik word, insluitend geskiedenis van allergie vir natuurlike rubberlatex; geskiedenis van allergie of hipersensitiwiteit vir heparien of teenwoordigheid van heparien-geïnduseerde trombositopenie (HIT); en geskiedenis van ernstige allergiese reaksie op jodiumhoudende kontras wat nie deur premedikasie met antihistamiene en steroïede beheer word nie.
