Ang FDA ay nagbigay ng pambihirang gamot nito quizartinib a tagumpay sa paggamot. Quizartinib ay isang FLT3 inhibitor na sinisiyasat para sa paggamot ng mga pasyenteng nasa hustong gulang na may relapsed / matigas ang ulo FLT3-ITD talamak myeloid leukemia ( AML ). Ang pagkakakilanlan na ito ay magpapabilis sa pagbuo ng quizartinib at inaasahang magdadala ng mga bagong gamot sa mga pasyente sa lalong madaling panahon.
AML ay isang maligno kanser sa dugo at bone marrow na nagdudulot ng hindi gumaganang mga cancerous leukosit na dumami at makaipon nang hindi mapigilan, at nakakaapekto sa paggawa ng mga normal na selula ng dugo. Ang Estados Unidos sa taong ito ay inaasahang magkakaroon ng higit sa 19000 pangalan ng mga bagong na-diagnose na pasyente, at higit pa sa 10000 Ge AML pagkamatay. Ang 2005 2011- ang mga resulta ng survey ay nagpapakita na ang 5- taon kaligtasan ng buhay rate ng AML mga pasyente lang 26% , na kung saan ay ang pinakamababa sa lahat ng mga uri ng leukemia. FLT3 ang mutation ng gene ay ang pinaka-karaniwang pagbago ng genetiko sa AML mga pasyente, habang FLT3-ITD ay ang pinaka-madalas na mutation ng FLT3 gene, at halos isang-kapat ng AML dala ng mga pasyente ang mutasyong ito. Kung ikukumpara sa mga pasyente na hindi nagdadala ng mutation na ito, ang mga pasyente na may FLT3-ITD ang mga mutasyon ay nagkaroon ng isang mas masahol na pagbabala, isang mas mataas na peligro ng pag-ulit ng kanser, at isang mas malaking peligro ng kamatayan pagkatapos ng pagbabalik sa dati. Kahit na ang mga pasyente na ito ay makakatanggap ng isang hematopoietic stem cell transplant ( HSCT ), ang tsansa ng pag-ulit ng cancer pagkatapos ng paggamot ay mas mataas pa rin kaysa sa mga pasyente na hindi nagdadala ng mutation na ito. Sa kasalukuyan, walang naaprubahang paggamot para sa sakit na ito. Samakatuwid, ang breakthrough therapy na ito ay inaasahan na magdala ng bagong pag-asa sa mga pasyente na may FLT3-ITD .
Bilang karagdagan sa pagkakakilanlan ng tagumpay sa therapy, quizartinib natanggap din FDA fast-track na kwalipikasyon para sa relapsed / matigas ang ulo AML therapy , at ang kwalipikasyon ng orphan drug para sa AML ibinigay ng FDA at ang European Medicines Agency ( EMA ). Ang Quizartinib ay nasa yugto pa rin ng pagsasaliksik at pag-unlad at hindi naaprubahan sa anumang bansa. Ang kaligtasan at pagpapaubaya ay hindi pa sertipikado. Gayunpaman, ang pag-apruba na ito ay inaasahang mapabilis ang pag-unlad ng gamot, na talagang magandang balita para sa mga pasyente.
