Die FDA het goedgekeur eflornitien (IWILFIN, USWM, LLC) op 13 Desember 2023, om die risiko van terugval te verlaag by volwassenes en kinders met 'n hoë-risiko neuroblastoom (HRNB) wat 'n gedeeltelike reaksie op vorige multiagent, multimodaliteit terapie gehad het, soos anti-GD2 immunoterapie.
Dit dui op die aanvanklike FDA-goedkeuring van 'n behandeling wat ontwerp is om die waarskynlikheid van terugval in jeugdige pasiënte met HRNB te verlaag.
Die doeltreffendheid is beoordeel in 'n proef wat resultate van Studie 3b (die eksperimentele groep) vergelyk het met Studie ANBL0032 (die eksterne kontrolegroep wat uit 'n kliniese proef gegenereer is). Studie 3b (NCT02395666) was 'n multi-sentrum proef wat oop etiket en nie-ewekansig was, bestaande uit twee kohorte. 105 kwalifiserende pasiënte met hoë risiko neuroblastoom van een groep (Stratum 1) is eflornitien oraal gegee, twee keer per dag teen 'n dosis bepaal deur liggaamsoppervlakte (BSA) tot siekteprogressie, onaanvaarbare toksisiteit, of vir 'n maksimum van 2 jaar. Studie 3b is vooraf beplan om uitkomste te vergelyk met die historiese maatstaf gebeurtenis vrye oorlewing (EFS) koers van Studie ANBL0032 soos gerapporteer in gepubliseerde literatuur.
Studie ANBL0032 was 'n multi-sentrum, oop-etiket, gerandomiseerde proef wat dinutuximab, granulosiet-makrofaag kolonie-stimulerende faktor, interleukien-2 en cis-retinoïensuur vergelyk het met cis-retinoïensuur alleen in pediatriese pasiënte met hoë-risiko neuroblastoom. Die eksterne beheerarm was gebaseer op data van 1,241 XNUMX pasiënte in die eksperimentele arm.
Pasiënte wat aan die kriteria vir die vergelyking tussen Studie 3b en ANBL0032 voldoen het en volledige data vir sekere kliniese kovariate gehad het, is in 'n 3:1-verhouding gebaseer op hul geneigdheidtellings gepaar. Die primêre analise het 90 pasiënte wat met IWILFIN behandel is en 270 kontrolepasiënte van Studie ANBL0032 ingesluit.
Die primêre doeltreffendheidsmaatstaf was gebeurtenisvrye oorlewing (EFS), wat siekteprogressie, herhaling, sekondêre maligniteit of dood van enige oorsaak ingesluit het. Nog 'n doeltreffendheidsmaatstaf was algehele oorlewing (OS), wat gedefinieer is as dood weens enige oorsaak. Die EFS-gevaarverhouding (HR) in die primêre analise was 0.48 met 'n 95% vertrouensinterval (CI) van 0.27 tot 0.85. Die OS HR was 0.32 met 'n 95% CI van 0.15 tot 0.70. As gevolg van die onsekerheid in die skatting van die behandelingseffek wat met 'n ekstern-gekontroleerde navorsingsontwerp kom, is ekstra ontledings op subpopulasies gedoen of met behulp van verskillende statistiese metodes. Die EFS HR het gewissel tussen 0.43 (95% KI: 0.23, 0.79) en 0.59 (95% KI: 0.28, 1.27), terwyl die OS HR gewissel het van 0.29 (95% KI: 0.11, 0.72) tot 0.45 (95% KI: 0.21). 0.98, XNUMX).
In Studie 3b was die mees algemene newe-effekte (≥5%), wat ook laboratoriumafwykings ingesluit het, toe neus, diarree, hoes, sinusitis, longontsteking, boonste lugweginfeksie, konjunktivitis, braking, koors, allergiese rinitis, laer neutrofiele, hoër ALT en AST, gehoorverlies, velinfeksie en urienweginfeksie.
Kanker
Lutetium Lu 177 dotatate is goedgekeur deur USFDA vir pediatriese pasiënte 12 jaar en ouer met GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, 'n baanbrekende behandeling, het onlangs goedkeuring van die Amerikaanse voedsel- en dwelmadministrasie (FDA) vir pediatriese pasiënte ontvang, wat 'n belangrike mylpaal in pediatriese onkologie merk. Hierdie goedkeuring verteenwoordig 'n baken van hoop vir kinders wat teen neuro-endokriene gewasse (NET's) sukkel, 'n seldsame maar uitdagende vorm van kanker wat dikwels weerstand bied teen konvensionele terapieë.
Alysha Mendossa
Mag 11, 2024
