2024 Februarie: China se baanbrekerpogings in die skep van deurbraak-kankerterapie het aanslag gekry met die bekendstelling van chimeriese antigeenreseptor (CAR)-gemanipuleerde T-sel (CAR T) terapie vir veelvuldige myeloom, 'n vernietigende bloedkanker wat gekenmerk word deur afwykende plasmaselle. Hierdie nuwe metode verteenwoordig 'n waterskeiding-oomblik in pasgemaakte medisyne, wat hoop bied aan pasiënte wie se alternatiewe tot dusver beperk was.
Oorsig van CAR-T Selterapie
MOTOR T-selterapie uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying tumor cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Kliniese proewe en resultate
FUCASO
In 2018 het IASO Biotherapeutics en Innovent Biologics multisentrum Fase 1/2 navorsing van stapel gestuur om te evalueer equecabtagene autoleucel (FUCASO), China se eerste binnelands vervaardigde CAR T-sel behandeling. Die studie het 79 individue met veelvuldige myeloom ingesluit wat hul standaardterapiekeuses uitgeput het. Interessant genoeg het die algehele responskoers (ORR) 94.9% behaal, terwyl die volledige respons/streng volledige respons (CR/sCR) 58.2% was. Die mediaan tyd tot herstel en CR/sCR was onderskeidelik 16 dae en 95 dae. Hierdie bevindinge het equecabtagene autoleucel se uitstaande doeltreffendheid sowel as sy uitstekende veiligheidsprofiel bevestig.
Vir pasiënte wat voorheen CAR T-sel behandeling gehad het, het die ORR tot 98.5% gestyg, met ses wat CR/sCR behaal het. Die eerste pasiënt wat in die verhoor behandel is, het veral vir meer as 40 maande streng volle remissie gehandhaaf.
CILTA-CEL terapie
Cilta-cel, ook bekend as ciltacabtagene autoleucel, is 'n toonaangewende chimeriese antigeenreseptor (CAR) T-sel behandeling wat B-sel rypwording antigeen (BCMA), 'n proteïen wat ooruitgedruk word in veelvuldige myeloom selle teiken. Hierdie nuwe medisyne het groot belofte getoon in die behandeling van terugvallende en refraktêre veelvuldige myeloom, wat nuwe hoop bied aan pasiënte wat tradisionele behandelingsalternatiewe uitgeput het.
Cilota-cel-behandeling verander 'n pasiënt se T-selle geneties om CAR's uit te druk wat aan BCMA op myeloomselle bind. Sodra dit terug in die pasiënt geplaas is, kan hierdie veranderde CAR T-selle suksesvol kwaadaardige selle teiken en vernietig, wat lei tot tumorregressie en moontlik langtermyn remissie.
Kliniese doeltreffendheid
Kliniese proewe, veral die belangrikste CARTITUDE-1 proef, het getoon dat cilta-cel uitstaande doeltreffendheid gehad het in ekstensief voorbehandelde pasiënte met terugval of refraktêre veelvuldige myeloom. Die resultate van hierdie proewe het 'n merkwaardige algehele responskoers (ORR) van 98% aan die lig gebring, met 'n beduidende deel van pasiënte wat streng volledige response (sCR) behaal.
By 'n mediaan opvolg van 28 maande het cilta-cel volgehoue reaksies getoon, met mediaan progressievrye oorlewing wat nog nie bereik moet word nie. Die medikasie het ook redelike veiligheidsprofiele getoon, met nadelige gebeurtenisse wat suksesvol deur ondersteunende sorgmetodes bestuur is.
Uitdagings en geleenthede
Despite the promising results, significant challenges remain. Most kliniese proewe in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that MOTOR T-selterapie is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Wat is die risiko's van CAR T-Cell-terapie by pasiënte met veelvuldige myeloom?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and limfoom.
Sitokienvrystellingsindroom (CRS) is een van die mees algemene newe-effekte van CAR T-sel terapie, wat simptome soos koors, lae bloeddruk, moeilike asemhaling, naarheid en uitslag veroorsaak. Die meeste gevalle is lig, maar ernstige kan lewensgevaarlik wees.
Neurologiese newe-effekte, soos disoriëntasie, aanvalle of probleme om te praat en te verstaan, kan ernstig wees en vinnige mediese ingryping vereis.
Ander ernstige newe-effekte: Dit kan allergiese reaksies tydens infusie, 'n gekompromitteerde immuunstelsel, wat die risiko van infeksie verhoog, lae bloedseltellings en potensiële langtermyn-neurologiese stelselgevolge insluit.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment uitkomste.
Toekomstige vooruitsigte
Aangesien China voortgaan om omvattend in biomediese navorsing te belê, word verwag dat die veld van CAR T-sel behandeling dramaties sal groei. Die China National Medical Products Administration (NMPA) het die belofte van CAR T-sel behandeling erken deur equecabtagene autoleucel aan te wys as beide 'n deurbraakterapie en 'n weesgeneeskunde. Hierdie bekragtiging demonstreer die Chinese regering se toewyding aan die ontwikkeling van die nuutste medisinale vooruitgang.
Daar word ook gekyk na equecabtagene autoleucel as 'n moontlike behandeling vir neuromyelitis optica spectrum siekte. Dit wys dat CAR T-sel terapie vir ander dinge as kanker gebruik kan word.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in MOTOR T-selterapie for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Wat is die koste van CAR T-Cell terapie vir veelvuldige myeloom in China?
Die koste van CAR T-sel-terapie vir veelvuldige myeloom hang af van die tipe CAR T-sel-terapie wat gekies word en die hospitaal wat gekies word. Die koste van FUCASO-behandeling is ongeveer $ 200,000 USD in verskillende hospitale. Die koste van CILTA-CEL-terapie wissel ook tussen $ 200-250,000 USD. Pasiënte kan egter ook kies CAR T-Cell terapie kliniese proewe wat tussen $ 60-80,000 USD sal kos.
