2023 Nov: Vir pediatriese pasiënte van een jaar en ouer met chroniese fase (CP) Ph+ chroniese myelogene leukemie (CML), hetsy nuut gediagnoseer (ND) of weerstandbiedend of onverdraagsaam (R/I) vir vorige terapie, het die Food and Drug Administration bosutinib goedgekeur. Bosulif, Pfizer). Daarbenewens is 'n nuwe kapsule doseervorm met 50 mg en 100 mg konsentrasies deur die FDA goedgekeur.
Die BCHILD-proef (NCT04258943) het die doeltreffendheid van bosutinib in pediatriese pasiënte met ND CP Ph+ CML en R/I CP Ph+ CML beoordeel. Die proef was multisentrum, nie-ewekansig en oop-etiket, met die doel om 'n aanbevole dosis te bepaal, veiligheid en verdraagsaamheid te skat, doeltreffendheid te assesseer en te assesseer bosutinib farmakokinetika in hierdie pasiëntpopulasie. Die proef het 21 pasiënte ingesluit met ND CP Ph+ CML wat een keer per dag teen 300 mg/m2 behandel is en 28 pasiënte met R/I CP Ph+ CML wat een keer per dag met bosutinib teen 300 mg/m2 tot 400 mg/m2 oraal behandel is.
Groot sitogenetiese respons (MCyR), volledige sitogenetiese respons (CCyR) en major molekulêre respons (MMR) was die primêre doeltreffendheid uitkoms maatstawwe. Die hoof- (MCyR) en volledige (CCyR) sitogenetiese response vir pediatriese pasiënte met ND CP Ph+ CML was onderskeidelik 76.2% (95% KI: 52.8, 91.8) en 71.4% (95% KI: 47.8, 88.7). 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) was die MMR, en 14.2 maande was die mediaan opvolgperiode (reeks: 1.1, 26.3 maande).
Die hoof- (MCyR) en volledige (CCyR) sitogenetiese response vir pediatriese pasiënte met R/I CP Ph+ CML was onderskeidelik 82.1% (95% KI: 63.1, 93.9) en 78.6% (95% KI: 59, 91.7). 50% (95% CI: 30.6, 69.4) was die MMR. Twee van die 14 pasiënte wat MMR bereik het, het MMR verloor nadat hulle behandeling vir onderskeidelik 13.6 en 24.7 maande ontvang het. 'n Opvolg van 23.2 maande was die mediaan (reeks: 1, 61.5 maande).
Onder pediatriese pasiënte was diarree, abdominale pyn, braking, naarheid, uitslag, lusteloosheid, lewerdisfunksie, hoofpyn, pyreksie, verminderde eetlus en hardlywigheid die newe-effekte wat die meeste aangemeld is (≥20%). By pediatriese pasiënte was verhoogde kreatinien, verhoogde alanienaminotransferase of aspartaataminotransferase, verlaagde witbloedseltelling en verlaagde bloedplaatjietelling die mees algemene laboratoriumafwykings wat vanaf die basislyn vererger het (≥45%).
Vir pediatriese pasiënte met ND CP Ph+ CML, is die aanbevole dosis bosutinib 300 mg/m2 oraal een keer per dag met kos; vir pediatriese pasiënte met R/I CP Ph+ CML, is die aanbevole dosis 400 mg/m2 oraal een keer per dag met voedsel. Die inhoud van die kapsules kan gekombineer word met jogurt of appelmoes vir individue wat dit nie kan sluk nie.
